Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование трансплантации стволовых клеток центральной нервной системы (ЦНС) человека у пациентов с болезнью Пелизеуса-Мерцбахера (ПМД)

13 января 2015 г. обновлено: StemCells, Inc.

Фаза I исследования безопасности и предварительной эффективности внутримозговой трансплантации клеток HuCNS-SC® при врожденной болезни Пелицеуса-Мерцбахера (PMD)

Целью данного исследования является определение безопасности и предварительной эффективности трансплантации стволовых клеток центральной нервной системы человека (HuCNS-SC®) у пациентов с врожденной болезнью Пелизеуса-Мерцбахера (ПМД).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Зарегистрированным субъектам будут трансплантированы клетки HuCNS-SC в мозг, и они будут получать иммуносупрессию в течение девяти месяцев. Период наблюдения за исследованием – один год после операции по трансплантации. После этого субъекты будут включены в долгосрочное наблюдательное исследование в течение четырех лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный клинический диагноз врожденной ПМД
  • Молекулярно-генетическое подтверждение мутации в гене протеолипидного белка 1 (PLP1)
  • МРТ соответствует ПМД по интерпретации квалифицированного нейрорадиолога

Критерий исключения:

  • Другая значительная врожденная аномалия головного мозга, не связанная с ПМД
  • Предыдущее участие в испытаниях по переносу генов или трансплантации клеток
  • Наличие неврологических признаков и симптомов, не соответствующих ПМД.
  • Текущее или предшествующее злокачественное новообразование
  • Предшествующая трансплантация органов, тканей или костного мозга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Клетки HuCNS-SC
Внутримозговая имплантация HuCNS-SC путем прямой инъекции во время операции
Биологический: Клетки HuCNS-SC
внутримозговая трансплантация
Другие имена:
  • Стволовые клетки центральной нервной системы человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценка безопасности посредством клинической неврологической и МРТ оценки.
Временное ограничение: через год после трансплантации
через год после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
МРТ-обследование на посттрансплантационную миелинизацию
Временное ограничение: через год после трансплантации
через год после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

StemCells, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 октября 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 октября 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 октября 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

15 января 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 января 2015 г.

Последняя проверка

1 января 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CL-N01-PMD

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться