Pelizaeus-Merzbacher 病 (PMD) 受试者的人中枢神经系统 (CNS) 干细胞移植研究
2015年1月13日 更新者：StemCells, Inc.
HuCNS-SC®细胞脑内移植治疗先天性腹膜炎（PMD）的安全性和初步疗效的I期研究
本研究的目的是确定人类中枢神经系统干细胞 (HuCNS-SC®) 移植对先天性 Pelizaeus-Merzbacher 病 (PMD) 患者的安全性和初步有效性。
研究概览
详细说明
登记的受试者将被移植 HuCNS-SC 细胞到大脑中，并将接受为期九个月的免疫抑制。
研究观察期为移植手术后一年。
此后，受试者将参加为期四年的长期观察性随访研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 先天性 PMD 临床确诊
- 蛋白脂质蛋白 1 (PLP1) 基因突变的分子遗传学确认
- MRI 与 PMD 一致，由合格的神经放射学家解释
排除标准：
- 其他与 PMD 无关的显着先天性脑异常
- 以前参与过基因转移或细胞移植试验
- 存在与 PMD 不一致的神经体征和症状
- 当前或既往恶性肿瘤
- 先前的器官、组织或骨髓移植
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：HuCNS-SC细胞
术中直接注射HuCNS-SC脑内植入
|
脑移植
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过临床神经学和 MRI 评估进行安全性评估。
大体时间：移植后一年
|
移植后一年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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移植后髓鞘形成的 MRI 检查
大体时间：移植后一年
|
移植后一年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Stephen Huhn, MD、StemCells, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年11月1日
初级完成 (实际的)
2012年10月1日
研究完成 (实际的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2009年10月28日
首先提交符合 QC 标准的
2009年10月28日
首次发布 (估计)
2009年10月30日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年1月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年1月13日
最后验证
2015年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CL-N01-PMD
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