원발성면역결핍질환 환자를 대상으로 한 NewGam, Human Immunoglobulin 10% 연구
2017년 2월 8일 업데이트: Octapharma
원발성면역결핍질환 환자에서 면역글로불린 정맥주사(인간) 10%(뉴감)의 효능, 약동학 및 안전성을 평가하기 위한 임상연구
이 연구의 목적은 심각한 세균 감염을 예방하는 NewGam의 효능을 결정하고 NewGam의 약동학 프로파일을 결정하는 것이었습니다.
NewGam의 안전성과 삶의 질에 미치는 영향도 평가되었습니다.
연구 개요
상세 설명
뉴감은 옥타파마가 정맥주사용으로 개발한 새로운 10% 인간정상면역글로불린(IVIG) 용액이다.
바로 사용할 수 있는 액상 제형으로 공급됩니다.
면역글로불린의 주요 치료 용도는 바이러스 및 세균성 질병을 예방하기 위한 항체를 제공하는 것입니다(대체 요법).
IVIG는 면역글로불린 대체 이외의 다양한 임상 조건에서 유용한 것으로 입증되었습니다. IVIG는 면역 조절 효과를 나타냅니다.
원발성 면역결핍 질환(PID)이 있는 소아 및 성인은 일반적으로 호흡기를 공격하는(부비동염, 기관지염, 폐렴) 그러나 위장관(위장염)에도 영향을 미칠 수 있는 재발성 세균 및 바이러스 감염의 위험이 증가합니다.
이러한 질병은 심각할 수 있으며 상당한 이환율로 이어질 수 있습니다.
항균 요법에 대한 반응은 종종 좋지 않습니다.
현재 대부분의 1차 면역 결핍은 치료할 수 없지만 IVIG는 심각한 감염의 총 수와 입원 기간을 줄이는 것으로 나타났습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
51
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국
- Sudir Gupta, MD
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Colorado
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Centennial, Colorado, 미국
- Isaac Melamed, MD
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국
- James Moy, MD
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Indiana
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Fort Wayne, Indiana, 미국
- William Smits, MD
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63104
- Dr. Alan Knutsen
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Nebraska
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Papillion, Nebraska, 미국
- Ai Lan Kobayashi, MD
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
- Hans Ochs, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 2세 이상 75세 이하.
- 공통 가변성 면역결핍(CVID) 또는 X-연관 무감마글로불린혈증(XLA) 진단 확인.
- 이전에 체중 1kg당 200~800mg의 일정한 용량으로 최소 6회 주입 간격 동안 21~28일마다 상용 면역 글로불린 정맥 주사(인간)로 치료받았습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 및 스크리닝 기간 동안 2주 이내에 정맥 항생제 치료가 필요한 급성 감염.
- 등록 전 지난 3개월 이내에 상업적으로 이용 가능한 정맥내 면역글로불린(IVIG) 이외의 혈액 또는 혈액 제품 또는 유도체에 대한 노출.
- 혈액 또는 혈장 유래 제품 또는 연구 제품의 구성 요소에 대한 과민성 또는 지속적인 반응의 진행 중인 병력.
- IVIG 주입을 위한 일상적인 사전 투약 요구 사항.
- 중증 간 기능 손상(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALAT] 3x > 정상 상한).
- 신기능 장애(크레아티닌 > 120 μmol/L) 또는 급성 신부전 소인(예: 기존의 신부전 또는 알려진 신염 약물을 사용한 일상적인 치료)의 존재.
- 자가 면역 용혈성 빈혈의 병력.
- 당뇨병의 병력.
- 울혈성 심부전 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV.
- 조절되지 않는 동맥성 고혈압(수축기 혈압 > 160mmHg 또는 확장기 혈압 > 90mmHg).
- IVIG 요법의 심부 정맥 혈전증 또는 혈전성 합병증의 병력.
- 다음 바이러스 마커에 대한 스크리닝에서 양성 결과: 인간 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염 바이러스(HCV), B형 간염 바이러스(HBV).
- 스테로이드(경구 또는 비경구, 장기간, 즉, 30일 이상, 간헐적이거나 폭발적이지 않음, 매일, ≥ 0.15mg의 프레드니손 또는 동등물/kg/일), 면역억제제 또는 면역조절제를 사용한 치료.
- 연구 기간 동안 계획된 예방 접종.
- 등록 전 3개월 이내에 임의의 조사 약제로 치료.
- 등록 전 지난 12개월 이내에 알코올, 약물, 향정신성 제제 또는 기타 화학 물질을 남용한 것으로 알려졌거나 의심되는 자.
- 임산부 또는 수유부.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 뉴감
참가자들은 1년 동안 3주마다(17회 주입) 또는 4주마다(13회 주입) NewGam 200-800mg/kg을 정맥 주사했습니다.
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혈청 면역글로불린 G(IgG)의 최소 최저 수준이 5g/L 이상인 한, 용매/세제 처리된 인간 정상 면역글로불린 10%인 NewGam의 용량은 연구 내내 동일하게 유지되었습니다.
혈청 IgG 최저 수준이 5g/L 이하로 떨어지면 조사자의 판단에 따라 용량을 조정해야 합니다.
NewGam은 수액용 솔루션으로 공급되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1인당 치료 연도당 심각한 세균 감염 건수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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1인당 치료 년도당 심각한 박테리아 감염의 수는 다음 공식으로 계산되었습니다: 심각한 박테리아 감염의 총 수/NewGam 치료에 대한 환자-년.
심각한 세균 감염은 균혈증/패혈증, 세균성 수막염, 골수염/패혈성 관절염, 세균성 폐렴 및 내장 농양으로 정의되었습니다.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IgG 최저 수준 농도
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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각 주입 전에 채취한 혈청 샘플에서 총 IgG 최저 농도를 측정했습니다.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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헤모필루스 인플루엔자에 대한 항체의 최저 수준 농도
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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헤모필루스 인플루엔자에 대한 항체의 최저 수준 농도는 모든 참가자의 1차 주입 전, 3주마다 NewGam을 받는 참가자의 9차 및 10차 주입 전, 4주마다 NewGam을 받는 참가자의 7차 및 8차 주입 전에 수집된 혈청 혈액 샘플에서 측정되었습니다. , 그리고 모든 참가자를 위한 종료 방문 시.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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홍역에 대한 항체의 최저 수준 농도
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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홍역에 대한 항체의 최저 수준 농도는 모든 참가자의 1차 주입 전, 3주마다 NewGam을 받는 참가자의 9번째 및 10번째 주입 전, 4주마다 NewGam을 받는 참가자의 7번째 및 8번째 주입 전 수집된 혈청 혈액 샘플에서 측정되었습니다. 그리고 모든 참가자를 위한 종료 방문 시.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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폐렴 연쇄구균에 대한 항체의 최저 수준 농도
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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폐렴연쇄상구균(혈청형 유형 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4, 23F)에 대한 항체의 최저 수준 농도는 모든 참가자에게 1차 주입 전에 수집된 혈청 혈액 샘플에서 측정되었으며, 3주마다 NewGam, 4주마다 NewGam을 받는 참가자의 7차 및 8차 주입 전, 모든 참가자의 종료 방문 시.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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거대세포바이러스에 대한 항체의 최저 수준 농도
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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사이토메갈로바이러스에 대한 항체의 최저 수준 농도는 모든 참가자의 1차 주입 전, 3주마다 NewGam을 받는 참가자의 9차 및 10차 주입 전, 4주마다 NewGam을 받는 참가자의 7차 및 8차 주입 전에 수집된 혈청 혈액 샘플에서 측정되었습니다. 그리고 모든 참가자를 위한 종료 방문 시.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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파상풍에 대한 항체의 최저 수준 농도
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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파상풍에 대한 항체의 최저 수준 농도는 모든 참가자의 1차 주입 전, 3주마다 NewGam을 받는 참가자의 9차 및 10차 주입 전, 4주마다 NewGam을 받는 참가자의 7차 및 8차 주입 전에 수집된 혈청 혈액 샘플에서 측정되었습니다. 그리고 모든 참가자를 위한 종료 방문 시.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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Varicella-zoster 바이러스에 대한 항체의 최저 수준 농도
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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수두-대상포진 바이러스에 대한 항체의 최저 수준 농도는 모든 참가자의 1차 주입 전, 3주마다 NewGam을 받는 참가자의 9차 및 10차 주입 전, NewGam을 받는 참가자의 7차 및 8차 주입 전에 수집된 혈청 혈액 샘플에서 측정되었습니다. 4주 및 모든 참가자의 종료 방문 시.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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총 감염자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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감염의 수에는 심각한 세균 감염(세균성 폐렴, 균혈증/패혈증, 골수염/패혈성 관절염, 내장 농양, 세균성 수막염) 및 기타 감염이 포함되었습니다.
다른 감염의 경우, MedDRA(의료 규제 활동 사전) 선호 용어를 사용하여 감염 유형을 결정했습니다.
의료 전문가의 결정에 따라 다음과 같은 범주로 분류되었습니다. 귀 감염, 눈 감염, 위장관 감염, 비뇨 생식기 감염, 상부 호흡기 감염, 하부 호흡기 감염, 피부 감염 및 기타 감염 다른 곳으로 분류됨.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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심각하지 않은 감염 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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MedDRA 선호 용어는 심각하지 않은 감염 유형을 결정하는 데 사용되었습니다.
의료 전문가의 결정에 따라 다음과 같은 범주로 분류되었습니다. 귀 감염, 눈 감염, 위장관 감염, 비뇨 생식기 감염, 상부 호흡기 감염, 하부 호흡기 감염, 피부 감염 및 기타 감염 다른 곳으로 분류됨.
총 감염 수와 각 범주의 수가 보고됩니다.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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심각한 감염 및 기타 감염 해결 시간
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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감염이 부작용으로 보고되었기 때문에 감염 해결까지의 시간은 감염 부작용의 시작일부터 감염 부작용의 종료일까지의 시간이었습니다.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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항생제로 치료받은 참가자의 비율
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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항생제 치료를 받은 참가자의 총 비율과 항생제 치료 및 예방 치료를 받은 참가자의 비율이 보고됩니다.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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1인당 치료 연도당 항생제 치료 횟수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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1인당 치료 연도당 항생제 치료 에피소드 수는 다음 공식으로 계산되었습니다: 총 항생제 치료 에피소드 수/NewGam 치료 환자-년.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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1인당 항생제 치료일수-치료년수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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1인당 항생제 치료일수는 총 항생제 치료일수/환자-뉴감 치료년수로 계산하였다.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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감염으로 인해 입원한 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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열이 1번 이상 발생한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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감염으로 인해 학교나 직장을 결석한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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기준선에서 연구가 종료될 때까지의 신체적 및 심리사회적 아동 건강 설문지-부모 양식 점수의 변화
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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삶의 질(QoL) 설문지 아동 건강 설문지-부모 양식(CHQ-PF50)은 14세 미만 연구 참가자의 부모 또는 보호자가 작성했습니다.
CHQ-PF50은 15개의 하위 척도로 구성된 50개 항목으로 구성되어 있습니다. 15개의 하위 척도는 신체적 및 심리사회적 2개의 요약 점수로 결합될 수 있습니다.
계산된 요약 점수는 0-100 범위로 변환되었으며, 점수가 높을수록 더 긍정적인 기능 또는 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
긍정적인 변화 점수는 개선을 나타냅니다.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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기초선에서 연구 종료까지의 신체적 및 정신적 약식-36 건강 설문 조사 점수의 변화
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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삶의 질(QoL) 설문지 약식-36 건강 설문조사(SF-36-HS)는 14세 이상의 참가자가 완료했습니다.
SF-36-HS는 8개의 하위 척도로 구성된 36개의 항목으로 구성됩니다.
8개의 하위 척도는 신체적 및 정신적 2개의 요약 점수로 결합될 수 있습니다.
계산된 요약 점수는 0-100 범위로 변환되었으며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
긍정적인 변화 점수는 개선을 나타냅니다.
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기준선에서 연구 종료까지(최대 12개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 11월 12일
처음 게시됨 (추정)
2009년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 2월 8일
마지막으로 확인됨
2017년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NGAM-01
- 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)
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