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Untersuchung der Transplantation von Stammzellen des menschlichen Zentralnervensystems (ZNS) bei Personen mit Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit (PMD).

13. Januar 2015 aktualisiert von: StemCells, Inc.

Phase-I-Studie zur Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit der intrazerebralen Transplantation von HuCNS-SC®-Zellen bei konnataler Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit (PMD)

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit der Transplantation menschlicher Stammzellen des zentralen Nervensystems (HuCNS-SC®) bei Patienten mit konnataler Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit (PMD) zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eingeschriebene Probanden werden mit HuCNS-SC-Zellen in das Gehirn transplantiert und erhalten neun Monate lang eine Immunsuppression. Der Beobachtungszeitraum der Studie beträgt ein Jahr nach der Transplantation. Danach werden die Probanden für vier Jahre in eine Langzeitbeobachtungs-Follow-up-Studie aufgenommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte klinische Diagnose einer konnatalen PMD
  • Molekulargenetische Bestätigung der Mutation im Proteolipid Protein 1 (PLP1) Gen
  • MRT im Einklang mit PMD, wie von einem qualifizierten Neuroradiologen interpretiert

Ausschlusskriterien:

  • Andere signifikante angeborene Anomalien des Gehirns, die nicht mit PMD zusammenhängen
  • Vorherige Teilnahme an Gentransfer- oder Zelltransplantationsversuchen
  • Vorhandensein von neurologischen Anzeichen und Symptomen, die nicht mit PMD übereinstimmen
  • Aktuelle oder frühere Malignität
  • Vorherige Organ-, Gewebe- oder Knochenmarktransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HuCNS-SC-Zellen
Intrazerebrale Implantation von HuCNS-SC durch direkte Injektion während der Operation
Biologisch: HuCNS-SC-Zellen
intrazerebrale Transplantation
Andere Namen:
  • Stammzellen des menschlichen Zentralnervensystems

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheitsbewertung durch klinische neurologische und MRT-Bewertung.
Zeitfenster: ein Jahr nach der Transplantation
ein Jahr nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
MRT-Untersuchung zur Myelinisierung nach der Transplantation
Zeitfenster: ein Jahr nach der Transplantation
ein Jahr nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

StemCells, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Oktober 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. Oktober 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

15. Januar 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Januar 2015

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CL-N01-PMD

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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