Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A NewGam, 10%-os humán immunglobulin vizsgálata elsődleges immunhiányos betegségben szenvedő betegeknél

2017. február 8. frissítette: Octapharma

Klinikai vizsgálat az intravénás (humán) 10%-os immunglobulin (NewGam) hatékonyságának, farmakokinetikájának és biztonságosságának értékelésére elsődleges immunhiányos betegségben szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja a NewGam hatékonyságának meghatározása volt a súlyos bakteriális fertőzések megelőzésében, valamint a NewGam farmakokinetikai profiljának meghatározása. A NewGam biztonságosságát és az életminőségre gyakorolt ​​hatását is értékelték.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A NewGam egy új, 10%-os humán normál immunglobulin (IVIG) oldat, amelyet az Octapharma fejlesztett ki intravénás beadásra. Felhasználásra kész folyékony készítményként szállítják. Az immunglobulinok elsődleges terápiás alkalmazása a vírusos és bakteriális betegségek megelőzésére szolgáló antitestek biztosítása (pótlóterápia). Az IVIG hasznosnak bizonyult számos klinikai állapot esetén, kivéve az immunglobulinok helyettesítését; Az IVIG immunmoduláló hatást fejt ki. Az elsődleges immunhiányos betegségben (PID) szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél fokozott a visszatérő bakteriális és vírusfertőzések kockázata, amelyek jellemzően a légutakat támadják (sinusitis, bronchitis, tüdőgyulladás), de a gyomor-bélrendszert is érinthetik (gastroenteritis). Ezek a betegségek súlyosak lehetnek, és jelentős morbiditáshoz vezethetnek. Az antibakteriális terápiára adott válaszok gyakran rosszak. Jelenleg a legtöbb elsődleges immunhiány nem gyógyítható, de kimutatták, hogy az IVIG-k csökkentik a súlyos fertőzések számát és a kórházi kezelés időtartamát.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

51

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Egyesült Államok
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Egyesült Államok
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Egyesült Államok
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
        • Hans Ochs, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor ≥ 2 év és ≤ 75 év.
  • A gyakori változó immunhiány (CVID) vagy az X-hez kötött agammaglobulinémia (XLA) megerősített diagnózisa.
  • Korábban kereskedelmi forgalomban kapható immunglobulinnal kezelték intravénásan (humán) 21-28 naponként legalább 6 infúziós intervallumon keresztül, 200 és 800 mg/ttkg közötti állandó dózissal.

Kizárási kritériumok:

  • Intravénás antibiotikus kezelést igénylő akut fertőzés a szűrési időszak előtt és alatt 2 héten belül.
  • A beiratkozást megelőző elmúlt 3 hónapban a kereskedelemben kapható intravénás immunglobulin (IVIG) kivételével vérrel vagy bármely vértermékkel vagy származékkal való érintkezés.
  • Folyamatos túlérzékenység vagy tartós reakciók a vérből vagy plazmából származó termékekkel vagy a vizsgálati készítmény bármely összetevőjével szemben.
  • Bármilyen rutin előgyógyszerezés szükséges az IVIG infúzióhoz.
  • Súlyos májműködési zavar (alanin-aminotranszferáz [ALAT] 3x > a normál felső határa).
  • Veseműködési zavar (kreatinin > 120 μmol/L) vagy akut veseelégtelenségre való hajlam (pl. bármilyen mértékű, már meglévő veseelégtelenség vagy rutinszerű kezelés ismert nefritisz gyógyszerekkel).
  • Autoimmun hemolitikus anémia anamnézisében.
  • Cukorbetegség története.
  • Pangásos szívelégtelenség New York Heart Association (NYHA) III. vagy IV. osztály.
  • Nem kontrollált artériás hipertónia (a szisztolés vérnyomás > 160 Hgmm vagy a diasztolés vérnyomás > 90 Hgmm).
  • Mélyvénás trombózis vagy az IVIG-terápia trombózisos szövődményei anamnézisében.
  • Pozitív szűrési eredmény a következő vírusmarkerek bármelyikén: humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis C vírus (HCV), hepatitis B vírus (HBV).
  • Kezelés szteroidokkal (orális vagy parenterális, hosszú távú, azaz 30 napos vagy hosszabb, nem időszakos vagy felrobbanó, napi ≥ 0,15 mg prednizon vagy azzal egyenértékű/kg/nap), immunszuppresszív vagy immunmoduláló gyógyszerekkel.
  • Tervezett oltás a vizsgálati időszakban.
  • Kezelés bármely vizsgálati szerrel a beiratkozást megelőző 3 hónapon belül.
  • Alkohollal, kábítószerrel, pszichotróp szerekkel vagy más vegyi anyagokkal való visszaélésről ismert vagy gyaníthatóan a beiratkozást megelőző 12 hónapban.
  • Terhes vagy szoptató nők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: NewGam
A résztvevők 200-800 mg/kg NewGam-et kaptak intravénásan 3 hetente (17 infúzió) vagy 4 hetente (13 infúzió) 1 éven keresztül.
Biológiai: NewGam
A NewGam, oldószerrel/detergenssel kezelt humán normál immunglobulin 10%-a dózisa változatlan maradt a vizsgálat során mindaddig, amíg a szérum immunglobulin G (IgG) minimális szintje 5 g/l felett volt. Ha a szérum IgG legalacsonyabb szintje 5 g/l-re vagy az alá esett, az adagot a vizsgáló belátása szerint kellett módosítani. A NewGam oldatos infúzió formájában került forgalomba.
Más nevek:
  • Emberi normál immunglobulin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos bakteriális fertőzések száma személyenként a kezelés évében
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A súlyos bakteriális fertőzések egy fő kezelési évre jutó számát a következő képlettel számítottuk ki: Súlyos bakteriális fertőzések teljes száma / NewGam kezelés alatt álló betegév. Súlyos bakteriális fertőzésekként bakteriémiát/szepszist, bakteriális meningitist, osteomyelitist/szeptikus ízületi gyulladást, bakteriális tüdőgyulladást és zsigeri tályogot határoztak meg.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
IgG mélyponti koncentráció
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A teljes IgG minimális koncentrációt minden infúzió előtt vett szérummintákban mértük.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A Haemophilus Influenzae elleni antitestek mélyponti koncentrációja
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A Haemophilus influenzae elleni antitestek mélyponti koncentrációját az első infúzió előtt gyűjtött szérum vérmintákban minden résztvevőnél, a 9. és 10. infúzió előtt a NewGam-et kapó résztvevőknél 3 hetente, a 7. és 8. infúzió előtt a 4 hetente NewGam-et kapó résztvevőknél. , valamint a befejező látogatáson minden résztvevő számára.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A kanyaró elleni antitestek mélyponti koncentrációja
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A kanyaró elleni antitestek minimális koncentrációját az első infúzió előtt gyűjtött szérum vérmintákban minden résztvevőnél, a 9. és 10. infúzió előtt a NewGam-et kapó résztvevőknél 3 hetente, a 7. és 8. infúzió előtt a NewGam-et 4 hetente kapó résztvevőknél, és a befejező látogatáson minden résztvevő számára.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Streptococcus Pneumoniae elleni antitestek mélyponti koncentrációja
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A Streptococcus pneumoniae (6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 és 23F típusú szerotípusok) elleni antitestek minimális koncentrációját az első infúzió előtt gyűjtött szérum vérmintákban minden résztvevőnél, a 9. és 10. infúziót kapó résztvevőknél pedig a 9. és 10. infúzió előtt vették. NewGam 3 hetente, a 7. és 8. infúzió előtt a NewGam-et 4 hetente kapó résztvevőknél, valamint a befejező látogatáskor minden résztvevő esetében.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A citomegalovírus elleni antitestek minimális koncentrációja
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A citomegalovírus elleni antitestek minimális koncentrációját az első infúzió előtt gyűjtött szérum vérmintákban minden résztvevőnél, a 9. és 10. infúzió előtt a NewGam-et kapó résztvevőknél 3 hetente, a 7. és 8. infúzió előtt a NewGam-et 4 hetente kapó résztvevőknél. és a befejező látogatáson minden résztvevő számára.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A tetanusz elleni antitestek mélyponti koncentrációja
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A tetanusz elleni antitestek minimális koncentrációját az első infúzió előtt gyűjtött szérum vérmintákban minden résztvevőnél, a 9. és 10. infúzió előtt a NewGam-et kapó résztvevőknél 3 hetente, a 7. és 8. infúzió előtt a NewGam-et kapó résztvevőknél 4 hetente, és a befejező látogatáson minden résztvevő számára.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A Varicella-zoster vírus elleni antitestek minimális koncentrációja
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A varicella-zoster vírus elleni antitestek minimális koncentrációját az első infúzió előtt gyűjtött szérum vérmintákban minden résztvevőnél, a 9. és 10. infúzió előtt a NewGam-et kapó résztvevőknél 3 hetente, a 7. és 8. infúzió előtt a NewGam-et kapó résztvevőknél minden alkalommal. 4 hétig, és a befejező látogatáskor minden résztvevő számára.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A fertőzések teljes száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A fertőzések száma súlyos bakteriális fertőzéseket (bakteriális tüdőgyulladás, bakterémia/szepszis, osteomyelitis/szeptikus ízületi gyulladás, zsigeri tályog, bakteriális agyhártyagyulladás) és egyéb fertőzéseket tartalmazott. Más fertőzések esetében a szabályozó tevékenységek orvosi szótárának (MedDRA) által preferált kifejezést használták a fertőzés típusának meghatározására. Orvos szakértő által meghatározott kategóriákba sorolták őket: fülfertőzések, szemfertőzések, gyomor-bélrendszeri fertőzések, húgyúti fertőzések, felső légúti fertőzések, alsó légúti fertőzések, bőrfertőzések és nem fertőzések. máshova sorolt.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A nem súlyos fertőzések száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A MedDRA által preferált kifejezést használták a nem súlyos fertőzés típusának meghatározására. Orvos szakértő által meghatározott kategóriákba sorolták őket: fülfertőzések, szemfertőzések, gyomor-bélrendszeri fertőzések, húgyúti fertőzések, felső légúti fertőzések, alsó légúti fertőzések, bőrfertőzések és nem fertőzések. máshova sorolt. A fertőzöttek teljes számát és az egyes kategóriák számát jelentik.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A súlyos és egyéb fertőzések megoldásának ideje
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Mivel a fertőzéseket nemkívánatos eseményként jelentették, a fertőzés megszűnéséig eltelt idő a fertőzési nemkívánatos esemény kezdő dátumától a fertőzési nemkívánatos esemény végéig eltelt idő.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Az antibiotikumokkal kezelt résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A jelentésben szerepel az antibiotikumokkal kezelt résztvevők százalékos aránya, valamint a terápiásan és profilaktikusan antibiotikumokkal kezelt résztvevők százalékos aránya.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Antibiotikumos kezelési epizódok száma személyenként a kezelés évében
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Az antibiotikum-kezelési epizódok számát a kezelés egy főre vetítve a következő képlettel számítottuk ki: Antibiotikumos kezelési epizódok száma / NewGam kezelés betegévei.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Antibiotikumos kezelési napok száma személyenként a kezelés évében
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Az antibiotikumos kezelési napok számát a kezelés egy főre jutó évében a következő képlettel számítottuk ki: Összes antibiotikumos kezelési napok / NewGam kezelés betegévei.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Fertőzés miatt kórházba került résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
A legalább 1 lázas epizóddal rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik fertőzés miatt hiányoztak az iskolából vagy a munkából
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Változások a fizikai és pszichoszociális gyermekegészségügyi kérdőív-szülői űrlap pontszámaiban a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Az életminőség (QoL) kérdőívet, a Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) egy szülő vagy gondviselő töltötte ki a 14 évesnél fiatalabb vizsgálati résztvevőknél. A CHQ-PF50 50 elemből áll, amelyek 15 alskálába vannak rendezve. A 15 alskálát 2 összefoglaló pontszámba lehet összevonni, fizikai és pszichoszociális. A számított összesített pontszámokat 0-100 tartományba transzformáltuk, ahol a magasabb pontszám pozitívabb működést vagy jobb egészségi állapotot jelez. A pozitív változási pontszám javulást jelez.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Változások a fizikai és mentális rövid forma-36 egészségügyi felmérés pontszámaiban a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)
Az Életminőség (QoL) kérdőívet a Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) 14 évesnél idősebb résztvevők töltötték ki. Az SF-36-HS 36 elemből áll, 8 alskálába rendezve. A 8 alskálát 2 összefoglaló pontszámba lehetett összevonni, fizikai és mentális. A számított összesített pontszámokat 0-100 tartományba transzformáltuk, ahol a magasabb pontszám jobb egészségi állapotot jelez. A pozitív változási pontszám javulást jelez.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (legfeljebb 12 hónapig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Octapharma

Együttműködők

Premier Research Group plc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2012. június 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2012. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. november 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. november 12.

Első közzététel (BECSLÉS)

2009. november 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. március 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 8.

Utolsó ellenőrzés

2017. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Elsődleges immunhiányos betegségek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Macedonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel