III. fázisú megerősítő vizsgálat az eritropoetikus protoporfíriában (EPP)
III. fázisú, többközpontú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a szubkután bioreszorbeálódó afamelanotid implantátumok biztonságosságának és hatékonyságának igazolására eritropoetikus protoporfíriában (EPP) szenvedő betegeknél
Az afamelanotid egy mesterségesen előállított gyógyszer, amelyet EPP-betegek megelőzésére szolgáló gyógyszerként vizsgálnak. Ez a humán alfa-melanocita stimuláló hormon (alfa-MSH) szintetikusan előállított analógja, és még nem kapható a piacon.
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja, hogy az afamelanotid csökkentheti-e az EPP-tünetek számát és súlyosságát, amikor a betegek fénynek vannak kitéve. Ez a tanulmány azt is megvizsgálja, hogyan tolerálják a kábítószert, amikor EPP-ben szenvedők szedik.
A vizsgálat során implantátumot kell alkalmazni, amely egy kis rúd (körülbelül 2 cm x 0,15 cm) formájában érkezik, amelyet a bőr alá kell behelyezni. Az implantátum tartalmazhatja az afamelanotidot vagy placebót (inaktív gyógyszer).
A mai napig több mint 450 alanyt kezeltek afamelanotiddal, és nem azonosítottak komoly biztonsági aggályokat. Ehhez a vizsgálathoz az afamelanotidot szabályozott hatóanyag-leadású depó injekcióként (implantátumként) hozták létre. Ez azt jelenti, hogy az afamelanotid lassan, néhány nap alatt szabadul fel a szervezetbe. A behelyezés után az implantátum az afamelanotid felszabadulása után a testben marad, és lassan feloldódik.
Ez a tanulmány segít további információkat nyújtani az afamelanotidról. Ezt az információt arra használjuk fel, hogy meghatározzuk a gyógyszer biztonságosságát és hatékonyságát (a gyógyszer hatást kiváltó képességét) az EPP-ben szenvedőknél.
Legfeljebb 70 ember vesz részt ebben a tanulmányban Európa-szerte.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
CÉLJA:
Annak meghatározása, hogy az afamelanotid csökkentheti-e a fototoxikus reakciók súlyosságát EPP-ben szenvedő betegeknél.
ELMÉLETI VÁZ:
Az EPP egy genetikai fényérzékenységi rendellenesség, ahol a kezelés alappillérei a napfény, a szisztémás béta-karotin és az ellenőrzött UVR-kezelések alkalmazása. Az UVR kezelés védő hatásának egyik mechanizmusa a bőr melanintartalmának növekedése. Az UVR-kezelés DNS-károsodást okoz a bőrsejtekben és növeli a bőrrák kockázatát, ezért nem bölcs dolog ezt ismétlődően alkalmazni. Az afamelanotid, mivel képes serkenteni a melanintermelést anélkül, hogy az UVR-kezeléssel összefüggő DNS-károsodást okozna, ígéretes szernek tűnik e nyomasztó rendellenesség leküzdésében.
DIZÁJNT TANULNI:
Ez egy III. fázisú, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az afamelanotid szubkután implantátumok biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére EPP-ben szenvedő betegeknél. A vizsgálatot a Helyes Klinikai Gyakorlat (GCP) betartásával végzik el, beleértve a lényeges dokumentumok archiválását.
MÓDSZERTAN:
A célpopuláció férfi és női résztvevőkből áll. Legfeljebb 70 (korábbi kórtörténetből származó) EPP-vel diagnosztizált és a szükséges felvételi/kizárási kritériumokat teljesítő beteg felvételére kerül sor. A potenciális vizsgálati betegeket az egyes központok azon betegek nyilvántartásai alapján azonosítják, akiknek jól jellemzett kórtörténete (vagy dokumentált diagnózisa) van EPP-vel.
A betegek felvételre kerülnek, és afamelanotidot (16 mg implantátum) vagy placebót kapnak a következő adagolási rend szerint:
- Az A csoport tagjainak aktív implantátumokat adnak be a 0., 60., 120., 180. és 240. napon.
- A B csoportnak placebo implantátumot adnak be a 0., 60., 120., 180. és 240. napon.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Manchester, Egyesült Királyság, M6 8HD
- Photobiology Unit - Hope Hospital, University of Manchester
-
-
Wales
-
Newport, Wales, Egyesült Királyság
- St Woolos Hospital
-
-
-
-
-
Helsinki, Finnország
- HUS:n Iho-ja allergiasairaala (Skin and Allergy Hospital)
-
-
-
-
Cedex
-
Colombes, Cedex, Franciaország, 92701
- Centre Français des Porphyries, Hôpital Louis Mourier
-
-
-
-
-
Maastricht, Hollandia
- Academisch Ziekenhuis Maastricht
-
Rotterdam, Hollandia
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Duesseldorf, Németország, 40225
- Department of Dermatology , Heinrich-Heine-University Duesseldorf
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, 9
- Beaumont Hospital, Department of Dermatology
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy női alanyok, akiknél EPP-t diagnosztizáltak (amelyet a perifériás eritrociták szabad protoporfirinszintjének emelkedése igazolt), és olyan súlyos, hogy kezelést kértek a tüneteik enyhítésére.
- 18-70 éves korig (beleértve)
- Írásbeli, tájékozott beleegyezés a vizsgálatspecifikus eljárások végrehajtása előtt.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen allergia az afamelanotiddal vagy az implantátumban lévő polimerrel, vagy a lignokainnal vagy más helyi érzéstelenítővel szemben, amelyet a vizsgálati gyógyszer beadása során használnak.
- Jelentős májkárosodásban szenvedő EPP-betegek.
- Melanoma vagy diszpláziás nevus szindróma személyes anamnézisében.
- Jelenlegi Bowen-kór, bazális sejtes karcinóma, laphámsejtes karcinóma vagy egyéb rosszindulatú vagy premalignus bőrelváltozások.
- Bármilyen más fotodermatózis, például PLE, DLE vagy szoláris urticaria.
- Bármilyen bizonyíték klinikailag jelentős szervi működési zavarra vagy klinikailag jelentős eltérés a normálistól a klinikai vagy laboratóriumi meghatározások során.
- Akut kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés anamnézisében (az elmúlt 12 hónapban).
- A vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatra alkalmatlannak ítélt beteg (pl. nem megfelelőség anamnézisében, allergiás a helyi érzéstelenítőkre, elájul az injekció beadásakor vagy véradáskor).
- Terhes nő (a kiindulási állapot előtt pozitív szérum β-HCG terhességi teszt igazolja), vagy szoptat.
- Fogamzóképes korú (menopauza előtti, műtétileg nem steril) nők, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátló módszert (pl. orális fogamzásgátlók, rekeszizom plusz spermicid, méhen belüli eszköz).
- Szexuálisan aktív, fogamzóképes partnerekkel rendelkező férfiak, akik nem használnak akadálymentesítő fogamzásgátlást a vizsgálat során és azt követően három hónapig.
- Részvétel a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül egy vizsgált szer klinikai vizsgálatában.
- Előzetes és egyidejű terápia olyan gyógyszerekkel, amelyek megzavarhatják a vizsgálat céljait, beleértve a fényérzékenységet vagy bőrpigmentációt okozó gyógyszereket.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Egy 16 mg-os szubkután implantátum 2 havonta 9 hónapon keresztül.
|
|
Kísérleti: Afamelanotid
|
Egy 16 mg-os szubkután implantátum 2 havonta 9 hónapon keresztül.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A közvetlen napfénynek való kitettség időtartama 10:00 és 15:00 óra között azokon a napokon, amikor a betegek nem jelentettek fototoxicitással összefüggő fájdalmat (Likert fájdalomskála pontszáma 0)
Időkeret: Az alapvonaltól a 270. napig
|
Az alapvonaltól a 270. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Fototoxikus reakciók száma
Időkeret: 9 hónap
|
9 hónap
|
|
A páciens kitöltött kérdőívével mért életminőség
Időkeret: 9 hónap
|
9 hónap
|
|
Ingyenes protoporfirin IX szint
Időkeret: 9 hónap
|
9 hónap
|
|
Kezelés Sürgős nemkívánatos események
Időkeret: 9 hónap
|
9 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Alex Anstey, MBBS, FRCP, St Woolos Hospital, Newport
- Kutatásvezető: Jorge Frank, MD, PhD, Academisch Ziekenhuis Maastricht
- Kutatásvezető: Raili Kauppinen, MD, PhD, University Central Hospital of Helsinki
- Kutatásvezető: Eric JG Sijbrands, MD, PhD, Erasmus Medical Center
- Kutatásvezető: Jean-Charles Deybach, MD. PhD, Centre Francais des Porphyries, Hopital Louis Mourier, Colombes, France
- Kutatásvezető: Sandra Hanneken, MD, Heinrich-Heine Universität, Düsseldorf, Germany
- Kutatásvezető: Gillian M Murphy, MD PhD, Beaumont Hospital, Dublin, Ireland
- Kutatásvezető: Lesley E Rhodes, MD PhD, Hope Hospital, University of Manchester, UK
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CUV029
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .