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Pelizaeus-Merzbacher 질병(PMD) 환자에서 인간 중추신경계(CNS) 줄기 세포 이식에 관한 연구

2015년 1월 13일 업데이트: StemCells, Inc.

선천성 Pelizaeus-Merzbacher 질병(PMD)에 대한 HuCNS-SC® 세포의 뇌내 이식의 안전성 및 예비 효능에 대한 1상 연구

이 연구의 목적은 Connatal Pelizaeus-Merzbacher 질병(PMD) 환자에서 인간 중추 신경계 줄기 세포(HuCNS-SC®) 이식의 안전성과 예비 유효성을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

등록된 대상자는 HuCNS-SC 세포를 뇌에 이식하고 9개월 동안 면역 억제를 받게 됩니다. 연구 관찰 기간은 이식 수술 후 1년입니다. 그 후 피험자는 4년 동안 장기 관찰 추적 연구에 등록됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 선천성 PMD의 임상 진단 확인
  • Proteolipid protein 1 (PLP1) 유전자 돌연변이의 분자유전학적 확인
  • 자격을 갖춘 신경 방사선 전문의가 해석한 PMD와 일치하는 MRI

제외 기준:

  • PMD와 관련되지 않은 기타 중대한 선천성 뇌 이상
  • 유전자 전달 또는 세포 이식 시험에 대한 이전 참여
  • PMD와 일치하지 않는 신경학적 징후 및 증상의 존재
  • 현재 또는 이전 악성 종양
  • 이전 장기, 조직 또는 골수 이식

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: HuCNS-SC 세포
수술 중 직접 주입을 통한 HuCNS-SC의 뇌내 이식
생물학적: HuCNS-SC 세포
뇌내 이식
다른 이름들:
  • 인간 중추신경계 줄기세포

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
임상 신경학 및 MRI 평가를 통한 안전성 평가.
기간: 이식 후 1년
이식 후 1년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
이식 후 수초 형성에 대한 MRI 검사
기간: 이식 후 1년
이식 후 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

StemCells, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 10월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 10월 28일

처음 게시됨 (추정)

2009년 10월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 1월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 1월 13일

마지막으로 확인됨

2015년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CL-N01-PMD

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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