原発性免疫不全疾患患者におけるヒト免疫グロブリン 10% である NewGam の研究
2017年2月8日 更新者：Octapharma
原発性免疫不全疾患患者における免疫グロブリン静注（ヒト）10%（NewGam）の有効性、薬物動態および安全性を評価する臨床研究
この研究の目的は、重篤な細菌感染症の予防における NewGam の有効性を確認し、NewGam の薬物動態プロファイルを確認することでした。
NewGam の安全性と生活の質に対する影響も評価されました。
調査の概要
詳細な説明
NewGam は、静脈内投与用に Octapharma によって開発された新しい 10% ヒト正常免疫グロブリン (IVIG) 溶液です。
すぐに使用できる液体製剤として提供されます。
免疫グロブリンの主な治療用途は、ウイルス性疾患や細菌性疾患を予防するための抗体を提供することです (補充療法)。
IVIG は、免疫グロブリンの置換以外にもさまざまな臨床症状に有用であることが証明されています。 IVIG は免疫調節効果を示します。
原発性免疫不全疾患 (PID) を患っている子供と成人は、細菌やウイルスの感染症を再発するリスクが高く、通常は気道を攻撃します (副鼻腔炎、気管支炎、肺炎) が、胃腸管にも影響を及ぼす可能性があります (胃腸炎)。
これらの病気は重篤になる可能性があり、重大な罹患率につながる可能性があります。
抗菌療法に対する反応は不良であることがよくあります。
現時点では、ほとんどの原発性免疫不全は治療可能ではありませんが、IVIG は重篤な感染症の総数を減少させ、入院期間を短縮することが示されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
51
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ
- Sudir Gupta, MD
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Colorado
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Centennial、Colorado、アメリカ
- Isaac Melamed, MD
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
- James Moy, MD
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Indiana
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Fort Wayne、Indiana、アメリカ
- William Smits, MD
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Dr. Alan Knutsen
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Nebraska
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Papillion、Nebraska、アメリカ
- Ai Lan Kobayashi, MD
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ
- Hans Ochs, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～75年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢は2歳以上75歳以下。
- 共通可変免疫不全症（CVID）またはX連鎖無ガンマグロブリン血症（XLA）の確定診断。
- -200～800 mg/kg体重の一定用量で、21～28日ごとに少なくとも6回の注入間隔で市販の免疫グロブリンの静脈内投与（ヒト）で以前に治療されている。
除外基準:
- -スクリーニング期間前およびスクリーニング期間中の2週間以内に静脈内抗生物質治療を必要とする急性感染症。
- 登録前の過去 3 か月以内に、市販の静脈内免疫グロブリン (IVIG) 以外の血液、血液製剤もしくは血液誘導体への曝露。
- 血液または血漿由来の製品、または治験製品の成分に対する過敏症または持続的な反応の進行中の病歴。
- IVIG 注入のための日常的な前投薬の必要性。
- 重度の肝機能障害 (アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALAT] 3x > 正常の上限)。
- -腎機能障害の存在（クレアチニン>120μmol/L）、または急性腎不全の素因（例、程度を問わず既存の腎不全または既知の腎炎薬による日常的な治療）。
- 自己免疫性溶血性貧血の病歴。
- 糖尿病の病歴。
- うっ血性心不全 ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス III または IV。
- コントロールされていない動脈性高血圧（収縮期血圧 > 160 mmHg または拡張期血圧 > 90 mmHg）。
- -深部静脈血栓症またはIVIG療法による血栓性合併症の病歴。
- 以下のウイルス マーカーのいずれかに関するスクリーニングで陽性結果: ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、C 型肝炎ウイルス (HCV)、B 型肝炎ウイルス (HBV)。
- ステロイド（経口または非経口、長期、すなわち30日以上、断続的または突発的ではない、毎日、0.15 mg以上のプレドニゾンまたは同等物/kg/日）、免疫抑制薬または免疫調節薬による治療。
- 研究期間中に計画的にワクチン接種を実施。
- -登録前3か月以内の治験薬による治療。
- 登録前の過去 12 か月以内にアルコール、薬物、向精神薬、またはその他の化学物質を乱用したことがわかっている、またはその疑いがある。
- 妊娠中または授乳中の女性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ニューガム
参加者は、NewGam 200～800 mg/kg を 3 週間ごと (17 回の注入) または 4 週間ごと (13 回の注入) で 1 年間静脈内投与されました。
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溶媒/洗剤で処理したヒト正常免疫グロブリン 10%である NewGam の用量は、血清免疫グロブリン G (IgG) の最小トラフ レベルが 5 g/L を超える限り、研究全体を通じて同じままでした。
血清 IgG トラフ レベルが 5 g/L 以下に低下した場合、用量は研究者の裁量で調整されます。
NewGam は点滴用の溶液として供給されました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療人年当たりの重篤な細菌感染症の数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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治療人年当たりの重篤な細菌感染症の数は、次の式によって計算されました：重篤な細菌感染症の総数 / NewGam 治療を受けた患者年。
重篤な細菌感染症は、菌血症/敗血症、細菌性髄膜炎、骨髄炎/敗血症性関節炎、細菌性肺炎、内臓膿瘍と定義されました。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IgG トラフレベル濃度
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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総 IgG トラフ濃度は、各注入前に採取した血清サンプルで測定しました。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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ヘモフィルス・インフルエンザに対する抗体のトラフレベル濃度
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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インフルエンザ菌に対する抗体のトラフレベル濃度は、すべての参加者の1回目の注入前、3週間ごとにNewGamを投与される参加者の9回目と10回目の注入前、4週間ごとにNewGamを投与される参加者の7回目と8回目の注入前に採取された血清血液サンプルで測定されました。 、そして参加者全員の終了訪問時に。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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麻疹に対する抗体のトラフレベル濃度
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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麻疹に対する抗体のトラフレベル濃度は、すべての参加者では1回目の点滴前、3週間ごとにNewGamを投与されている参加者では9回目と10回目の点滴前、4週間ごとにNewGamを投与されている参加者では7回目と8回目の点滴前に採取された血清血液サンプルで測定されました。そして参加者全員の終了訪問時に。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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肺炎球菌に対する抗体のトラフレベル濃度
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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肺炎球菌（血清型 6B、14、9V、18C、19F、4、および 23F）に対する抗体のトラフレベル濃度は、すべての参加者では 1 回目の点滴前、投与を受けた参加者では 9 回目および 10 回目の点滴前に採取された血清血液サンプルで測定されました。 NewGam は 3 週間ごと、NewGam を 4 週間ごとに投与されている参加者には 7 回目と 8 回目の注入前、およびすべての参加者には終了訪問時に投与されます。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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サイトメガロウイルスに対する抗体のトラフレベル濃度
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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サイトメガロウイルスに対する抗体のトラフレベル濃度は、すべての参加者の1回目の注入前、3週間ごとにNewGamを投与される参加者では9回目と10回目の注入前、4週間ごとにNewGamを投与される参加者では7回目と8回目の注入前に採取された血清血液サンプルで測定されました。そして参加者全員の終了訪問時に。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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破傷風に対する抗体のトラフレベル濃度
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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破傷風に対する抗体のトラフレベル濃度は、全参加者の1回目の注入前、3週間ごとのNewGam投与の参加者の9回目と10回目の注入前、4週間ごとのNewGamの投与を受ける参加者の7回目と8回目の注入前に採取された血清血液サンプルで測定されました。そして参加者全員の終了訪問時に。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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水痘・帯状疱疹ウイルスに対する抗体のトラフレベル濃度
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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水痘帯状疱疹ウイルスに対する抗体のトラフレベル濃度は、すべての参加者の1回目の点滴前、3週間ごとにNewGamを投与されている参加者では9回目と10回目の点滴前、間隔ごとにNewGamを投与されている参加者では7回目と8回目の点滴前に採取された血清血液サンプルで測定されました。 4週間後、終了時に参加者全員を訪問します。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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総感染者数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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感染症の数には、重篤な細菌感染症（細菌性肺炎、菌血症/敗血症、骨髄炎/敗血症性関節炎、内臓膿瘍、細菌性髄膜炎）およびその他の感染症が含まれていました。
他の感染症については、感染症の種類を決定するために、Medical Dictionary for Regulatory activity (MedDRA) の優先用語が使用されました。
それらは、医療専門家の判断に基づいて次のカテゴリに分類されました: 耳の感染症、目の感染症、消化管の感染症、泌尿器系の感染症、上気道感染症、下気道感染症、皮膚の感染症、および非感染症別の場所に分類されます。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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非重篤な感染症の数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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MedDRA が好む用語は、非重篤な感染症の種類を決定するために使用されました。
それらは、医療専門家の判断に基づいて次のカテゴリに分類されました: 耳の感染症、目の感染症、消化管の感染症、泌尿器系の感染症、上気道感染症、下気道感染症、皮膚の感染症、および非感染症別の場所に分類されます。
感染者数の合計と各カテゴリの数が報告されます。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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重篤な感染症およびその他の感染症の解決までの時間
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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感染症は有害事象として報告されているため、感染症が解消するまでの時間は、感染症の有害事象の開始日から感染症の有害事象の終了日までの時間でした。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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抗生物質による治療を受けた参加者の割合
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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抗生物質で治療された参加者の合計パーセンテージと、治療的および予防的に抗生物質で治療された参加者のパーセンテージが報告されます。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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治療 1 人年あたりの抗生物質治療の回数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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治療人年あたりの抗生物質治療エピソードの数は、次の式によって計算されました: 抗生物質治療エピソードの総数 / NewGam 治療の患者年。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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治療人年当たりの抗生物質治療日数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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治療人年あたりの抗生物質治療日数は、次の式によって計算されました: 抗生物質治療の総日数 / NewGam 治療の患者年。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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感染症により入院した参加者数
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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少なくとも 1 回の発熱を経験した参加者の割合
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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感染症により学校や仕事を休んだ参加者の割合
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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ベースラインから研究終了までの身体的および心理社会的児童健康質問票 - 親フォームのスコアの変化
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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生活の質（QoL）アンケートである小児健康アンケート-親フォーム（CHQ-PF50）は、14歳未満の研究参加者の親または保護者によって記入されました。
CHQ-PF50 は、15 の下位尺度に分類された 50 の項目で構成されています。15 の下位尺度は、身体的および心理社会的な 2 つの要約スコアに組み合わせることができます。
計算された要約スコアは 0 ～ 100 の範囲に変換され、スコアが高いほど、機能がより良好であるか、健康状態が良好であることを示します。
プラスの変化スコアは改善を示します。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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ベースラインから調査終了までの身体的および精神的短形式-36健康調査スコアの変化
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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生活の質 (QoL) アンケートの簡易形式 36 健康調査 (SF-36-HS) は、14 歳以上の参加者によって回答されました。
SF-36-HS は 8 つのサブスケールに分類された 36 項目で構成されています。
8 つのサブスケールは、身体的および精神的な 2 つの要約スコアに組み合わせることができます。
計算された概要スコアは 0 ～ 100 の範囲に変換され、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
プラスの変化スコアは改善を示します。
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ベースラインから研究終了まで（最長12か月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年1月1日
一次修了 (実際)
2012年6月1日
研究の完了 (実際)
2012年6月1日
試験登録日
最初に提出
2009年11月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年11月12日
最初の投稿 (見積もり)
2009年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年3月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年2月8日
最終確認日
2017年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。