Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av stamcelletransplantasjon av menneskelig sentralnervesystem (CNS) hos personer med Pelizaeus-Merzbacher sykdom (PMD)

13. januar 2015 oppdatert av: StemCells, Inc.

Fase I-studie av sikkerheten og den foreløpige effekten av intracerebral transplantasjon av HuCNS-SC®-celler for Connatal Pelizaeus-Merzbacher sykdom (PMD)

Hensikten med denne studien er å bestemme sikkerheten og den foreløpige effektiviteten av stamceller fra menneskelige sentralnervesystem (HuCNS-SC®) hos pasienter med Connatal Pelizaeus-Merzbacher sykdom (PMD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Registrerte forsøkspersoner vil bli transplantert med HuCNS-SC-celler inn i hjernen og vil motta immunsuppresjon i ni måneder. Studiens observasjonsperiode er i ett år etter transplantasjonsoperasjon. Deretter vil forsøkspersonene bli tatt opp i en langtidsobservasjonsoppfølgingsstudie i fire år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet klinisk diagnose av connatal PMD
  • Molekylærgenetisk bekreftelse av mutasjon i proteolipidprotein 1 (PLP1) genet
  • MR i samsvar med PMD som tolket av en kvalifisert nevroradiolog

Ekskluderingskriterier:

  • Andre signifikante medfødte hjerneabnormiteter som ikke er relatert til PMD
  • Tidligere deltagelse i genoverføring eller celletransplantasjonsforsøk
  • Tilstedeværelse av nevrologiske tegn og symptomer som ikke samsvarer med PMD
  • Nåværende eller tidligere malignitet
  • Tidligere organ-, vev- eller benmargstransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HuCNS-SC-celler
Intracerebral implantasjon av HuCNS-SC via direkte injeksjon under operasjonen
Biologisk: HuCNS-SC-celler
intracerebral transplantasjon
Andre navn:
  • Menneskelige stamceller i sentralnervesystemet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhetsvurdering gjennom klinisk nevrologisk og MR-evaluering.
Tidsramme: ett år etter transplantasjon
ett år etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
MR-undersøkelse for myelinisering etter transplantasjon
Tidsramme: ett år etter transplantasjon
ett år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

StemCells, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. oktober 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. oktober 2009

Først lagt ut (Anslag)

30. oktober 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

15. januar 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2015

Sist bekreftet

1. januar 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CL-N01-PMD

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere