Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af humant centralnervesystem (CNS) stamcelletransplantation i Pelizaeus-Merzbachers sygdom (PMD) emner

13. januar 2015 opdateret af: StemCells, Inc.

Fase I-undersøgelse af sikkerheden og den foreløbige effektivitet af intracerebral transplantation af HuCNS-SC®-celler til Connatal Pelizaeus-Merzbachers sygdom (PMD)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og den foreløbige effektivitet af stamceller fra humane centralnervesystem (HuCNS-SC®) hos patienter med Connatal Pelizaeus-Merzbacher sygdom (PMD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tilmeldte forsøgspersoner vil blive transplanteret med HuCNS-SC-celler ind i hjernen og vil modtage immunsuppression i ni måneder. Undersøgelsesobservationsperioden er i et år efter transplantationsoperationen. Derefter vil forsøgspersoner blive optaget i et længerevarende observationsopfølgningsstudie i fire år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet klinisk diagnose af connatal PMD
  • Molekylær genetisk bekræftelse af mutation i proteolipid protein 1 (PLP1) genet
  • MR i overensstemmelse med PMD som fortolket af en kvalificeret neuroradiolog

Ekskluderingskriterier:

  • Anden signifikant medfødt hjerneabnormitet, der ikke er relateret til PMD
  • Tidligere deltagelse i genoverførsel eller celletransplantationsforsøg
  • Tilstedeværelse af neurologiske tegn og symptomer, der ikke stemmer overens med PMD
  • Nuværende eller tidligere malignitet
  • Tidligere organ-, vævs- eller knoglemarvstransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HuCNS-SC celler
Intracerebral implantation af HuCNS-SC via direkte injektion under operation
Biologisk: HuCNS-SC celler
intracerebral transplantation
Andre navne:
  • Menneskelige stamceller i centralnervesystemet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhedsvurdering gennem klinisk neurologisk og MR-evaluering.
Tidsramme: et år efter transplantationen
et år efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
MR-undersøgelse for post-transplantation myelinisering
Tidsramme: et år efter transplantationen
et år efter transplantationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

StemCells, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. oktober 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. oktober 2009

Først opslået (Skøn)

30. oktober 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

15. januar 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2015

Sidst verificeret

1. januar 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL-N01-PMD

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner