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Étude de la transplantation de cellules souches du système nerveux central (SNC) humain chez des sujets atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

13 janvier 2015 mis à jour par: StemCells, Inc.

Étude de phase I sur l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la transplantation intracérébrale de cellules HuCNS-SC® pour la maladie connatale de Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la greffe de cellules souches du système nerveux central humain (HuCNS-SC®) chez des patients atteints de la maladie connatale de Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets inscrits seront transplantés avec des cellules HuCNS-SC dans le cerveau et recevront une immunosuppression pendant neuf mois. La période d'observation de l'étude est d'un an après la chirurgie de transplantation. Par la suite, les sujets seront inscrits dans une étude de suivi observationnelle à long terme pendant quatre ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique confirmé de PMD connatale
  • Confirmation génétique moléculaire de la mutation du gène de la protéine protéolipidique 1 (PLP1)
  • IRM compatible avec PMD tel qu'interprété par un neuroradiologue qualifié

Critère d'exclusion:

  • Autre anomalie cérébrale congénitale significative non liée à la PMD
  • Participation antérieure à un essai de transfert de gènes ou de greffe de cellules
  • Présence de signes et symptômes neurologiques non compatibles avec la PMD
  • Malignité actuelle ou antérieure
  • Greffe antérieure d'organe, de tissu ou de moelle osseuse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules HuCNS-SC
Implantation intracérébrale de HuCNS-SC par injection directe pendant la chirurgie
Biologique: Cellules HuCNS-SC
transplantation intracérébrale
Autres noms:
  • Cellules souches du système nerveux central humain

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluation de la sécurité par évaluation clinique neurologique et IRM.
Délai: un an après la greffe
un an après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Examen IRM pour la myélinisation post-transplantation
Délai: un an après la greffe
un an après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

StemCells, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Stephen Huhn, MD, StemCells, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 octobre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 octobre 2009

Première publication (Estimation)

30 octobre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

15 janvier 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 janvier 2015

Dernière vérification

1 janvier 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CL-N01-PMD

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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