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Konfirmatorische Phase-III-Studie bei erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)

16. September 2021 aktualisiert von: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Bestätigung der Sicherheit und Wirksamkeit von subkutanen bioresorbierbaren Afamelanotid-Implantaten bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)

Afamelanotid ist ein künstlich hergestelltes Medikament, das zur Verwendung als vorbeugendes Medikament für EPP-Patienten untersucht wird. Es ist ein synthetisch hergestelltes Analogon des humanen Alpha-Melanozyten-stimulierenden Hormons (Alpha-MSH) und noch nicht auf dem Markt erhältlich.

Der Zweck dieser Studie ist es zu untersuchen, ob Afamelanotid die Anzahl und Schwere von EPP-Symptomen verringern kann, wenn Patienten Licht ausgesetzt werden. Diese Studie wird auch untersuchen, wie das Medikament vertragen wird, wenn es von Menschen mit EPP eingenommen wird.

Die Studie umfasst die Verwendung eines Implantats in Form eines kleinen Stäbchens (ca. 2 cm x 0,15 cm), das unter die Haut eingeführt wird. Das Implantat kann das Studienmedikament Afamelanotid oder ein Placebo (inaktives Medikament) enthalten.

Bisher wurden über 450 Probanden mit Afamelanotid behandelt, ohne dass ernsthafte Sicherheitsbedenken festgestellt wurden. Für diese Studie wurde Afamelanotid als Depotinjektion mit kontrollierter Freisetzung (Implantat) formuliert. Dies bedeutet, dass das Afamelanotid über einige Tage langsam in den Körper abgegeben wird. Nach dem Einsetzen verbleibt das Implantat nach Freisetzung von Afamelanotid im Körper und löst sich langsam auf.

Diese Studie wird dazu beitragen, mehr Informationen über Afamelanotid bereitzustellen. Diese Informationen werden verwendet, um die Sicherheit und Wirksamkeit (die Fähigkeit des Medikaments, eine Wirkung zu erzielen) dieses Medikaments bei EPP-Patienten zu bestimmen.

An dieser Studie werden bis zu 70 Personen aus Studienzentren in ganz Europa teilnehmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ZWECK:

Um festzustellen, ob Afamelanotid die Schwere phototoxischer Reaktionen bei Patienten mit EPP verringern kann.

THEORETISCHER RAHMEN:

EPP ist eine genetisch bedingte Lichtempfindlichkeitsstörung, bei der die Hauptstützen des Managements das Abdecken vor Sonnenlicht, systemischem Beta-Carotin und der Anwendung kontrollierter UVR-Behandlungszyklen sind. Einer der Mechanismen für die Schutzwirkung der UVR-Behandlung ist die Erhöhung des Melaningehalts der Haut. Eine UVR-Behandlung verursacht DNA-Schäden an Hautzellen und erhöht das Risiko für Hautkrebs, daher ist es nicht ratsam, sie regelmäßig anzuwenden. Afamelanotid scheint aufgrund seiner Fähigkeit, die Melaninproduktion zu stimulieren, ohne die mit der UVR-Behandlung verbundenen DNA-Schäden zu verursachen, ein vielversprechender Wirkstoff zur Bekämpfung dieser belastenden Erkrankung zu sein.

STUDIENDESIGN:

Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von subkutanen Afamelanotid-Implantaten bei Patienten mit EPP. Die Studie wird unter Einhaltung der Good Clinical Practice (GCP) durchgeführt, einschließlich der Archivierung wesentlicher Dokumente.

METHODIK:

Die Zielgruppe besteht aus männlichen und weiblichen Teilnehmern. Bis zu 70 Patienten mit diagnostizierter EPP (aus der Vorgeschichte) und Erfüllung der erforderlichen Einschluss-/Ausschlusskriterien werden aufgenommen. Potenzielle Studienpatienten werden anhand der Aufzeichnungen der einzelnen Zentren von Patienten mit gut charakterisierter Vorgeschichte (oder dokumentierter Diagnose) von EPP identifiziert.

Die Patienten werden aufgenommen und erhalten Afamelanotid (16-mg-Implantate) oder Placebo gemäß dem folgenden Dosierungsschema:

  • Gruppe A werden an den Tagen 0, 60, 120, 180 und 240 aktive Implantate verabreicht.
  • Gruppe B werden Placebo-Implantate an den Tagen 0, 60, 120, 180 und 240 verabreicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

74

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Duesseldorf, Deutschland, 40225
        • Department of Dermatology , Heinrich-Heine-University Duesseldorf
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland
        • HUS:n Iho-ja allergiasairaala (Skin and Allergy Hospital)
  • Frankreich
    • Cedex
      • Colombes, Cedex, Frankreich, 92701
        • Centre Français des Porphyries, Hôpital Louis Mourier
  • Irland
      • Dublin, Irland, 9
        • Beaumont Hospital, Department of Dermatology
  • Niederlande
      • Maastricht, Niederlande
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Photobiology Unit - Hope Hospital, University of Manchester
    • Wales
      • Newport, Wales, Vereinigtes Königreich
        • St Woolos Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 68 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden mit einer EPP-Diagnose (bestätigt durch erhöhtes freies Protoporphyrin in peripheren Erythrozyten) von ausreichendem Schweregrad, dass sie eine Behandlung zur Linderung ihrer Symptome beantragt haben.
  • Alter 18 - 70 Jahre (einschließlich)
  • Schriftliche Einverständniserklärung vor der Durchführung studienspezifischer Verfahren.

Ausschlusskriterien:

  • Jede Allergie gegen Afamelanotid oder das im Implantat enthaltene Polymer oder gegen Lignocain oder andere Lokalanästhetika, die während der Verabreichung der Studienmedikation verwendet werden.
  • EPP-Patienten mit signifikanter Leberbeteiligung.
  • Persönliche Vorgeschichte von Melanomen oder dysplastischem Naevus-Syndrom.
  • Aktuelle Bowen-Krankheit, Basalzellkarzinom, Plattenepithelkarzinom oder andere bösartige oder prämaligne Hautläsionen.
  • Jede andere Lichtdermatose wie PLE, DLE oder Sonnenurtikaria.
  • Jeder Hinweis auf eine klinisch signifikante Organfunktionsstörung oder eine klinisch signifikante Abweichung vom Normalwert in den klinischen oder Laborbestimmungen.
  • Akuter Drogen- oder Alkoholmissbrauch in der Vorgeschichte (in den letzten 12 Monaten).
  • Patient, der nach Meinung des Prüfarztes als nicht geeignet für die Studie eingestuft wurde (z. Nichteinhaltung in der Vorgeschichte, Allergie gegen Lokalanästhetika, Ohnmacht bei Injektionen oder Blutspenden).
  • Frauen, die schwanger sind (bestätigt durch einen positiven Serum-β-HCG-Schwangerschaftstest vor Studienbeginn) oder stillen.
  • Frauen im gebärfähigen Alter (prämenopausal, nicht chirurgisch steril), die keine angemessenen Verhütungsmethoden anwenden (d. h. orale Kontrazeptiva, Diaphragma plus Spermizid, Intrauterinpessar).
  • Sexuell aktive Männer mit Partnern im gebärfähigen Alter, die während der Studie und für einen Zeitraum von drei Monaten danach keine Barriereverhütung anwenden.
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  • Vorherige und gleichzeitige Therapie mit Medikamenten, die die Ziele der Studie beeinträchtigen können, einschließlich Medikamente, die Lichtempfindlichkeit oder Hautpigmentierung verursachen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Ein subkutanes 16-mg-Implantat alle 2 Monate für 9 Monate.
Experimental: Afamelanotid
Arzneimittel: Afamelanotid
Ein subkutanes 16-mg-Implantat alle 2 Monate für 9 Monate.
Andere Namen:
  • CUV1647

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Dauer der direkten Sonneneinstrahlung zwischen 10:00 und 15:00 Uhr an Tagen, an denen die Patienten keine phototoxizitätsbedingten Schmerzen angaben (Likert-Schmerzskalenwert 0)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Tag 270
Von der Grundlinie bis Tag 270

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl phototoxischer Reaktionen
Zeitfenster: 9 Monate
9 Monate
Lebensqualität gemessen anhand eines vom Patienten ausgefüllten Fragebogens
Zeitfenster: 9 Monate
9 Monate
Freies Protoporphyrin IX Level
Zeitfenster: 9 Monate
9 Monate
Behandlung von auftretenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 9 Monate
9 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Alex Anstey, MBBS, FRCP, St Woolos Hospital, Newport
  • Hauptermittler: Jorge Frank, MD, PhD, Academisch Ziekenhuis Maastricht
  • Hauptermittler: Raili Kauppinen, MD, PhD, University Central Hospital of Helsinki
  • Hauptermittler: Eric JG Sijbrands, MD, PhD, Erasmus Medical Center
  • Hauptermittler: Jean-Charles Deybach, MD. PhD, Centre Francais des Porphyries, Hopital Louis Mourier, Colombes, France
  • Hauptermittler: Sandra Hanneken, MD, Heinrich-Heine Universität, Düsseldorf, Germany
  • Hauptermittler: Gillian M Murphy, MD PhD, Beaumont Hospital, Dublin, Ireland
  • Hauptermittler: Lesley E Rhodes, MD PhD, Hope Hospital, University of Manchester, UK

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. September 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. September 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. September 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CUV029

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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