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Uno studio su NewGam, immunoglobulina umana al 10%, in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria

8 febbraio 2017 aggiornato da: Octapharma

Studio clinico per valutare l'efficacia, la farmacocinetica e la sicurezza dell'immunoglobulina per via endovenosa (umana) al 10% (NewGam) in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria

Lo scopo di questo studio era determinare l'efficacia di NewGam nella prevenzione di gravi infezioni batteriche e determinare il profilo farmacocinetico di NewGam. Sono stati valutati anche la sicurezza di NewGam e il suo effetto sulla qualità della vita.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

NewGam è una nuova soluzione di immunoglobulina umana normale (IVIG) al 10% sviluppata da Octapharma per la somministrazione endovenosa. Viene fornito in formulazione liquida pronta all'uso. L'uso terapeutico primario delle immunoglobuline è quello di fornire anticorpi per prevenire malattie virali e batteriche (terapia sostitutiva). L'IVIG si è dimostrato utile in una varietà di condizioni cliniche diverse dalla sostituzione delle immunoglobuline; IVIG mostra un effetto immunomodulatore. I bambini e gli adulti con una malattia da immunodeficienza primaria (PID) hanno un aumentato rischio di infezioni batteriche e virali ricorrenti che tipicamente attaccano le vie respiratorie (sinusite, bronchite, polmonite) ma possono colpire anche il tratto gastrointestinale (gastroenterite). Queste malattie possono essere gravi e possono portare a una sostanziale morbilità. Le risposte alla terapia antibatterica sono spesso scarse. Al momento, la maggior parte delle deficienze immunitarie primarie non sono curabili, ma è stato dimostrato che le IVIG riducono il numero totale di infezioni gravi e la durata del ricovero.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

51

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stati Uniti
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Stati Uniti
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
        • Hans Ochs, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 2 anni e ≤ 75 anni.
  • Diagnosi confermata di immunodeficienza comune variabile (CVID) o agammaglobulinemia legata all'X (XLA).
  • Precedenti trattamenti con immunoglobuline commerciali per via endovenosa (umana) ogni 21-28 giorni per almeno 6 intervalli di infusione a una dose costante compresa tra 200 e 800 mg/kg di peso corporeo.

Criteri di esclusione:

  • Infezione acuta che richiede un trattamento antibiotico per via endovenosa entro 2 settimane prima e durante il periodo di screening.
  • Esposizione al sangue o a qualsiasi prodotto ematico o derivato, diverso dalle immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) disponibili in commercio, negli ultimi 3 mesi prima dell'arruolamento.
  • Storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti al sangue o ai prodotti derivati ​​dal plasma o a qualsiasi componente del prodotto sperimentale.
  • Necessità di qualsiasi premedicazione di routine per l'infusione di IVIG.
  • Grave compromissione della funzionalità epatica (alanina aminotransferasi [ALAT] 3 volte > limite superiore della norma).
  • Presenza di compromissione della funzionalità renale (creatinina > 120 μmol/L) o predisposizione all'insufficienza renale acuta (p. es., qualsiasi grado di insufficienza renale preesistente o trattamento di routine con noti farmaci nefritici).
  • Storia di anemia emolitica autoimmune.
  • Storia del diabete mellito.
  • Insufficienza cardiaca congestizia New York Heart Association (NYHA) classe III o IV.
  • Ipertensione arteriosa non controllata (pressione arteriosa sistolica > 160 mmHg o pressione arteriosa diastolica > 90 mmHg).
  • Storia di trombosi venosa profonda o complicanze trombotiche della terapia IVIG.
  • Un risultato positivo allo screening su uno qualsiasi dei seguenti marcatori virali: virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite C (HCV), virus dell'epatite B (HBV).
  • Trattamento con steroidi (orali o parenterali, a lungo termine, cioè 30 giorni o più, non intermittenti o burst, giornalieri, ≥ 0,15 mg di prednisone o equivalente/kg/die), farmaci immunosoppressivi o immunomodulatori.
  • Vaccinazione pianificata durante il periodo di studio.
  • Trattamento con qualsiasi agente sperimentale entro 3 mesi prima dell'arruolamento.
  • Conosciuto o sospettato di aver abusato di alcol, droghe, agenti psicotropi o altre sostanze chimiche negli ultimi 12 mesi prima dell'iscrizione.
  • Donne incinte o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: NewGam
I partecipanti hanno ricevuto NewGam 200-800 mg/kg per via endovenosa ogni 3 settimane (17 infusioni) o 4 settimane (13 infusioni) per 1 anno.
Biologico: NewGam
La dose di NewGam, immunoglobulina umana normale al 10% trattata con solvente/detergente, è rimasta la stessa per tutto lo studio, a condizione che i livelli minimi minimi di immunoglobulina G (IgG) sierica fossero superiori a 5 g/L. Se i livelli sierici minimi di IgG scendevano a 5 g/L o meno, la dose doveva essere aggiustata a discrezione dello sperimentatore. NewGam è stato fornito come soluzione per infusione.
Altri nomi:
  • Immunoglobulina umana normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di infezioni batteriche gravi per persona/anno di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Il numero di infezioni batteriche gravi per persona-anno di trattamento è stato calcolato con la seguente formula: Numero totale di infezioni batteriche gravi/anno-paziente in trattamento con NewGam. Le infezioni batteriche gravi sono state definite come batteriemia/sepsi, meningite batterica, osteomielite/artrite settica, polmonite batterica e ascesso viscerale.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione del livello minimo di IgG
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Le concentrazioni minime di IgG totali sono state misurate in campioni di siero prelevati prima di ciascuna infusione.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Concentrazione a livello minimo di anticorpi contro Haemophilus Influenzae
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Le concentrazioni minime di anticorpi contro Haemophilus influenzae sono state misurate in campioni di sangue di siero raccolti prima della 1a infusione in tutti i partecipanti, prima della 9a e 10a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 3 settimane, prima della 7a e 8a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 4 settimane , e alla visita di chiusura per tutti i partecipanti.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Livello minimo di concentrazione di anticorpi contro il morbillo
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Le concentrazioni minime di anticorpi contro il morbillo sono state misurate in campioni di sangue sierico raccolti prima della 1a infusione in tutti i partecipanti, prima della 9a e 10a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 3 settimane, prima della 7a e 8a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 4 settimane, e alla visita di chiusura per tutti i partecipanti.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Concentrazione minima di anticorpi contro Streptococcus Pneumoniae
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Le concentrazioni minime di anticorpi contro Streptococcus pneumoniae (sierotipi di tipo 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 e 23F) sono state misurate in campioni di sangue prelevati prima della 1a infusione in tutti i partecipanti, prima della 9a e 10a infusione nei partecipanti che hanno ricevuto NewGam ogni 3 settimane, prima della 7a e 8a infusione nei partecipanti che ricevono NewGam ogni 4 settimane e alla visita di conclusione per tutti i partecipanti.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Concentrazione a livello minimo di anticorpi contro il citomegalovirus
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Le concentrazioni minime di anticorpi contro il citomegalovirus sono state misurate in campioni di sangue sierico raccolti prima della 1a infusione in tutti i partecipanti, prima della 9a e 10a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 3 settimane, prima della 7a e 8a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 4 settimane, e alla visita di chiusura per tutti i partecipanti.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Livello minimo di concentrazione di anticorpi contro il tetano
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Le concentrazioni minime di anticorpi contro il tetano sono state misurate in campioni di sangue sierico raccolti prima della 1a infusione in tutti i partecipanti, prima della 9a e 10a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 3 settimane, prima della 7a e 8a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 4 settimane, e alla visita di chiusura per tutti i partecipanti.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Livello minimo di concentrazione di anticorpi contro il virus della varicella-zoster
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Le concentrazioni minime di anticorpi contro il virus varicella-zoster sono state misurate in campioni di sangue sierico raccolti prima della 1a infusione in tutti i partecipanti, prima della 9a e 10a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 3 settimane, prima della 7a e 8a infusione nei partecipanti che ricevevano NewGam ogni 3 settimane 4 settimane e alla visita di chiusura per tutti i partecipanti.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Numero totale di infezioni
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Il numero di infezioni includeva infezioni batteriche gravi (polmonite batterica, batteriemia/sepsi, osteomielite/artrite settica, ascesso viscerale, meningite batterica) e altre infezioni. Per altre infezioni, per determinare il tipo di infezione è stato utilizzato il termine preferito del Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA). Sono stati raggruppati nelle seguenti categorie come determinato da un esperto medico: infezioni dell'orecchio, infezioni degli occhi, infezioni del tratto gastrointestinale, infezioni del tratto genito-urinario, infezioni del tratto respiratorio superiore, infezioni del tratto respiratorio inferiore, infezioni della pelle e infezioni non classificata altrove.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Numero di infezioni non gravi
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Il termine MedDRA preferito è stato utilizzato per determinare il tipo di infezione non grave. Sono stati raggruppati nelle seguenti categorie come determinato da un esperto medico: infezioni dell'orecchio, infezioni degli occhi, infezioni del tratto gastrointestinale, infezioni del tratto genito-urinario, infezioni del tratto respiratorio superiore, infezioni del tratto respiratorio inferiore, infezioni della pelle e infezioni non classificata altrove. Vengono riportati il ​​numero totale di infezioni e il numero in ciascuna categoria.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Tempo per la risoluzione di infezioni gravi e di altro tipo
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Poiché le infezioni sono state segnalate come eventi avversi, il tempo alla risoluzione di un'infezione è stato il tempo dalla data di inizio dell'evento avverso di infezione alla data di fine dell'evento avverso di infezione.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Percentuale di partecipanti trattati con antibiotici
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Viene riportata la percentuale totale di partecipanti trattati con antibiotici, nonché la percentuale di partecipanti trattati con antibiotici a scopo terapeutico e profilattico.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Numero di episodi di trattamento antibiotico per persona/anno di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Il numero di episodi di trattamento antibiotico per persona-anno di trattamento è stato calcolato con la seguente formula: Numero totale di episodi di trattamento antibiotico/paziente-anno di trattamento NewGam.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Numero di giorni di trattamento antibiotico per persona/anno di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Il numero di giorni di trattamento antibiotico per anno-persona di trattamento è stato calcolato con la seguente formula: Numero totale di giorni di trattamento antibiotico/anno-paziente di trattamento NewGam.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Numero di partecipanti ricoverati in ospedale a causa di un'infezione
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Percentuale di partecipanti con almeno 1 episodio di febbre
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Percentuale di partecipanti che hanno perso la scuola o il lavoro a causa di un'infezione
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Cambiamenti nei punteggi del questionario sulla salute fisica e psicosociale del bambino-genitore dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Il questionario sulla qualità della vita (QoL) Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) è stato compilato da un genitore o da un tutore nei partecipanti allo studio < 14 anni di età. Il CHQ-PF50 è composto da 50 item organizzati in 15 sottoscale. Le 15 sottoscale possono essere combinate in 2 punteggi riassuntivi, fisico e psicosociale. I punteggi di riepilogo calcolati sono stati trasformati in un intervallo compreso tra 0 e 100, dove un punteggio più alto indica un funzionamento più positivo o uno stato di salute migliore. Un punteggio di cambiamento positivo indica un miglioramento.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Cambiamenti nei punteggi dell'indagine sulla salute fisica e mentale Short Form-36 dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)
Il questionario sulla qualità della vita (QoL) Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) è stato completato da partecipanti di età ≥ 14 anni. L'SF-36-HS è composto da 36 item organizzati in 8 sottoscale. Le 8 sottoscale potrebbero essere combinate in 2 punteggi riassuntivi, fisico e mentale. I punteggi di riepilogo calcolati sono stati trasformati in un intervallo compreso tra 0 e 100, dove un punteggio più alto indica una salute migliore. Un punteggio di cambiamento positivo indica un miglioramento.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 12 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Collaboratori

Premier Research Group plc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 novembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 novembre 2009

Primo Inserito (STIMA)

13 novembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

16 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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