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Estudio del trasplante de células madre del sistema nervioso central humano (SNC) en sujetos con enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

13 de enero de 2015 actualizado por: StemCells, Inc.

Estudio de fase I de seguridad y eficacia preliminar del trasplante intracerebral de células HuCNS-SC® para la enfermedad connatal de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

El propósito de este estudio es determinar la seguridad y la efectividad preliminar del trasplante de células madre del sistema nervioso central humano (HuCNS-SC®) en pacientes con enfermedad connatal de Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos inscritos serán trasplantados con células HuCNS-SC en el cerebro y recibirán inmunosupresión durante nueve meses. El período de observación del estudio es de un año después de la cirugía de trasplante. Posteriormente, los sujetos se inscribirán en un estudio de seguimiento observacional a largo plazo durante cuatro años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico clínico confirmado de PMD connatal
  • Confirmación genética molecular de mutación en el gen de la proteína proteolipídica 1 (PLP1)
  • Resonancia magnética compatible con PMD interpretada por un neurorradiólogo calificado

Criterio de exclusión:

  • Otra anormalidad cerebral congénita significativa no relacionada con PMD
  • Participación previa en ensayo de transferencia de genes o trasplante de células
  • Presencia de signos y síntomas neurológicos no compatibles con PMD
  • Neoplasia maligna actual o previa
  • Trasplante previo de órgano, tejido o médula ósea

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Células HuCNS-SC
Implantación intracerebral de HuCNS-SC mediante inyección directa durante la cirugía
Biológico: Células HuCNS-SC
trasplante intracerebral
Otros nombres:
  • Células madre del sistema nervioso central humano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluación de la seguridad mediante evaluación clínica neurológica y de resonancia magnética.
Periodo de tiempo: un año después del trasplante
un año después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Examen de resonancia magnética para la mielinización posterior al trasplante
Periodo de tiempo: un año después del trasplante
un año después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

StemCells, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de octubre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de octubre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de octubre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

15 de enero de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2015

Última verificación

1 de enero de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CL-N01-PMD

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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