Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase III bekreftende studie i erytropoietisk protoporfyri (EPP)

16. september 2021 oppdatert av: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

En fase III, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å bekrefte sikkerheten og effekten av subkutane bioresorberbare afamelanotidimplantater hos pasienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Afamelanotide er et menneskeskapt stoff som studeres for bruk som en forebyggende medisin for EPP-lider. Det er en syntetisk produsert analog av humant alfa-melanocyttstimulerende hormon (alfa-MSH) og er ennå ikke tilgjengelig på markedet.

Hensikten med denne studien er å se på om afamelanotid kan redusere antall og alvorlighetsgrad av EPP-symptomer når pasienter utsettes for lys. Denne studien vil også se på hvordan stoffet tolereres når det tas av personer med EPP.

Studien vil innebære bruk av et implantat, som kommer i form av en liten stav (ca. 2 cm x 0,15 cm) som skal administreres under huden. Implantatet kan inneholde studiemedisinen afamelanotid eller placebo (inaktiv medisin).

Over 450 personer har blitt behandlet med afamelanotid til dags dato uten at det er identifisert noen alvorlige sikkerhetsproblemer. For denne studien har afamelanotid blitt formulert som en depotinjeksjon med kontrollert frigjøring (implantat). Dette betyr at afamelanotidet vil bli sluppet sakte ut i kroppen i løpet av noen dager. Når det er satt inn, vil implantatet forbli i kroppen etter at afamelanotid er frigjort og vil sakte oppløses.

Denne studien vil bidra til å gi mer informasjon om afamelanotid. Denne informasjonen vil bli brukt til å bestemme sikkerheten og effekten (medikamentets evne til å produsere en effekt) av dette stoffet hos EPP-lider.

Opptil 70 personer vil delta i denne studien fra studiesteder over hele Europa.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HENSIKT:

For å avgjøre om afamelanotid kan redusere alvorlighetsgraden av fototoksiske reaksjoner hos pasienter med EPP.

TEORETISK RAMMEVERK:

EPP er en genetisk lysfølsomhetsforstyrrelse der hovedstøtten i behandlingen er dekning for sollys, systemisk betakaroten og bruk av kontrollerte kurs med UVR-behandling. En av mekanismene for den beskyttende effekten av UVR-behandling er økningen i melanininnholdet i huden. UVR-behandling forårsaker DNA-skader på hudceller og øker risikoen for hudkreft, derfor er det uklokt at dette brukes på gjentatt basis. Afamelanotid, gjennom sin evne til å stimulere melaninproduksjonen uten å forårsake DNA-skaden forbundet med UVR-behandling, ser ut til å være et lovende middel for å bekjempe denne plagsomme lidelsen.

STUDERE DESIGN:

Dette er en fase III, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av subkutane implantater av afamelanotid hos pasienter som lider av EPP. Studien vil bli utført i samsvar med Good Clinical Practice (GCP), inkludert arkivering av viktige dokumenter.

METODOLOGI:

Målgruppen består av mannlige og kvinnelige deltakere. Opptil 70 pasienter med diagnostisert EPP (fra tidligere kasushistorie) og som oppfyller de nødvendige inklusjons-/eksklusjonskriteriene vil bli registrert. Potensielle studiepasienter vil bli identifisert fra hvert senters journal over pasienter med godt karakterisert historie (eller dokumentert diagnose) av EPP.

Pasienter vil bli registrert og vil motta afamelanotid (16 mg implantater) eller placebo i henhold til følgende doseringsregime:

  • Gruppe A vil få aktive implantater på dag 0, 60, 120, 180 og 240.
  • Gruppe B vil få placebo-implantater på dag 0, 60, 120, 180 og 240.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • HUS:n Iho-ja allergiasairaala (Skin and Allergy Hospital)
  • Frankrike
    • Cedex
      • Colombes, Cedex, Frankrike, 92701
        • Centre Français des Porphyries, Hôpital Louis Mourier
  • Irland
      • Dublin, Irland, 9
        • Beaumont Hospital, Department of Dermatology
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus Medical Center
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Photobiology Unit - Hope Hospital, University of Manchester
    • Wales
      • Newport, Wales, Storbritannia
        • St Woolos Hospital
  • Tyskland
      • Duesseldorf, Tyskland, 40225
        • Department of Dermatology , Heinrich-Heine-University Duesseldorf

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 66 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med en diagnose av EPP (bekreftet av forhøyet fritt protoporfyrin i perifere erytrocytter) av tilstrekkelig alvorlighetsgrad til at de har bedt om behandling for å lindre symptomene.
  • Alder 18 - 70 år (inklusive)
  • Skriftlig informert samtykke før utførelse av studiespesifikke prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi mot afamelanotid eller polymeren i implantatet eller mot lignokain eller andre lokalbedøvelsesmidler som skal brukes under administrering av studiemedisin.
  • EPP-pasienter med betydelig leverinvolvering.
  • Personlig historie med melanom eller dysplastisk nevus-syndrom.
  • Nåværende Bowens sykdom, basalcellekarsinom, plateepitelkarsinom eller andre ondartede eller premaligne hudlesjoner.
  • Enhver annen fotodermatose som PLE, DLE eller solar urticaria.
  • Ethvert tegn på klinisk signifikant organdysfunksjon eller ethvert klinisk signifikant avvik fra normalen i kliniske eller laboratoriebestemmelser.
  • Akutt historie med narkotika- eller alkoholmisbruk (i de siste 12 månedene).
  • Pasienten vurderes som ikke egnet for studien etter etterforskerens oppfatning (f.eks. manglende samsvarshistorie, allergisk mot lokalbedøvelse, besvimelse ved injeksjoner eller blodgivning).
  • Kvinne som er gravid (bekreftet med positiv serum β-HCG graviditetstest før baseline) eller ammende.
  • Kvinner i fertil alder (premenopausale, ikke kirurgisk sterile) som ikke bruker tilstrekkelige prevensjonstiltak (dvs. orale prevensjonsmidler, diafragma pluss sæddrepende middel, intrauterin enhet).
  • Seksuelt aktive menn med partnere i fertil alder som ikke bruker barriereprevensjon under forsøket og i en periode på tre måneder deretter.
  • Deltakelse i en klinisk utprøving av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screeningbesøket.
  • Tidligere og samtidig behandling med medisiner som kan forstyrre målene for studien, inkludert legemidler som forårsaker lysfølsomhet eller hudpigmentering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Ett 16 mg subkutant implantat hver 2. måned i 9 måneder.
Eksperimentell: Afamelanotid
Legemiddel: Afamelanotid
Ett 16 mg subkutant implantat hver 2. måned i 9 måneder.
Andre navn:
  • CUV1647

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Varigheten av eksponering for direkte sollys mellom 10:00 og 15:00 timer på dager da pasienter ikke rapporterte fototoksisitetsrelatert smerte (Likert Pain Scale Score på 0)
Tidsramme: Fra baseline til dag 270
Fra baseline til dag 270

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall fototoksiske reaksjoner
Tidsramme: 9 måneder
9 måneder
Livskvalitet målt ved pasientutfylt spørreskjema
Tidsramme: 9 måneder
9 måneder
Gratis Protoporfyrin IX nivå
Tidsramme: 9 måneder
9 måneder
Behandling Nye uønskede hendelser
Tidsramme: 9 måneder
9 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alex Anstey, MBBS, FRCP, St Woolos Hospital, Newport
  • Hovedetterforsker: Jorge Frank, MD, PhD, Academisch Ziekenhuis Maastricht
  • Hovedetterforsker: Raili Kauppinen, MD, PhD, University Central Hospital of Helsinki
  • Hovedetterforsker: Eric JG Sijbrands, MD, PhD, Erasmus Medical Center
  • Hovedetterforsker: Jean-Charles Deybach, MD. PhD, Centre Francais des Porphyries, Hopital Louis Mourier, Colombes, France
  • Hovedetterforsker: Sandra Hanneken, MD, Heinrich-Heine Universität, Düsseldorf, Germany
  • Hovedetterforsker: Gillian M Murphy, MD PhD, Beaumont Hospital, Dublin, Ireland
  • Hovedetterforsker: Lesley E Rhodes, MD PhD, Hope Hospital, University of Manchester, UK

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2009

Først lagt ut (Anslag)

18. september 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CUV029

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Afamelanotid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere