Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av stamcellstransplantation i det mänskliga centrala nervsystemet (CNS) i patienter med Pelizaeus-Merzbachers sjukdom (PMD)

13 januari 2015 uppdaterad av: StemCells, Inc.

Fas I-studie av säkerhet och preliminär effekt av intracerebral transplantation av HuCNS-SC®-celler för medfödd Pelizaeus-Merzbachers sjukdom (PMD)

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och den preliminära effektiviteten av stamceller från mänskliga centrala nervsystem (HuCNS-SC®) hos patienter med Connatal Pelizaeus-Merzbachers sjukdom (PMD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Inskrivna försökspersoner kommer att transplanteras med HuCNS-SC-celler till hjärnan och kommer att få immunsuppression i nio månader. Studiens observationsperiod är ett år efter transplantationsoperationen. Därefter kommer försökspersonerna att skrivas in i en långtidsobservationsuppföljningsstudie under fyra år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad klinisk diagnos av connatal PMD
  • Molekylärgenetisk bekräftelse av mutation i proteolipidprotein 1 (PLP1)-genen
  • MRT överensstämmer med PMD som tolkats av en kvalificerad neuroradiolog

Exklusions kriterier:

  • Annan signifikant medfödd hjärnavvikelse som inte är relaterad till PMD
  • Tidigare deltagande i genöverföring eller celltransplantationsförsök
  • Närvaro av neurologiska tecken och symtom som inte överensstämmer med PMD
  • Nuvarande eller tidigare malignitet
  • Tidigare organ-, vävnads- eller benmärgstransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HuCNS-SC-celler
Intracerebral implantation av HuCNS-SC via direkt injektion under operation
Biologisk: HuCNS-SC-celler
intracerebral transplantation
Andra namn:
  • Mänskliga stamceller från centrala nervsystemet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhetsbedömning genom klinisk neurologisk och MRT-utvärdering.
Tidsram: ett år efter transplantation
ett år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
MRT-undersökning för post-transplantation myelinisering
Tidsram: ett år efter transplantation
ett år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

StemCells, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 oktober 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 oktober 2009

Första postat (Uppskatta)

30 oktober 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

15 januari 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2015

Senast verifierad

1 januari 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CL-N01-PMD

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera