Estudo do Transplante de Células Tronco do Sistema Nervoso Central (SNC) Humano em Indivíduos com Doença de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)
13 de janeiro de 2015 atualizado por: StemCells, Inc.
Estudo de Fase I da Segurança e Eficácia Preliminar do Transplante Intracerebral de Células HuCNS-SC® para Doença de Pelizaeus-Merzbacher Connatal (PMD)
O objetivo deste estudo é determinar a segurança e a eficácia preliminar do transplante de células-tronco do sistema nervoso central humano (HuCNS-SC®) em pacientes com doença congênita de Pelizaeus-Merzbacher (PMD).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os indivíduos inscritos serão transplantados com células HuCNS-SC para o cérebro e receberão imunossupressão por nove meses.
O período de observação do estudo é de um ano após a cirurgia de transplante.
Posteriormente, os indivíduos serão inscritos em um estudo observacional de acompanhamento de longo prazo por quatro anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico confirmado de PMD congênita
- Confirmação genética molecular de mutação no gene da proteína proteolipídica 1 (PLP1)
- RM consistente com PMD conforme interpretada por um neurorradiologista qualificado
Critério de exclusão:
- Outra anormalidade cerebral congênita significativa não relacionada à PMD
- Participação anterior em teste de transferência de genes ou transplante de células
- Presença de sinais e sintomas neurológicos não consistentes com PMD
- Malignidade atual ou prévia
- Transplante prévio de órgão, tecido ou medula óssea
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Células HuCNS-SC
Implante intracerebral de HuCNS-SC via injeção direta durante a cirurgia
|
transplante intracerebral
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliação de segurança através de avaliação clínica neurológica e ressonância magnética.
Prazo: um ano pós transplante
|
um ano pós transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Exame de ressonância magnética para mielinização pós-transplante
Prazo: um ano pós transplante
|
um ano pós transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de outubro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de outubro de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
30 de outubro de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
15 de janeiro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de janeiro de 2015
Última verificação
1 de janeiro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Leucoencefalopatias
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Doença de Pelizaeus-Merzbacher
Outros números de identificação do estudo
- CL-N01-PMD
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