Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af NewGam, humant immunglobulin 10%, hos patienter med primære immundefektsygdomme

8. februar 2017 opdateret af: Octapharma

Klinisk undersøgelse til evaluering af effektivitet, farmakokinetik og sikkerhed af immunglobulin intravenøst ​​(humant) 10 % (NewGam) hos patienter med primære immundefektsygdomme

Formålet med denne undersøgelse var at bestemme effektiviteten af ​​NewGam til at forhindre alvorlige bakterielle infektioner og at bestemme den farmakokinetiske profil af NewGam. Sikkerheden af ​​NewGam og dens effekt på livskvaliteten blev også evalueret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

NewGam er en ny 10% human normal immunoglobulin (IVIG) opløsning udviklet af Octapharma til intravenøs administration. Det leveres som en flydende formulering klar til brug. Den primære terapeutiske anvendelse af immunglobuliner er at tilvejebringe antistoffer til forebyggelse af virale og bakterielle sygdomme (erstatningsterapi). IVIG har vist sig at være nyttig i en række kliniske tilstande bortset fra erstatning af immunglobuliner; IVIG udviser en immunmodulerende effekt. Børn og voksne med en primær immundefektsygdom (PID) har en øget risiko for tilbagevendende bakterielle og virale infektioner, der typisk angriber luftvejene (bihulebetændelse, bronkitis, lungebetændelse), men som også kan påvirke mave-tarmkanalen (gastroenteritis). Disse sygdomme kan være alvorlige og kan føre til betydelig sygelighed. Responsen på antibakteriel behandling er ofte dårlig. På nuværende tidspunkt kan de fleste primære immundefekter ikke helbredes, men IVIG'er har vist sig at reducere det samlede antal alvorlige infektioner og varigheden af ​​hospitalsindlæggelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forenede Stater
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Forenede Stater
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
        • Hans Ochs, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 2 år og ≤ 75 år.
  • Bekræftet diagnose af almindelig variabel immundefekt (CVID) eller X-bundet agammaglobulinæmi (XLA).
  • Tidligere behandlet med et kommercielt immunglobulin intravenøst ​​(humant) hver 21.-28. dag i mindst 6 infusionsintervaller med en konstant dosis mellem 200 og 800 mg/kg legemsvægt.

Ekskluderingskriterier:

  • Akut infektion, der kræver intravenøs antibiotikabehandling inden for 2 uger før og under screeningsperioden.
  • Eksponering for blod eller ethvert blodprodukt eller derivat, bortset fra kommercielt tilgængeligt intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), inden for de seneste 3 måneder før tilmelding.
  • Igangværende historie med overfølsomhed eller vedvarende reaktioner på blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent i forsøgsproduktet.
  • Krav om enhver rutinepræmedicinering til IVIG-infusion.
  • Alvorlig nedsat leverfunktion (alaninaminotransferase [ALAT] 3x > øvre normalgrænse).
  • Tilstedeværelse af nedsat nyrefunktion (kreatinin > 120 μmol/L) eller disposition for akut nyresvigt (f.eks. enhver grad af allerede eksisterende nyreinsufficiens eller rutinemæssig behandling med kendte nefritiske lægemidler).
  • Anamnese med autoimmun hæmolytisk anæmi.
  • Historie om diabetes mellitus.
  • Kongestiv hjertesvigt New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV.
  • Ikke-kontrolleret arteriel hypertension (systolisk blodtryk > 160 mmHg eller diastolisk blodtryk > 90 mmHg).
  • Anamnese med dyb venetrombose eller trombotiske komplikationer ved IVIG-behandling.
  • Et positivt resultat ved screening på en af ​​følgende virale markører: humant immundefektvirus (HIV), hepatitis C-virus (HCV), hepatitis B-virus (HBV).
  • Behandling med steroider (oral eller parenteral, langvarig, dvs. 30 dage eller mere, ikke intermitterende eller bristende, dagligt, ≥ 0,15 mg prednison eller tilsvarende/kg/dag), immunsuppressive eller immunmodulerende lægemidler.
  • Planlagt vaccination i studieperioden.
  • Behandling med ethvert forsøgsmiddel inden for 3 måneder før tilmelding.
  • Kendt eller mistænkt for at misbruge alkohol, stoffer, psykotrope midler eller andre kemikalier inden for de seneste 12 måneder før tilmelding.
  • Gravide eller ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: NewGam
Deltagerne fik NewGam 200-800 mg/kg intravenøst ​​hver 3. uge (17 infusioner) eller 4 uger (13 infusioner) i 1 år.
Biologisk: NewGam
Dosis af NewGam, opløsningsmiddel/detergentbehandlet humant normalt immunglobulin 10 %, forblev den samme gennem hele undersøgelsen, så længe minimumsniveauerne for serumimmunoglobulin G (IgG) var over 5 g/l. Hvis serum-IgG-dalniveauerne faldt til 5 g/l eller mindre, skulle dosis justeres efter investigators skøn. NewGam blev leveret som en opløsning til infusion.
Andre navne:
  • Humant normalt immunglobulin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal alvorlige bakterielle infektioner pr. person-år for behandling
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Antallet af alvorlige bakterielle infektioner pr. behandlingsår blev beregnet efter følgende formel: Samlet antal alvorlige bakterieinfektioner / patientår på NewGam-behandling. Alvorlige bakterielle infektioner blev defineret som bakteriæmi/sepsis, bakteriel meningitis, osteomyelitis/septisk arthritis, bakteriel lungebetændelse og visceral byld.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
IgG bundniveaukoncentration
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Totale IgG-dalkoncentrationer blev målt i serumprøver taget før hver infusion.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavniveaukoncentration af antistoffer mod Haemophilus Influenzae
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavkoncentrationer af antistoffer mod Haemophilus influenzae blev målt i serumblodprøver indsamlet før 1. infusion hos alle deltagere, før 9. og 10. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 3. uge, før 7. og 8. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 4. uge. , og ved afslutningsbesøget for alle deltagere.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Koncentration af antistoffer mod mæslinger i bundniveau
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavkoncentrationer af antistoffer mod mæslinger blev målt i serumblodprøver indsamlet før 1. infusion hos alle deltagere, før 9. og 10. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 3. uge, før 7. og 8. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 4. uge, og ved afslutningsbesøget for alle deltagere.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavniveaukoncentration af antistoffer mod Streptococcus Pneumoniae
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavkoncentrationer af antistoffer mod Streptococcus pneumoniae (serotype type 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 og 23F) blev målt i serumblodprøver indsamlet før 1. infusion hos alle deltagere, før 9. og 10. infusion hos deltagere. NewGam hver 3. uge, før 7. og 8. infusion hos deltagere, der modtager NewGam hver 4. uge, og ved afslutningsbesøget for alle deltagere.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavkoncentration af antistoffer mod Cytomegalovirus
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavkoncentrationer af antistoffer mod cytomegalovirus blev målt i serumblodprøver indsamlet før 1. infusion hos alle deltagere, før 9. og 10. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 3. uge, før 7. og 8. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 4. uge, og ved afslutningsbesøget for alle deltagere.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavniveaukoncentration af antistoffer mod stivkrampe
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavniveaukoncentrationer af antistoffer mod stivkrampe blev målt i serumblodprøver indsamlet før 1. infusion hos alle deltagere, før 9. og 10. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 3. uge, før 7. og 8. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 4. uge, og ved afslutningsbesøget for alle deltagere.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavkoncentration af antistoffer mod Varicella-zoster-virus
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Lavniveaukoncentrationer af antistoffer mod varicella-zoster-virus blev målt i serumblodprøver indsamlet før 1. infusion hos alle deltagere, før 9. og 10. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 3. uge, før 7. og 8. infusion hos deltagere, der fik NewGam hver 4 uger, og ved afslutningsbesøget for alle deltagere.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Samlet antal infektioner
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Antallet af infektioner omfattede alvorlige bakterielle infektioner (bakteriel lungebetændelse, bakteriæmi/sepsis, osteomyelitis/septisk arthritis, visceral byld, bakteriel meningitis) og andre infektioner. For andre infektioner blev den foretrukne term Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) brugt til at bestemme typen af ​​infektion. De blev grupperet i følgende kategorier som bestemt af en medicinsk ekspert: Øreinfektioner, øjeninfektioner, infektioner i mave-tarmkanalen, infektioner i genitourinary tract, øvre luftvejsinfektioner, nedre luftvejsinfektioner, infektioner i huden og infektioner ikke andetsteds klassificeret.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Antal ikke-alvorlige infektioner
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Det foretrukne MedDRA-udtryk blev brugt til at bestemme typen af ​​ikke-alvorlig infektion. De blev grupperet i følgende kategorier som bestemt af en medicinsk ekspert: Øreinfektioner, øjeninfektioner, infektioner i mave-tarmkanalen, infektioner i genitourinary tract, øvre luftvejsinfektioner, nedre luftvejsinfektioner, infektioner i huden og infektioner ikke andetsteds klassificeret. Det samlede antal infektioner og antallet i hver kategori er rapporteret.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Tid til løsning af alvorlige og andre infektioner
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Da infektioner blev rapporteret som uønskede hændelser, var tiden til ophør af en infektion tiden fra startdatoen for infektionsbivirkningen til slutdatoen for infektionsbivirkningen.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Procentdel af deltagere behandlet med antibiotika
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Den samlede procentdel af deltagere behandlet med antibiotika samt procentdelen af ​​deltagere behandlet med antibiotika terapeutisk og profylaktisk er rapporteret.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Antal antibiotikabehandlingsepisoder pr. personår for behandling
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Antallet af antibiotikabehandlingsepisoder pr. behandlingsår blev beregnet efter følgende formel: Samlet antal antibiotikabehandlingsepisoder / patientår med NewGam-behandling.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Antal antibiotikabehandlingsdage pr. person-år for behandling
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Antallet af antibiotikabehandlingsdage pr. personår behandling blev beregnet efter følgende formel: Samlet antal antibiotikabehandlingsdage / patientår med NewGam-behandling.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Antal deltagere indlagt på grund af en infektion
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Procentdel af deltagere med mindst 1 episode af feber
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Procentdel af deltagere, der gik glip af skole eller arbejde på grund af en infektion
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Ændringer i det fysiske og psykosociale spørgeskema for børns sundhed - forældreformularresultater fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Spørgeskemaet for livskvalitet (QoL) Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) blev udfyldt af en forælder eller værge i undersøgelsesdeltagere < 14 år. CHQ-PF50 består af 50 emner organiseret i 15 underskalaer. De 15 underskalaer kan kombineres til 2 opsummerende resultater, fysiske og psykosociale. De beregnede summariske scores blev transformeret til et interval på 0-100, hvor en højere score indikerer mere positiv funktion eller bedre helbredstilstand. En positiv forandringsscore indikerer forbedring.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Ændringer i de fysiske og mentale kortform-36 sundhedsundersøgelsesresultater fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)
Quality of Life (QoL) spørgeskemaet Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) blev udfyldt af deltagere ≥ 14 år. SF-36-HS består af 36 emner organiseret i 8 underskalaer. De 8 underskalaer kunne kombineres til 2 opsummerende resultater, fysiske og mentale. De beregnede summariske scores blev transformeret til et interval på 0-100, hvor en højere score indikerer bedre helbred. En positiv forandringsscore indikerer forbedring.
Baseline til afslutning af undersøgelsen (op til 12 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Samarbejdspartnere

Premier Research Group plc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juni 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. november 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. november 2009

Først opslået (SKØN)

13. november 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

16. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primære immundefektsygdomme

Kliniske forsøg med NewGam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner