Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie przeszczepu komórek macierzystych ośrodkowego układu nerwowego (OUN) u pacjentów z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera (PMD)

13 stycznia 2015 zaktualizowane przez: StemCells, Inc.

Faza I badania bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności śródmózgowego przeszczepu komórek HuCNS-SC® w przypadku wrodzonej choroby Pelizaeusa-Merzbachera (PMD)

Celem pracy jest określenie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności przeszczepu ludzkich komórek macierzystych ośrodkowego układu nerwowego (HuCNS-SC®) u pacjentów z wrodzoną chorobą Pelizaeusa-Merzbachera (PMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zakwalifikowani pacjenci zostaną przeszczepieni komórkami HuCNS-SC do mózgu i będą otrzymywać immunosupresję przez dziewięć miesięcy. Okres obserwacji badania wynosi jeden rok po operacji przeszczepu. Następnie uczestnicy zostaną włączeni do długoterminowego obserwacyjnego badania kontrolnego przez cztery lata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone kliniczne rozpoznanie wrodzonej PMD
  • Molekularne potwierdzenie genetyczne mutacji w genie białka proteolipidowego 1 (PLP1).
  • MRI zgodny z PMD w interpretacji wykwalifikowanego neuroradiologa

Kryteria wyłączenia:

  • Inne znaczące wrodzone nieprawidłowości mózgu niezwiązane z PMD
  • Wcześniejszy udział w próbie przeniesienia genu lub przeszczepu komórek
  • Obecność neurologicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych niezgodnych z PMD
  • Obecny lub przebyty nowotwór złośliwy
  • Przebyty przeszczep narządu, tkanki lub szpiku kostnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Komórki HuCNS-SC
Śródmózgowe wszczepienie HuCNS-SC poprzez bezpośrednie wstrzyknięcie podczas operacji
Biologiczny: Komórki HuCNS-SC
przeszczep śródmózgowy
Inne nazwy:
  • Komórki macierzyste ludzkiego ośrodkowego układu nerwowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa poprzez kliniczną ocenę neurologiczną i MRI.
Ramy czasowe: rok po przeszczepie
rok po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Badanie MRI w kierunku mielinizacji po przeszczepie
Ramy czasowe: rok po przeszczepie
rok po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

StemCells, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 października 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 października 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 października 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

15 stycznia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL-N01-PMD

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pelizaeusa-Merzbachera

Badania kliniczne na Komórki HuCNS-SC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj