Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van NewGam, humaan immunoglobuline 10%, bij patiënten met primaire immunodeficiëntieziekten

8 februari 2017 bijgewerkt door: Octapharma

Klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid, farmacokinetiek en veiligheid van immunoglobuline intraveneus (humaan) 10% (NewGam) bij patiënten met primaire immunodeficiëntieziekten

Het doel van deze studie was om de werkzaamheid van NewGam te bepalen bij het voorkomen van ernstige bacteriële infecties en om het farmacokinetische profiel van NewGam te bepalen. De veiligheid van NewGam en het effect ervan op de kwaliteit van leven werden ook geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

NewGam is een nieuwe 10% humane normale immunoglobuline (IVIG) oplossing ontwikkeld door Octapharma voor intraveneuze toediening. Het wordt geleverd als een vloeibare formulering die klaar is voor gebruik. Het primaire therapeutische gebruik van immunoglobulinen is het leveren van antilichamen om virale en bacteriële ziekten te voorkomen (vervangingstherapie). IVIG is nuttig gebleken bij een verscheidenheid aan klinische aandoeningen, behalve voor vervanging van immunoglobulinen; IVIG vertoont een immunomodulerend effect. Kinderen en volwassenen met een primaire immunodeficiëntieziekte (PID) hebben een verhoogd risico op recidiverende bacteriële en virale infecties die doorgaans de luchtwegen aantasten (sinusitis, bronchitis, longontsteking), maar die ook het maagdarmkanaal kunnen aantasten (gastro-enteritis). Deze ziekten kunnen ernstig zijn en tot aanzienlijke morbiditeit leiden. De reacties op antibacteriële therapie zijn vaak slecht. Op dit moment zijn de meeste primaire immuundeficiënties niet te genezen, maar het is aangetoond dat IVIG's het totale aantal ernstige infecties en de duur van ziekenhuisopname verminderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

51

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Verenigde Staten
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
        • Hans Ochs, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 2 jaar en ≤ 75 jaar.
  • Bevestigde diagnose van gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie (CVID) of X-gebonden agammaglobulinemie (XLA).
  • Eerder behandeld met een commercieel intraveneus immunoglobuline (humaan) om de 21-28 dagen gedurende ten minste 6 infusie-intervallen met een constante dosis tussen 200 en 800 mg/kg lichaamsgewicht.

Uitsluitingscriteria:

  • Acute infectie die intraveneuze antibioticabehandeling vereist binnen 2 weken voorafgaand aan en tijdens de screeningsperiode.
  • Blootstelling aan bloed of een bloedproduct of derivaat, anders dan commercieel verkrijgbare intraveneuze immunoglobuline (IVIG), in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • Aanhoudende voorgeschiedenis van overgevoeligheid of aanhoudende reacties op van bloed of plasma afgeleide producten, of een bestanddeel van het onderzoeksproduct.
  • Vereiste van routinematige premedicatie voor IVIG-infusie.
  • Ernstige leverfunctiestoornis (alanineaminotransferase [ALAT] 3x > bovengrens van normaal).
  • Aanwezigheid van nierfunctiestoornis (creatinine > 120 μmol/L), of aanleg voor acuut nierfalen (bijv. elke mate van reeds bestaande nierinsufficiëntie of routinematige behandeling met bekende nefritische geneesmiddelen).
  • Geschiedenis van auto-immuun hemolytische anemie.
  • Geschiedenis van diabetes mellitus.
  • Congestief hartfalen New York Heart Association (NYHA) klasse III of IV.
  • Ongecontroleerde arteriële hypertensie (systolische bloeddruk > 160 mmHg of diastolische bloeddruk > 90 mmHg).
  • Geschiedenis van diepe veneuze trombose of trombotische complicaties van IVIG-therapie.
  • Een positief resultaat bij screening op een van de volgende virale markers: humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis C-virus (HCV), hepatitis B-virus (HBV).
  • Behandeling met steroïden (oraal of parenteraal, langdurig, dwz 30 dagen of meer, niet intermitterend of burst, dagelijks, ≥ 0,15 mg prednison of equivalent/kg/dag), immunosuppressiva of immunomodulerende geneesmiddelen.
  • Geplande vaccinatie tijdens de onderzoeksperiode.
  • Behandeling met een onderzoeksmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • Bekend of verdacht van misbruik van alcohol, drugs, psychotrope middelen of andere chemicaliën in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • Zwangere of zogende vrouwen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: NieuwGam
Deelnemers kregen NewGam 200-800 mg/kg intraveneus om de 3 weken (17 infusies) of 4 weken (13 infusies) gedurende 1 jaar.
Biologisch: NieuwGam
De dosis NewGam, met oplosmiddel/detergens behandeld humaan normaal immunoglobuline 10%, bleef tijdens het onderzoek hetzelfde, zolang de minimale dalspiegels van serumimmunoglobuline G (IgG) hoger waren dan 5 g/l. Als de serum-IgG-dalspiegels daalden tot 5 g/L of minder, moest de dosis naar goeddunken van de onderzoeker worden aangepast. NewGam werd geleverd als oplossing voor infusie.
Andere namen:
  • Humaan normaal immunoglobuline

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal ernstige bacteriële infecties per persoonsjaar behandeling
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Het aantal ernstige bacteriële infecties per persoonsjaar behandeling werd berekend met de volgende formule: Totaal aantal ernstige bacteriële infecties / patiëntjaren bij behandeling met NewGam. Ernstige bacteriële infecties werden gedefinieerd als bacteriëmie/sepsis, bacteriële meningitis, osteomyelitis/septische artritis, bacteriële pneumonie en visceraal abces.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
IgG-dalconcentratie
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Totale IgG-dalconcentraties werden gemeten in serummonsters die vóór elke infusie werden genomen.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Trogconcentratie van antilichamen tegen Haemophilus Influenzae
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Dalconcentraties van antilichamen tegen Haemophilus influenzae werden gemeten in serumbloedmonsters die werden verzameld vóór de 1e infusie bij alle deelnemers, vóór de 9e en 10e infusies bij deelnemers die NewGam elke 3 weken kregen, vóór de 7e en 8e infusies bij deelnemers die NewGam elke 4 weken kregen , en bij het beëindigingsbezoek voor alle deelnemers.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Trogconcentratie van antilichamen tegen mazelen
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Dalconcentraties van antilichamen tegen mazelen werden gemeten in serumbloedmonsters die werden verzameld vóór de 1e infusie bij alle deelnemers, vóór de 9e en 10e infusies bij deelnemers die NewGam elke 3 weken kregen, vóór de 7e en 8e infusies bij deelnemers die NewGam elke 4 weken kregen, en bij het beëindigingsbezoek voor alle deelnemers.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Dalconcentratie van antilichamen tegen Streptococcus Pneumoniae
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Dalconcentraties van antilichamen tegen Streptococcus pneumoniae (serotypen typen 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 en 23F) werden gemeten in serumbloedmonsters die waren verzameld vóór de 1e infusie bij alle deelnemers, vóór de 9e en 10e infusies bij deelnemers die NewGam elke 3 weken, vóór de 7e en 8e infusie bij deelnemers die NewGam elke 4 weken krijgen, en bij het beëindigingsbezoek voor alle deelnemers.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Trogniveauconcentratie van antilichamen tegen cytomegalovirus
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Dalconcentraties van antilichamen tegen cytomegalovirus werden gemeten in serumbloedmonsters die werden verzameld vóór de 1e infusie bij alle deelnemers, vóór de 9e en 10e infusies bij deelnemers die NewGam elke 3 weken kregen, vóór de 7e en 8e infusies bij deelnemers die NewGam elke 4 weken kregen, en bij het beëindigingsbezoek voor alle deelnemers.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Trogconcentratie van antilichamen tegen tetanus
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Dalconcentraties van antilichamen tegen tetanus werden gemeten in serumbloedmonsters die werden verzameld vóór de 1e infusie bij alle deelnemers, vóór de 9e en 10e infusies bij deelnemers die NewGam elke 3 weken kregen, vóór de 7e en 8e infusies bij deelnemers die NewGam elke 4 weken kregen, en bij het beëindigingsbezoek voor alle deelnemers.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Dalconcentratie van antilichamen tegen varicella-zoster-virus
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Dalconcentraties van antilichamen tegen varicella-zoster-virus werden gemeten in serumbloedmonsters die werden verzameld vóór de 1e infusie bij alle deelnemers, vóór de 9e en 10e infusies bij deelnemers die NewGam om de 3 weken kregen, vóór de 7e en 8e infusies bij deelnemers die NewGam elke 3 weken kregen. 4 weken, en bij het beëindigingsbezoek voor alle deelnemers.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Totaal aantal infecties
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Het aantal infecties omvatte ernstige bacteriële infecties (bacteriële pneumonie, bacteriëmie/sepsis, osteomyelitis/septische artritis, visceraal abces, bacteriële meningitis) en andere infecties. Voor andere infecties werd de voorkeursterm van de Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) gebruikt om het type infectie te bepalen. Ze werden gegroepeerd in de volgende categorieën zoals vastgesteld door een medisch deskundige: oorinfecties, ooginfecties, infecties van het maagdarmkanaal, infecties van het urogenitale kanaal, infecties van de bovenste luchtwegen, infecties van de onderste luchtwegen, infecties van de huid en infecties die niet elders geclassificeerd.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Aantal niet-ernstige infecties
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
De MedDRA-voorkeursterm werd gebruikt om het type niet-ernstige infectie te bepalen. Ze werden gegroepeerd in de volgende categorieën zoals vastgesteld door een medisch deskundige: oorinfecties, ooginfecties, infecties van het maagdarmkanaal, infecties van het urogenitale kanaal, infecties van de bovenste luchtwegen, infecties van de onderste luchtwegen, infecties van de huid en infecties die niet elders geclassificeerd. Het totale aantal besmettingen en het aantal in elke categorie worden gerapporteerd.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Tijd tot oplossing van ernstige en andere infecties
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Aangezien infecties werden gerapporteerd als bijwerkingen, was de tijd tot het verdwijnen van een infectie de tijd vanaf de begindatum van de infectiebijwerking tot de einddatum van de infectiebijwerking.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Percentage deelnemers behandeld met antibiotica
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Het totale percentage deelnemers dat met antibiotica is behandeld, evenals het percentage deelnemers dat therapeutisch en profylactisch met antibiotica is behandeld, wordt gerapporteerd.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Aantal afleveringen van antibioticabehandelingen per persoonsjaar behandeling
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Het aantal episoden van antibioticabehandeling per persoonsjaar behandeling werd berekend met de volgende formule: Totaal aantal antibioticabehandelingepisoden / patiëntjaren NewGam-behandeling.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Aantal antibioticabehandelingsdagen per persoonsjaar behandeling
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Het aantal antibioticabehandelingsdagen per persoonsjaar behandeling werd berekend met de volgende formule: Totaal aantal antibioticabehandelingsdagen / patiëntjaren NewGam-behandeling.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Aantal deelnemers opgenomen in het ziekenhuis vanwege een infectie
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Percentage deelnemers met ten minste 1 episode van koorts
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Percentage deelnemers dat school of werk heeft gemist vanwege een infectie
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Veranderingen in de fysieke en psychosociale vragenlijst voor de gezondheid van kinderen - ouderformulierscores vanaf baseline tot het einde van het onderzoek
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
De vragenlijst over de kwaliteit van leven (QoL) Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) werd ingevuld door een ouder of voogd bij deelnemers aan de studie < 14 jaar. De CHQ-PF50 bestaat uit 50 items georganiseerd in 15 subschalen. De 15 subschalen kunnen worden gecombineerd tot 2 samenvattende scores, fysiek en psychosociaal. De berekende samenvattingsscores werden omgevormd tot een bereik van 0-100, waarbij een hogere score duidt op een positiever functioneren of een betere gezondheidstoestand. Een positieve veranderingsscore duidt op verbetering.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
Veranderingen in de fysieke en mentale Short Form-36 Gezondheidsenquêtescores van basislijn tot het einde van de studie
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)
De Quality of Life (QoL) vragenlijst Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) werd ingevuld door deelnemers ≥ 14 jaar oud. De SF-36-HS bestaat uit 36 ​​items, georganiseerd in 8 subschalen. De 8 subschalen kunnen worden gecombineerd tot 2 samenvattende scores, fysiek en mentaal. De berekende samenvattende scores werden getransformeerd naar een bereik van 0-100, waarbij een hogere score een betere gezondheid aangeeft. Een positieve veranderingsscore duidt op verbetering.
Baseline tot einde van de studie (tot 12 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Medewerkers

Premier Research Group plc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2012

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 november 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 november 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

13 november 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

16 maart 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren