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Studio del trapianto di cellule staminali del sistema nervoso centrale umano (SNC) nei soggetti con malattia di Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

13 gennaio 2015 aggiornato da: StemCells, Inc.

Studio di fase I sulla sicurezza e l'efficacia preliminare del trapianto intracerebrale di cellule HuCNS-SC® per la malattia connatale di Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia preliminare del trapianto di cellule staminali del sistema nervoso centrale umano (HuCNS-SC®) in pazienti con malattia connatale di Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti arruolati verranno trapiantati con cellule HuCNS-SC nel cervello e riceveranno immunosoppressione per nove mesi. Il periodo di osservazione dello studio è di un anno dopo l'intervento di trapianto. Successivamente, i soggetti verranno arruolati in uno studio di follow-up osservazionale a lungo termine per quattro anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica confermata di PMD connatale
  • Conferma genetica molecolare della mutazione nel gene della proteina proteolipidica 1 (PLP1).
  • MRI coerente con PMD come interpretato da un neuroradiologo qualificato

Criteri di esclusione:

  • Altre anomalie cerebrali congenite significative non correlate alla PMD
  • Precedente partecipazione a sperimentazione di trasferimento genico o trapianto di cellule
  • Presenza di segni e sintomi neurologici non coerenti con PMD
  • Neoplasia attuale o pregressa
  • Pregresso trapianto di organi, tessuti o midollo osseo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule HuCNS-SC
Impianto intracerebrale di HuCNS-SC tramite iniezione diretta durante l'intervento chirurgico
Biologico: Cellule HuCNS-SC
trapianto intracerebrale
Altri nomi:
  • Cellule staminali del sistema nervoso centrale umano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza attraverso la valutazione clinica neurologica e MRI.
Lasso di tempo: un anno dopo il trapianto
un anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Esame RM per mielinizzazione post-trapianto
Lasso di tempo: un anno dopo il trapianto
un anno dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

StemCells, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 ottobre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 ottobre 2009

Primo Inserito (Stima)

30 ottobre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

15 gennaio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 gennaio 2015

Ultimo verificato

1 gennaio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL-N01-PMD

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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