Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studium transplantace kmenových buněk lidského centrálního nervového systému (CNS) u pacientů s Pelizaeus-Merzbacherovou chorobou (PMD)

13. ledna 2015 aktualizováno: StemCells, Inc.

Fáze I studie bezpečnosti a předběžné účinnosti intracerebrální transplantace buněk HuCNS-SC® pro Connatal Pelizaeus-Merzbacher Disease (PMD)

Účelem této studie je stanovit bezpečnost a předběžnou účinnost transplantace lidských kmenových buněk centrálního nervového systému (HuCNS-SC®) u pacientů s Connatální Pelizaeus-Merzbacherovou chorobou (PMD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zapsaným subjektům budou transplantovány buňky HuCNS-SC do mozku a budou dostávat imunosupresi po dobu devíti měsíců. Doba sledování studie je jeden rok po transplantační operaci. Poté budou subjekty zařazeny do dlouhodobé pozorovací následné studie po dobu čtyř let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená klinická diagnóza vrozeného PMD
  • Molekulárně genetické potvrzení mutace v genu pro proteolipidový protein 1 (PLP1).
  • MRI v souladu s PMD podle interpretace kvalifikovaného neuroradiologa

Kritéria vyloučení:

  • Jiná významná vrozená mozková abnormalita nesouvisející s PMD
  • Předchozí účast ve studii genového transferu nebo transplantace buněk
  • Přítomnost neurologických známek a symptomů neodpovídajících PMD
  • Současná nebo předchozí malignita
  • Předchozí transplantace orgánu, tkáně nebo kostní dřeně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HuCNS-SC buňky
Intracerebrální implantace HuCNS-SC přímou injekcí během operace
Biologický: HuCNS-SC buňky
intracerebrální transplantace
Ostatní jména:
  • Lidské kmenové buňky centrálního nervového systému

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti prostřednictvím klinického neurologického a MRI hodnocení.
Časové okno: rok po transplantaci
rok po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
MRI vyšetření pro potransplantační myelinizaci
Časové okno: rok po transplantaci
rok po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

StemCells, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. října 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. října 2009

První zveřejněno (Odhad)

30. října 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

15. ledna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2015

Naposledy ověřeno

1. ledna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CL-N01-PMD

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HuCNS-SC buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit