Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające fazy III dotyczące protoporfirii erytropoetycznej (EPP)

16 września 2021 zaktualizowane przez: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie III fazy z grupą kontrolną otrzymującą placebo w celu potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności podskórnych bioresorbowalnych implantów afamelanotydu u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP)

Afamelanotyd jest lekiem wytwarzanym przez człowieka, badanym pod kątem stosowania jako lek zapobiegawczy dla osób cierpiących na EPP. Jest syntetycznie wytwarzanym analogiem ludzkiego hormonu stymulującego melanocyty alfa (alfa-MSH) i nie jest jeszcze dostępny na rynku.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy afamelanotyd może zmniejszyć liczbę i nasilenie objawów EPP, gdy pacjenci są narażeni na światło. W badaniu tym przyjrzymy się również, jak lek jest tolerowany przez osoby z EPP.

Badanie polegać będzie na zastosowaniu implantu, który ma postać niewielkiego pręcika (około 2 cm x 0,15 cm) wprowadzanego pod skórę. Implant może zawierać badany lek afamelanotyd lub placebo (lek nieaktywny).

Do tej pory ponad 450 pacjentów było leczonych afamelanotydem i nie zidentyfikowano żadnych poważnych obaw dotyczących bezpieczeństwa. Na potrzeby tego badania afamelanotyd został sformułowany jako zastrzyk depot o kontrolowanym uwalnianiu (implant). Oznacza to, że afamelanotyd będzie powoli uwalniany do organizmu przez kilka dni. Po wprowadzeniu implant pozostanie w organizmie po uwolnieniu afamelanotydu i będzie się powoli rozpuszczał.

To badanie pomoże uzyskać więcej informacji na temat afamelanotydu. Informacje te zostaną wykorzystane do określenia bezpieczeństwa i skuteczności (zdolności leku do wywołania efektu) tego leku u osób cierpiących na EPP.

W badaniu weźmie udział do 70 osób z ośrodków badawczych w całej Europie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZAMIAR:

Określenie, czy afamelanotyd może zmniejszać nasilenie reakcji fototoksycznych u pacjentów z EPP.

RAMY TEORETYCZNE:

EPP jest genetycznym zaburzeniem nadwrażliwości na światło, w którym podstawą leczenia jest ukrywanie się przed światłem słonecznym, ogólnoustrojowy beta-karoten i stosowanie kontrolowanych kursów leczenia UVR. Jednym z mechanizmów ochronnego działania zabiegów UVR jest wzrost zawartości melaniny w skórze. Leczenie UVR powoduje uszkodzenie DNA komórek skóry i zwiększa ryzyko raka skóry, dlatego nierozsądne jest jego powtarzalne stosowanie. Afamelanotyd, dzięki swojej zdolności do stymulowania produkcji melaniny bez powodowania uszkodzeń DNA związanych z leczeniem UVR, wydaje się być obiecującym środkiem do zwalczania tego niepokojącego zaburzenia.

PROJEKT BADANIA:

Jest to randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności podskórnych implantów afamelanotydu u pacjentów cierpiących na EPP. Badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z Dobrą Praktyką Kliniczną (GCP) z uwzględnieniem archiwizacji niezbędnych dokumentów.

METODOLOGIA:

Populacja docelowa składa się z uczestników płci męskiej i żeńskiej. Zostanie włączonych do 70 pacjentów ze zdiagnozowaną EPP (z historii przypadków) i spełniających niezbędne kryteria włączenia/wyłączenia. Potencjalni pacjenci biorący udział w badaniu zostaną zidentyfikowani na podstawie dokumentacji każdego ośrodka dotyczącej pacjentów z dobrze scharakteryzowaną historią (lub udokumentowaną diagnozą) EPP.

Pacjenci zostaną włączeni do badania i otrzymają afamelanotyd (implanty 16 mg) lub placebo zgodnie z następującym schematem dawkowania:

  • Grupa A otrzyma aktywne implanty w dniach 0, 60, 120, 180 i 240.
  • Grupie B zostaną podane implanty placebo w dniach 0, 60, 120, 180 i 240.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

74

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • HUS:n Iho-ja allergiasairaala (Skin and Allergy Hospital)
  • Francja
    • Cedex
      • Colombes, Cedex, Francja, 92701
        • Centre Français des Porphyries, Hôpital Louis Mourier
  • Holandia
      • Maastricht, Holandia
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, 9
        • Beaumont Hospital, Department of Dermatology
  • Niemcy
      • Duesseldorf, Niemcy, 40225
        • Department of Dermatology , Heinrich-Heine-University Duesseldorf
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Photobiology Unit - Hope Hospital, University of Manchester
    • Wales
      • Newport, Wales, Zjednoczone Królestwo
        • St Woolos Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem EPP (potwierdzonym przez podwyższony poziom wolnej protoporfiryny w erytrocytach obwodowych) o na tyle dużym nasileniu, że zgłosili się na leczenie w celu złagodzenia objawów.
  • Wiek 18 - 70 lat (włącznie)
  • Pisemna świadoma zgoda przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek alergia na afamelanotyd lub polimer zawarty w implancie, lignokainę lub inny środek miejscowo znieczulający, który ma być stosowany podczas podawania badanego leku.
  • Pacjenci z EPP ze znacznym zajęciem wątroby.
  • Osobista historia czerniaka lub zespołu znamion dysplastycznych.
  • Obecna choroba Bowena, rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy lub inne złośliwe lub przednowotworowe zmiany skórne.
  • Wszelkie inne fotodermatozy, takie jak PLE, DLE lub pokrzywka słoneczna.
  • Wszelkie dowody istotnej klinicznie dysfunkcji narządu lub jakiekolwiek klinicznie istotne odchylenie od normy w badaniach klinicznych lub laboratoryjnych.
  • Ostra historia nadużywania narkotyków lub alkoholu (w ciągu ostatnich 12 miesięcy).
  • Pacjent oceniony jako nienadający się do badania w opinii Badacza (np. historia nieprzestrzegania zaleceń, uczulenie na środki miejscowo znieczulające, omdlenia podczas wykonywania zastrzyków lub oddawania krwi).
  • Kobieta, która jest w ciąży (potwierdzona pozytywnym wynikiem testu ciążowego β-HCG w surowicy przed punktem wyjściowym) lub karmi piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym (przed menopauzą, niesterylne chirurgicznie) nie stosujące odpowiednich środków antykoncepcyjnych (tj. doustne środki antykoncepcyjne, diafragma plus środek plemnikobójczy, wkładka wewnątrzmaciczna).
  • Mężczyźni aktywni seksualnie, których partnerki w wieku rozrodczym nie stosują mechanicznych metod antykoncepcji podczas badania i przez okres trzech miesięcy po jego zakończeniu.
  • Udział w badaniu klinicznym badanego środka w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Wcześniejsza i towarzysząca terapia lekami, które mogą kolidować z celami badania, w tym lekami powodującymi nadwrażliwość na światło lub pigmentację skóry.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Jeden implant podskórny 16 mg co 2 miesiące przez 9 miesięcy.
Eksperymentalny: Afamelanotyd
Lek: Afamelanotyd
Jeden implant podskórny 16 mg co 2 miesiące przez 9 miesięcy.
Inne nazwy:
  • CUV1647

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas trwania bezpośredniej ekspozycji na światło słoneczne w godzinach od 10:00 do 15:00 w dni, w których pacjenci nie zgłaszali bólu związanego z fototoksycznością (0 punktów w skali Likerta).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do dnia 270
Od punktu początkowego do dnia 270

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba reakcji fototoksycznych
Ramy czasowe: 9 miesięcy
9 miesięcy
Jakość życia mierzona wypełnionym przez pacjenta kwestionariuszem
Ramy czasowe: 9 miesięcy
9 miesięcy
Wolny poziom protoporfiryny IX
Ramy czasowe: 9 miesięcy
9 miesięcy
Leczenie Pojawiające się zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 9 miesięcy
9 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Śledczy

  • Główny śledczy: Alex Anstey, MBBS, FRCP, St Woolos Hospital, Newport
  • Główny śledczy: Jorge Frank, MD, PhD, Academisch Ziekenhuis Maastricht
  • Główny śledczy: Raili Kauppinen, MD, PhD, University Central Hospital of Helsinki
  • Główny śledczy: Eric JG Sijbrands, MD, PhD, Erasmus Medical Center
  • Główny śledczy: Jean-Charles Deybach, MD. PhD, Centre Francais des Porphyries, Hopital Louis Mourier, Colombes, France
  • Główny śledczy: Sandra Hanneken, MD, Heinrich-Heine Universität, Düsseldorf, Germany
  • Główny śledczy: Gillian M Murphy, MD PhD, Beaumont Hospital, Dublin, Ireland
  • Główny śledczy: Lesley E Rhodes, MD PhD, Hope Hospital, University of Manchester, UK

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 września 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 września 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CUV029

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Protoporfiria erytropoetyczna

Badania kliniczne na Afamelanotyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj