ペリゼウス・メルツバッハ病（PMD）患者におけるヒト中枢神経系（CNS）幹細胞移植の研究
2015年1月13日 更新者：StemCells, Inc.
先天性ペリゼウス・メルツバッハ病 (PMD) に対する HuCNS-SC® 細胞の脳内移植の安全性と予備的有効性に関する第 I 相試験
この研究の目的は、先天性ペリゼウス・メルツバッハ病 (PMD) 患者におけるヒト中枢神経系幹細胞 (HuCNS-SC®) 移植の安全性と暫定的な有効性を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
登録された被験者は、HuCNS-SC 細胞を脳に移植され、9 か月間免疫抑制を受けます。
研究観察期間は、移植手術後 1 年間です。
その後、被験者は4年間の長期観察追跡調査に登録されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -先天性PMDの確定臨床診断
- プロテオリピドタンパク質1（PLP1）遺伝子の変異の分子遺伝学的確認
- -資格のある神経放射線科医によって解釈されるPMDと一致するMRI
除外基準:
- PMDに関連しないその他の重大な先天性脳異常
- 遺伝子導入または細胞移植試験への以前の参加
- PMDと一致しない神経学的徴候および症状の存在
- 現在または以前の悪性腫瘍
- -以前の臓器、組織または骨髄移植
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：HuCNS-SC細胞
手術中の直接注射による HuCNS-SC の脳内移植
|
脳内移植
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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臨床神経学的およびMRI評価による安全性評価。
時間枠：移植後1年
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移植後1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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移植後の髄鞘形成のMRI検査
時間枠：移植後1年
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移植後1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Stephen Huhn, MD、StemCells, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年11月1日
一次修了 (実際)
2012年10月1日
研究の完了 (実際)
2012年12月1日
試験登録日
最初に提出
2009年10月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年10月28日
最初の投稿 (見積もり)
2009年10月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年1月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年1月13日
最終確認日
2015年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CL-N01-PMD
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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