Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze III potvrzující studie u erytropoetické protoporfyrie (EPP)

16. září 2021 aktualizováno: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Fáze III, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k potvrzení bezpečnosti a účinnosti subkutánních bioresorbovatelných afamelanotidových implantátů u pacientů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP)

Afamelanotid je umělá droga, která se studuje pro použití jako preventivní lék pro pacienty trpící EPP. Jedná se o synteticky vyráběný analog lidského hormonu stimulujícího alfa melanocyty (alfa-MSH) a zatím není dostupný na trhu.

Účelem této studie je zjistit, zda afamelanotid může snížit počet a závažnost symptomů EPP, když jsou pacienti vystaveni světlu. Tato studie se také zaměří na to, jak je droga tolerována, když ji užívají lidé s EPP.

Studie bude zahrnovat použití implantátu, který se dodává ve formě malé tyčinky (přibližně 2 cm x 0,15 cm), která se aplikuje pod kůži. Implantát může obsahovat studovaný lék afamelanotid nebo placebo (neaktivní lék).

Více než 450 subjektů bylo dosud léčeno afamelanotidem, aniž by byly zjištěny žádné závažné bezpečnostní problémy. Pro tuto studii byl afamelanotid formulován jako depotní injekce s řízeným uvolňováním (implantát). To znamená, že afamelanotid se bude pomalu uvolňovat do těla během několika dní. Po zavedení zůstane implantát v těle po uvolnění afamelanotidu a pomalu se rozpustí.

Tato studie pomůže poskytnout více informací o afamelanotidu. Tyto informace budou použity ke stanovení bezpečnosti a účinnosti (schopnosti léku vyvolat účinek) tohoto léku u pacientů trpících EPP.

Této studie se zúčastní až 70 lidí ze studijních míst po celé Evropě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ÚČEL:

Zjistit, zda afamelanotid může snížit závažnost fototoxických reakcí u pacientů s EPP.

TEORETICKÝ RÁMEC:

EPP je genetická porucha fotosenzitivity, kde hlavními pilíři léčby jsou krytí před slunečním zářením, systémový beta karoten a použití kontrolovaných cyklů léčby UVR. Jedním z mechanismů ochranných účinků UVR ošetření je zvýšení obsahu melaninu v kůži. Léčba UVR způsobuje poškození DNA kožních buněk a zvyšuje riziko rakoviny kůže, proto je nerozumné používat ji opakovaně. Afamelanotid se díky své schopnosti stimulovat produkci melaninu, aniž by způsobil poškození DNA spojené s léčbou UVR, jeví jako slibný prostředek pro boj s touto stresující poruchou.

STUDOVAT DESIGN:

Toto je fáze III, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti subkutánních implantátů afamelanotidu u pacientů trpících EPP. Studie bude provedena v souladu se správnou klinickou praxí (GCP) včetně archivace nezbytných dokumentů.

METODOLOGIE:

Cílová populace se skládá z mužských a ženských účastníků. Zařazeno bude až 70 pacientů s diagnostikovanou EPP (z anamnézy) a splňujících nezbytná kritéria pro zařazení/vyloučení. Potenciální pacienti ve studii budou identifikováni ze záznamů každého centra o pacientech s dobře charakterizovanou anamnézou (nebo zdokumentovanou diagnózou) EPP.

Pacienti budou zařazeni a dostanou afamelanotid (16 mg implantáty) nebo placebo podle následujícího dávkovacího režimu:

  • Skupině A budou aplikovány aktivní implantáty ve dnech 0, 60, 120, 180 a 240.
  • Skupině B budou aplikovány placebo implantáty ve dnech 0, 60, 120, 180 a 240.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

74

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • HUS:n Iho-ja allergiasairaala (Skin and Allergy Hospital)
  • Francie
    • Cedex
      • Colombes, Cedex, Francie, 92701
        • Centre Français des Porphyries, Hôpital Louis Mourier
  • Holandsko
      • Maastricht, Holandsko
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, 9
        • Beaumont Hospital, Department of Dermatology
  • Německo
      • Duesseldorf, Německo, 40225
        • Department of Dermatology , Heinrich-Heine-University Duesseldorf
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M6 8HD
        • Photobiology Unit - Hope Hospital, University of Manchester
    • Wales
      • Newport, Wales, Spojené království
        • St Woolos Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty mužského nebo ženského pohlaví s diagnózou EPP (potvrzenou zvýšeným volným protoporfyrinem v periferních erytrocytech) natolik závažné, že si vyžádali léčbu ke zmírnění jejich symptomů.
  • Věk 18 - 70 let (včetně)
  • Písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii.

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli alergie na afamelanotid nebo polymer obsažený v implantátu nebo na lignokain nebo jiné lokální anestetikum, které mají být použity během podávání studijního léku.
  • EPP pacienti s významným postižením jater.
  • Osobní anamnéza melanomu nebo syndromu dysplastického névu.
  • Současná Bowenova choroba, bazocelulární karcinom, spinocelulární karcinom nebo jiné maligní nebo premaligní kožní léze.
  • Jakákoli jiná fotodermatóza, jako je PLE, DLE nebo solární kopřivka.
  • Jakékoli známky klinicky významné orgánové dysfunkce nebo jakékoli klinicky významné odchylky od normálu v klinických nebo laboratorních stanoveních.
  • Akutní anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu (v posledních 12 měsících).
  • Pacient hodnocený jako nevhodný pro studii podle názoru zkoušejícího (např. anamnéza neshody, alergie na lokální anestetika, omdlévání při podání injekcí nebo podání krve).
  • Žena, která je těhotná (potvrzená pozitivním těhotenským testem na β-HCG v séru před výchozí hodnotou) nebo kojící.
  • Ženy ve fertilním věku (premenopauzální, nechirurgicky sterilní), které nepoužívají adekvátní antikoncepční opatření (tj. perorální antikoncepce, diafragma plus spermicid, nitroděložní tělísko).
  • Sexuálně aktivní muži s partnerkami ve fertilním věku, kteří během studie a po dobu tří měsíců poté nepoužívali bariérovou antikoncepci.
  • Účast na klinickém hodnocení zkoumané látky během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Předcházející a souběžná léčba léky, které mohou interferovat s cíli studie, včetně léků, které způsobují fotosenzitivitu nebo pigmentaci kůže.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Jeden 16mg subkutánní implantát každé 2 měsíce po dobu 9 měsíců.
Experimentální: Afamelanotid
Lék: Afamelanotid
Jeden 16mg subkutánní implantát každé 2 měsíce po dobu 9 měsíců.
Ostatní jména:
  • CUV1647

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Trvání přímého vystavení slunečnímu světlu mezi 10:00 a 15:00 hodin ve dnech, kdy pacienti nehlásili bolest související s fototoxicitou (Likertova stupnice bolesti 0)
Časové okno: Od základní linie do dne 270
Od základní linie do dne 270

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet fototoxických reakcí
Časové okno: 9 měsíců
9 měsíců
Kvalita života měřená pacientem vyplněným dotazníkem
Časové okno: 9 měsíců
9 měsíců
Hladina volného protoporfyrinu IX
Časové okno: 9 měsíců
9 měsíců
Léčba naléhavé nežádoucí příhody
Časové okno: 9 měsíců
9 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alex Anstey, MBBS, FRCP, St Woolos Hospital, Newport
  • Vrchní vyšetřovatel: Jorge Frank, MD, PhD, Academisch Ziekenhuis Maastricht
  • Vrchní vyšetřovatel: Raili Kauppinen, MD, PhD, University Central Hospital of Helsinki
  • Vrchní vyšetřovatel: Eric JG Sijbrands, MD, PhD, Erasmus Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Jean-Charles Deybach, MD. PhD, Centre Francais des Porphyries, Hopital Louis Mourier, Colombes, France
  • Vrchní vyšetřovatel: Sandra Hanneken, MD, Heinrich-Heine Universität, Düsseldorf, Germany
  • Vrchní vyšetřovatel: Gillian M Murphy, MD PhD, Beaumont Hospital, Dublin, Ireland
  • Vrchní vyšetřovatel: Lesley E Rhodes, MD PhD, Hope Hospital, University of Manchester, UK

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. září 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. září 2009

První zveřejněno (Odhad)

18. září 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. září 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CUV029

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Afamelanotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit