Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ihmisen keskushermoston (CNS) kantasolujen siirtämisestä Pelizaeus-Merzbacherin taudin (PMD) koehenkilöillä

tiistai 13. tammikuuta 2015 päivittänyt: StemCells, Inc.

Vaihe I -tutkimus HuCNS-SC®-solujen aivojensisäisen siirron turvallisuudesta ja alustavasta tehokkuudesta connatal Pelizaeus-Merzbacherin taudissa (PMD)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää ihmisen keskushermoston kantasolujen (HuCNS-SC®) siirron turvallisuus ja alustava tehokkuus potilailla, joilla on Connatal Pelizaeus-Merzbacherin tauti (PMD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ilmoittautuneille koehenkilöille siirretään HuCNS-SC-soluja aivoihin, ja he saavat immunosuppressiota yhdeksän kuukauden ajan. Tutkimustarkkailujakso on yksi vuosi elinsiirtoleikkauksen jälkeen. Sen jälkeen koehenkilöt otetaan mukaan pitkäaikaiseen havainnointitutkimukseen neljän vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Konnataalisen PMD:n vahvistettu kliininen diagnoosi
  • Proteolipidiproteiini 1 (PLP1) -geenin mutaation molekyyligeneettinen vahvistus
  • MRI vastaa PMD:tä pätevän neuroradiologin tulkitsemana

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu merkittävä synnynnäinen aivopoikkeavuus, joka ei liity PMD:hen
  • Aikaisempi osallistuminen geeninsiirto- tai solusiirtokokeeseen
  • PMD:n vastaisten neurologisten merkkien ja oireiden esiintyminen
  • Nykyinen tai aiempi pahanlaatuisuus
  • Aiempi elin-, kudos- tai luuytimensiirto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HuCNS-SC-solut
HuCNS-SC:n aivojensisäinen implantaatio suoralla injektiolla leikkauksen aikana
Biologinen: HuCNS-SC-solut
aivosiirto
Muut nimet:
  • Ihmisen keskushermoston kantasolut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuusarviointi kliinisen neurologisen ja MRI-arvioinnin avulla.
Aikaikkuna: vuosi siirron jälkeen
vuosi siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
MRI-tutkimus transplantaation jälkeiseen myelinisaatioon
Aikaikkuna: vuosi siirron jälkeen
vuosi siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

StemCells, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. lokakuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. lokakuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 30. lokakuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 15. tammikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. tammikuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CL-N01-PMD

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pelizaeus-Merzbacherin tauti

Kliiniset tutkimukset HuCNS-SC-solut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa