Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az emberi központi idegrendszer (CNS) őssejt-transzplantációjának vizsgálata Pelizaeus-Merzbacher-kórban (PMD) szenvedő alanyokon

2015. január 13. frissítette: StemCells, Inc.

I. fázisú vizsgálat a HuCNS-SC® sejtek intracerebrális transzplantációjának biztonságosságáról és előzetes hatékonyságáról Connatal Pelizaeus-Merzbacher-kór (PMD) esetén

A tanulmány célja a humán központi idegrendszeri őssejt (HuCNS-SC®) transzplantáció biztonságosságának és előzetes hatékonyságának meghatározása Connatal Pelizaeus-Merzbacher-kórban (PMD) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A beiratkozott alanyokat HuCNS-SC sejtekkel ültetik át az agyba, és kilenc hónapig immunszuppresszióban részesülnek. A vizsgálati megfigyelési időszak a transzplantációs műtét után egy évig tart. Ezt követően az alanyokat egy hosszú távú megfigyeléses, követéses vizsgálatba vonják be négy évig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California, San Francisco

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A connatális PMD megerősített klinikai diagnózisa
  • A proteolipid protein 1 (PLP1) gén mutációjának molekuláris genetikai megerősítése
  • Az MRI megfelel a PMD-nek, szakképzett neuroradiológus által értelmezve

Kizárási kritériumok:

  • Egyéb jelentős veleszületett agyi rendellenesség, amely nem kapcsolódik a PMD-hez
  • Korábbi részvétel géntranszfer vagy sejttranszplantációs kísérletben
  • A PMD-vel nem összeegyeztethető neurológiai jelek és tünetek jelenléte
  • Jelenlegi vagy korábbi rosszindulatú daganat
  • Korábbi szerv-, szövet- vagy csontvelő-transzplantáció

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HuCNS-SC sejtek
A HuCNS-SC intracerebrális beültetése közvetlen injekcióval a műtét során
Biológiai: HuCNS-SC sejtek
intracerebrális transzplantáció
Más nevek:
  • Az emberi központi idegrendszer őssejtjei

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonsági értékelés klinikai neurológiai és MRI értékelésen keresztül.
Időkeret: egy évvel az átültetés után
egy évvel az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
MRI vizsgálat transzplantáció utáni myelinizációra
Időkeret: egy évvel az átültetés után
egy évvel az átültetés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

StemCells, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. október 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. október 28.

Első közzététel (Becslés)

2009. október 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. január 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. január 13.

Utolsó ellenőrzés

2015. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CL-N01-PMD

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel