Un estudio de NewGam, inmunoglobulina humana al 10 %, en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia primaria
8 de febrero de 2017 actualizado por: Octapharma
Estudio clínico para evaluar la eficacia, la farmacocinética y la seguridad de inmunoglobulina intravenosa (humana) al 10 % (NewGam) en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia primaria
El propósito de este estudio fue determinar la eficacia de NewGam en la prevención de infecciones bacterianas graves y determinar el perfil farmacocinético de NewGam.
También se evaluaron la seguridad de NewGam y su efecto sobre la calidad de vida.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
NewGam es una nueva solución de inmunoglobulina humana normal (IGIV) al 10 % desarrollada por Octapharma para administración intravenosa.
Se suministra como una formulación líquida lista para usar.
El principal uso terapéutico de las inmunoglobulinas es proporcionar anticuerpos para prevenir enfermedades virales y bacterianas (terapia de reemplazo).
IVIG ha demostrado ser útil en una variedad de condiciones clínicas además del reemplazo de inmunoglobulinas; IVIG exhibe un efecto inmunomodulador.
Los niños y adultos con una enfermedad de inmunodeficiencia primaria (PID) tienen un mayor riesgo de infecciones bacterianas y virales recurrentes que generalmente atacan el tracto respiratorio (sinusitis, bronquitis, neumonía), pero también pueden afectar el tracto gastrointestinal (gastroenteritis).
Estas enfermedades pueden ser graves y pueden conducir a una morbilidad sustancial.
Las respuestas a la terapia antibacteriana a menudo son deficientes.
En la actualidad, la mayoría de las inmunodeficiencias primarias no son curables, pero se ha demostrado que las IVIG reducen el número total de infecciones graves y la duración de la hospitalización.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
51
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Irvine, California, Estados Unidos
- Sudir Gupta, MD
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos
- Isaac Melamed, MD
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
- James Moy, MD
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Indiana
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Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos
- William Smits, MD
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Dr. Alan Knutsen
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Nebraska
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Papillion, Nebraska, Estados Unidos
- Ai Lan Kobayashi, MD
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
- Hans Ochs, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 75 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de ≥ 2 años y ≤ 75 años.
- Diagnóstico confirmado de inmunodeficiencia común variable (CVID) o agammaglobulinemia ligada al cromosoma X (XLA).
- Previamente tratado con una inmunoglobulina comercial intravenosa (humana) cada 21-28 días durante al menos 6 intervalos de infusión a una dosis constante entre 200 y 800 mg/kg de peso corporal.
Criterio de exclusión:
- Infección aguda que requiere tratamiento antibiótico intravenoso dentro de las 2 semanas anteriores y durante el período de selección.
- Exposición a sangre o cualquier producto sanguíneo o derivado, que no sea inmunoglobulina intravenosa disponible comercialmente (IVIG), en los últimos 3 meses antes de la inscripción.
- Antecedentes continuos de hipersensibilidad o reacciones persistentes a productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente del producto en investigación.
- Requisito de cualquier premedicación de rutina para la infusión de IVIG.
- Deterioro grave de la función hepática (alanina aminotransferasa [ALAT] 3x > límite superior de lo normal).
- Presencia de deterioro de la función renal (creatinina > 120 μmol/L) o predisposición a insuficiencia renal aguda (p. ej., cualquier grado de insuficiencia renal preexistente o tratamiento de rutina con fármacos nefríticos conocidos).
- Antecedentes de anemia hemolítica autoinmune.
- Antecedentes de diabetes mellitus.
- Insuficiencia cardíaca congestiva clase III o IV de la New York Heart Association (NYHA).
- Hipertensión arterial no controlada (presión arterial sistólica > 160 mmHg o presión arterial diastólica > 90 mmHg).
- Antecedentes de trombosis venosa profunda o complicaciones trombóticas de la terapia con IVIG.
- Un resultado positivo en la detección en cualquiera de los siguientes marcadores virales: virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), virus de la hepatitis C (VHC), virus de la hepatitis B (VHB).
- Tratamiento con esteroides (oral o parenteral, a largo plazo, es decir, 30 días o más, no intermitente ni en ráfagas, diario, ≥ 0,15 mg de prednisona o equivalente/kg/día), fármacos inmunosupresores o inmunomoduladores.
- Vacunación planificada durante el período de estudio.
- Tratamiento con cualquier agente en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción.
- Se sabe o se sospecha que ha abusado del alcohol, las drogas, los agentes psicotrópicos u otras sustancias químicas en los últimos 12 meses antes de la inscripción.
- Mujeres embarazadas o lactantes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Nuevojuego
Los participantes recibieron 200-800 mg/kg de NewGam por vía intravenosa cada 3 semanas (17 infusiones) o 4 semanas (13 infusiones) durante 1 año.
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La dosis de NewGam, inmunoglobulina humana normal tratada con solvente/detergente al 10 %, se mantuvo igual durante todo el estudio, siempre que los niveles mínimos mínimos de inmunoglobulina G (IgG) en suero fueran superiores a 5 g/L.
Si los niveles mínimos de IgG en suero caían a 5 g/L o menos, la dosis se ajustaba a discreción del investigador.
NewGam se suministró como una solución para perfusión.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de infecciones bacterianas graves por persona-año de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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El número de infecciones bacterianas graves por año-persona de tratamiento se calculó mediante la siguiente fórmula: Número total de infecciones bacterianas graves/año-paciente en tratamiento con NewGam.
Las infecciones bacterianas graves se definieron como bacteriemia/sepsis, meningitis bacteriana, osteomielitis/artritis séptica, neumonía bacteriana y absceso visceral.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Concentración de nivel mínimo de IgG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Las concentraciones mínimas de IgG totales se midieron en muestras de suero tomadas antes de cada infusión.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Concentración mínima de anticuerpos contra Haemophilus influenzae
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Se midieron las concentraciones mínimas de anticuerpos contra Haemophilus influenzae en muestras de sangre sérica recolectadas antes de la primera infusión en todos los participantes, antes de las infusiones 9 y 10 en los participantes que recibieron NewGam cada 3 semanas, antes de las infusiones 7 y 8 en los participantes que recibieron NewGam cada 4 semanas , y en la visita de finalización para todos los participantes.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Concentración mínima de anticuerpos contra el sarampión
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Se midieron las concentraciones mínimas de anticuerpos contra el sarampión en muestras de sangre sérica recolectadas antes de la primera infusión en todos los participantes, antes de las infusiones 9 y 10 en los participantes que recibieron NewGam cada 3 semanas, antes de las infusiones 7 y 8 en los participantes que recibieron NewGam cada 4 semanas, y en la visita de terminación para todos los participantes.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Concentración mínima de anticuerpos contra Streptococcus pneumoniae
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Se midieron las concentraciones mínimas de anticuerpos contra Streptococcus pneumoniae (serotipos tipos 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 y 23F) en muestras de sangre sérica recolectadas antes de la primera infusión en todos los participantes, antes de las infusiones 9 y 10 en los participantes que recibieron NewGam cada 3 semanas, antes de las infusiones 7 y 8 en participantes que reciben NewGam cada 4 semanas, y en la visita de finalización para todos los participantes.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Concentración mínima de anticuerpos contra el citomegalovirus
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Se midieron las concentraciones mínimas de anticuerpos contra el citomegalovirus en muestras de sangre sérica recolectadas antes de la primera infusión en todos los participantes, antes de las infusiones 9 y 10 en los participantes que recibieron NewGam cada 3 semanas, antes de las infusiones 7 y 8 en los participantes que recibieron NewGam cada 4 semanas. y en la visita de terminación para todos los participantes.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Concentración mínima de anticuerpos contra el tétanos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Se midieron las concentraciones mínimas de anticuerpos contra el tétanos en muestras de sangre sérica recolectadas antes de la primera infusión en todos los participantes, antes de las infusiones 9 y 10 en los participantes que recibieron NewGam cada 3 semanas, antes de las infusiones 7 y 8 en los participantes que recibieron NewGam cada 4 semanas, y en la visita de terminación para todos los participantes.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Concentración mínima de anticuerpos contra el virus de la varicela zoster
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Se midieron las concentraciones mínimas de anticuerpos contra el virus de la varicela-zoster en muestras de sangre sérica recolectadas antes de la primera infusión en todos los participantes, antes de las infusiones 9 y 10 en los participantes que recibieron NewGam cada 3 semanas, antes de las infusiones 7 y 8 en los participantes que recibieron NewGam cada 3 semanas. 4 semanas, y en la visita de finalización para todos los participantes.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Número total de infecciones
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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El número de infecciones incluyó infecciones bacterianas graves (neumonía bacteriana, bacteriemia/sepsis, osteomielitis/artritis séptica, absceso visceral, meningitis bacteriana) y otras infecciones.
Para otras infecciones, se utilizó el término preferido del Diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA) para determinar el tipo de infección.
Se agruparon en las siguientes categorías según lo determinado por un experto médico: infecciones del oído, infecciones de los ojos, infecciones del tracto gastrointestinal, infecciones del tracto genitourinario, infecciones del tracto respiratorio superior, infecciones del tracto respiratorio inferior, infecciones de la piel e infecciones no clasificados en otros lugares.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Número de infecciones no graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Se utilizó el término preferido de MedDRA para determinar el tipo de infección no grave.
Se agruparon en las siguientes categorías según lo determinado por un experto médico: infecciones del oído, infecciones de los ojos, infecciones del tracto gastrointestinal, infecciones del tracto genitourinario, infecciones del tracto respiratorio superior, infecciones del tracto respiratorio inferior, infecciones de la piel e infecciones no clasificados en otros lugares.
Se informa el número total de infecciones y el número en cada categoría.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Tiempo de resolución de infecciones graves y de otro tipo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Dado que las infecciones se informaron como eventos adversos, el tiempo de resolución de una infección fue el tiempo desde la fecha de inicio del evento adverso de infección hasta la fecha de finalización del evento adverso de infección.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Porcentaje de participantes tratados con antibióticos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Se informa el porcentaje total de participantes tratados con antibióticos, así como el porcentaje de participantes tratados con antibióticos de forma terapéutica y profiláctica.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Número de episodios de tratamiento con antibióticos por persona-año de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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El número de episodios de tratamiento con antibióticos por persona-año de tratamiento se calculó mediante la siguiente fórmula: Número total de episodios de tratamiento con antibióticos/paciente-año de tratamiento con NewGam.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Número de días de tratamiento con antibióticos por persona-año de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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El número de días de tratamiento con antibióticos por año-persona de tratamiento se calculó mediante la siguiente fórmula: Número total de días de tratamiento con antibióticos/año-paciente de tratamiento con NewGam.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Número de participantes hospitalizados debido a una infección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Porcentaje de participantes con al menos 1 episodio de fiebre
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Porcentaje de participantes que faltaron a la escuela o al trabajo debido a una infección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Cambios en las puntuaciones del Cuestionario de Salud Física y Psicosocial del Niño-Formulario para Padres desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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El cuestionario de calidad de vida (QoL) Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) fue completado por un padre o tutor en los participantes del estudio < 14 años de edad.
El CHQ-PF50 consta de 50 ítems organizados en 15 subescalas. Las 15 subescalas se pueden combinar en 2 puntuaciones resumidas, física y psicosocial.
Los puntajes resumidos calculados se transformaron a un rango de 0 a 100, donde un puntaje más alto indica un funcionamiento más positivo o un mejor estado de salud.
Una puntuación de cambio positiva indica una mejora.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Cambios en los puntajes de la Encuesta de salud física y mental Short Form-36 desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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El cuestionario de calidad de vida (QoL) Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) fue completado por participantes ≥ 14 años de edad.
El SF-36-HS consta de 36 ítems organizados en 8 subescalas.
Las 8 subescalas podrían combinarse en 2 puntuaciones de resumen, física y mental.
Los puntajes resumidos calculados se transformaron a un rango de 0 a 100, donde un puntaje más alto indica una mejor salud.
Una puntuación de cambio positiva indica una mejora.
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Línea de base hasta el final del estudio (hasta 12 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2010
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de junio de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de junio de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de noviembre de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de noviembre de 2009
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
13 de noviembre de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
16 de marzo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de febrero de 2017
Última verificación
1 de febrero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NGAM-01
- 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)
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