Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van de transplantatie van stamcellen van het menselijke centrale zenuwstelsel (CZS) bij proefpersonen met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

13 januari 2015 bijgewerkt door: StemCells, Inc.

Fase I-onderzoek naar de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van intracerebrale transplantatie van HuCNS-SC®-cellen voor de connatale ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en voorlopige effectiviteit van transplantatie van menselijke stamcellen van het centrale zenuwstelsel (HuCNS-SC®) bij patiënten met de connatale ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ingeschreven proefpersonen zullen worden getransplanteerd met HuCNS-SC-cellen in de hersenen en zullen gedurende negen maanden immunosuppressie krijgen. De studieobservatieperiode is één jaar na de transplantatiechirurgie. Daarna zullen proefpersonen gedurende vier jaar worden ingeschreven in een observatieonderzoek op lange termijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde klinische diagnose van connatale PMD
  • Moleculair genetische bevestiging van mutatie in het proteolipid eiwit 1 (PLP1) gen
  • MRI consistent met PMD zoals geïnterpreteerd door een gekwalificeerde neuroradioloog

Uitsluitingscriteria:

  • Andere significante aangeboren hersenafwijkingen die geen verband houden met PMD
  • Eerdere deelname aan een proef met genoverdracht of celtransplantatie
  • Aanwezigheid van neurologische tekenen en symptomen die niet passen bij PMD
  • Huidige of eerdere maligniteit
  • Eerdere orgaan-, weefsel- of beenmergtransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HuCNS-SC-cellen
Intracerebrale implantatie van HuCNS-SC via directe injectie tijdens een operatie
Biologisch: HuCNS-SC-cellen
intracerebrale transplantatie
Andere namen:
  • Stamcellen van het menselijke centrale zenuwstelsel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheidsbeoordeling door middel van klinische neurologische en MRI-evaluatie.
Tijdsspanne: een jaar na de transplantatie
een jaar na de transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
MRI-onderzoek voor myelinisatie na transplantatie
Tijdsspanne: een jaar na de transplantatie
een jaar na de transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

StemCells, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 oktober 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

30 oktober 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

15 januari 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 januari 2015

Laatst geverifieerd

1 januari 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CL-N01-PMD

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher

Klinische onderzoeken op HuCNS-SC-cellen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren