Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование NewGam, человеческого иммуноглобулина 10%, у пациентов с первичными иммунодефицитными заболеваниями

8 февраля 2017 г. обновлено: Octapharma

Клиническое исследование по оценке эффективности, фармакокинетики и безопасности внутривенного (человеческого) 10% иммуноглобулина (NewGam) у пациентов с первичными иммунодефицитными заболеваниями

Цель этого исследования состояла в том, чтобы определить эффективность NewGam в предотвращении серьезных бактериальных инфекций и определить фармакокинетический профиль NewGam. Также оценивались безопасность NewGam и его влияние на качество жизни.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

NewGam — это новый 10% раствор человеческого нормального иммуноглобулина (IVIG), разработанный Octapharma для внутривенного введения. Он поставляется в виде жидкого состава, готового к использованию. Основное терапевтическое применение иммуноглобулинов заключается в выработке антител для предотвращения вирусных и бактериальных заболеваний (заместительная терапия). ВВИГ оказался полезным при различных клинических состояниях, кроме замены иммуноглобулинов; ВВИГ оказывает иммуномодулирующее действие. Дети и взрослые с первичным иммунодефицитом (ВЗОМТ) имеют повышенный риск рецидивирующих бактериальных и вирусных инфекций, которые обычно поражают дыхательные пути (синусит, бронхит, пневмония), но также могут поражать желудочно-кишечный тракт (гастроэнтерит). Эти заболевания могут быть тяжелыми и могут привести к значительной заболеваемости. Ответы на антибактериальную терапию часто плохие. В настоящее время большинство первичных иммунодефицитов неизлечимы, но было показано, что ВВИГ снижают общее число тяжелых инфекций и продолжительность госпитализации.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

51

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Соединенные Штаты
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Соединенные Штаты
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
        • Hans Ochs, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 75 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥ 2 лет и ≤ 75 лет.
  • Подтвержденный диагноз общего вариабельного иммунодефицита (ОВИН) или Х-сцепленной агаммаглобулинемии (ХЛА).
  • Предварительно лечили коммерческим иммуноглобулином внутривенно (человеку) каждые 21-28 дней в течение не менее 6 интервалов инфузии в постоянной дозе от 200 до 800 мг/кг массы тела.

Критерий исключения:

  • Острая инфекция, требующая внутривенного лечения антибиотиками в течение 2 недель до и во время периода скрининга.
  • Воздействие крови или любого продукта крови или ее производных, кроме коммерчески доступного внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ), в течение последних 3 месяцев до регистрации.
  • Текущая история гиперчувствительности или стойких реакций на продукты, полученные из крови или плазмы, или любой компонент исследуемого продукта.
  • Требование любой стандартной премедикации для инфузии ВВИГ.
  • Тяжелое нарушение функции печени (аланинаминотрансфераза [АЛАТ] в 3 раза выше верхней границы нормы).
  • Наличие нарушения функции почек (креатинин > 120 мкмоль/л) или предрасположенность к острой почечной недостаточности (например, любая степень существовавшей ранее почечной недостаточности или рутинное лечение известными нефритическими препаратами).
  • История аутоиммунной гемолитической анемии.
  • История сахарного диабета.
  • Застойная сердечная недостаточность III или IV класса по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA).
  • Неконтролируемая артериальная гипертензия (систолическое АД > 160 мм рт. ст. или диастолическое АД > 90 мм рт. ст.).
  • История тромбоза глубоких вен или тромботических осложнений терапии ВВИГ.
  • Положительный результат при скрининге на любой из следующих вирусных маркеров: вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), вирус гепатита С (ВГС), вирус гепатита В (ВГВ).
  • Лечение стероидами (перорально или парентерально, длительное, т.е. 30 дней и более, не прерывистое или импульсивное, ежедневно, ≥ 0,15 мг преднизолона или эквивалента/кг/день), иммуносупрессивными или иммуномодулирующими препаратами.
  • Плановая вакцинация в период исследования.
  • Лечение любым исследуемым агентом в течение 3 месяцев до включения в исследование.
  • Известно или подозревается злоупотребление алкоголем, наркотиками, психотропными средствами или другими химическими веществами в течение последних 12 месяцев до регистрации.
  • Беременные или кормящие женщины.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: НьюГам
Участники получали NewGam 200-800 мг/кг внутривенно каждые 3 недели (17 инфузий) или 4 недели (13 инфузий) в течение 1 года.
Биологический: НьюГам
Доза NewGam, обработанного растворителем/детергентом нормального человеческого иммуноглобулина 10%, оставалась неизменной на протяжении всего исследования, пока минимальные минимальные уровни сывороточного иммуноглобулина G (IgG) превышали 5 г/л. Если минимальные уровни IgG в сыворотке падали до 5 г/л или менее, дозу корректировали по усмотрению исследователя. NewGam поставлялся в виде раствора для инфузий.
Другие имена:
  • Нормальный иммуноглобулин человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество серьезных бактериальных инфекций на человека в год лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Количество серьезных бактериальных инфекций на человеко-год лечения рассчитывали по следующей формуле: общее количество серьезных бактериальных инфекций / пациенто-годы лечения NewGam. Серьезные бактериальные инфекции были определены как бактериемия/сепсис, бактериальный менингит, остеомиелит/септический артрит, бактериальная пневмония и абсцесс внутренних органов.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Минимальная концентрация IgG
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Общие минимальные концентрации IgG измеряли в образцах сыворотки, взятых перед каждой инфузией.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальная концентрация антител против Haemophilus Influenzae
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальные концентрации антител против Haemophilus influenzae измеряли в образцах сыворотки крови, собранных перед 1-й инфузией у всех участников, перед 9-й и 10-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 3 недели, перед 7-й и 8-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 4 недели. , а по окончании визита для всех участников.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальная концентрация антител против кори
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальные концентрации антител против кори измеряли в образцах сыворотки крови, собранных перед 1-й инфузией у всех участников, перед 9-й и 10-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 3 недели, перед 7-й и 8-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 4 недели, и по окончании визита для всех участников.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальная концентрация антител против Streptococcus Pneumoniae
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальные концентрации антител к Streptococcus pneumoniae (серотипы 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 и 23F) измеряли в образцах сыворотки крови, собранных перед 1-й инфузией у всех участников, перед 9-й и 10-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 3 недели, перед 7-й и 8-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 4 недели, и при прекращении визита для всех участников.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальная концентрация антител против цитомегаловируса
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальные концентрации антител против цитомегаловируса измеряли в образцах сыворотки крови, собранных перед 1-й инфузией у всех участников, перед 9-й и 10-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 3 недели, перед 7-й и 8-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 4 недели, и по окончании визита для всех участников.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальная концентрация антител против столбняка
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальные концентрации антител против столбняка измеряли в образцах сыворотки крови, собранных перед 1-й инфузией у всех участников, перед 9-й и 10-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 3 недели, перед 7-й и 8-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 4 недели, и по окончании визита для всех участников.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальная концентрация антител к вирусу ветряной оспы
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Минимальные концентрации антител к вирусу ветряной оспы измеряли в образцах сыворотки крови, собранных перед 1-й инфузией у всех участников, перед 9-й и 10-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 3 недели, перед 7-й и 8-й инфузиями у участников, получавших NewGam каждые 3 недели. 4 недели, а по окончании визит для всех участников.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Общее количество инфекций
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
В число инфекций входили серьезные бактериальные инфекции (бактериальная пневмония, бактериемия/сепсис, остеомиелит/септический артрит, абсцесс внутренних органов, бактериальный менингит) и другие инфекции. Для других инфекций предпочтительный термин из Медицинского словаря регуляторной деятельности (MedDRA) использовался для определения типа инфекции. Они были сгруппированы в следующие категории в соответствии с определением медицинского эксперта: ушные инфекции, глазные инфекции, инфекции желудочно-кишечного тракта, инфекции мочеполового тракта, инфекции верхних дыхательных путей, инфекции нижних дыхательных путей, инфекции кожи и инфекции не классифицировано в другом месте.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Количество несерьезных инфекций
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Предпочтительный термин MedDRA использовался для определения типа несерьезной инфекции. Они были сгруппированы в следующие категории в соответствии с определением медицинского эксперта: ушные инфекции, глазные инфекции, инфекции желудочно-кишечного тракта, инфекции мочеполового тракта, инфекции верхних дыхательных путей, инфекции нижних дыхательных путей, инфекции кожи и инфекции не классифицировано в другом месте. Сообщается общее количество инфекций и количество в каждой категории.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Время разрешения серьезных и других инфекций
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Поскольку об инфекциях сообщалось как о нежелательных явлениях, время до разрешения инфекции представляло собой время от даты начала нежелательного явления инфекции до даты окончания нежелательного явления инфекции.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Процент участников, получавших лечение антибиотиками
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Сообщается общий процент участников, получавших лечение антибиотиками, а также процент участников, получавших лечение антибиотиками терапевтически и профилактически.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Количество эпизодов лечения антибиотиками на человека в год лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Количество эпизодов лечения антибиотиками на человеко-год лечения рассчитывали по следующей формуле: общее количество эпизодов лечения антибиотиками / пациенто-годы лечения NewGam.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Количество дней лечения антибиотиками на человека в год лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Количество дней лечения антибиотиками на человеко-год лечения рассчитывали по следующей формуле: общее количество дней лечения антибиотиками / пациенто-годы лечения NewGam.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Количество участников, госпитализированных из-за инфекции
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Процент участников с по крайней мере 1 эпизодом лихорадки
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Процент участников, пропустивших школу или работу из-за инфекции
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Изменения в баллах анкеты родителей по физическому и психосоциальному здоровью ребенка от исходного уровня до конца исследования
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Анкета качества жизни (QoL) Анкета о здоровье ребенка — форма для родителей (CHQ-PF50) заполнялась родителем или опекуном участников исследования в возрасте до 14 лет. CHQ-PF50 состоит из 50 пунктов, организованных в 15 подшкал. Эти 15 подшкал можно объединить в 2 сводные оценки, физические и психосоциальные. Рассчитанные итоговые баллы были преобразованы в диапазон от 0 до 100, где более высокий балл указывает на более позитивное функционирование или лучшее состояние здоровья. Положительный показатель изменения указывает на улучшение.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Изменения в показателях физического и психического здоровья в краткой форме-36 от исходного уровня до конца исследования
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)
Анкета качества жизни (QoL) Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) была заполнена участниками в возрасте ≥ 14 лет. SF-36-HS состоит из 36 пунктов, объединенных в 8 подшкал. 8 субшкал могут быть объединены в 2 итоговые оценки, физическую и умственную. Рассчитанные итоговые баллы были преобразованы в диапазон от 0 до 100, где более высокий балл указывает на лучшее здоровье. Положительный показатель изменения указывает на улучшение.
Исходный уровень до конца исследования (до 12 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Соавторы

Premier Research Group plc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2010 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2012 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 ноября 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 ноября 2009 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

13 ноября 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

16 марта 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 февраля 2017 г.

Последняя проверка

1 февраля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться