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Um estudo de NewGam, imunoglobulina humana 10%, em pacientes com doenças de imunodeficiência primária

8 de fevereiro de 2017 atualizado por: Octapharma

Estudo Clínico para Avaliar a Eficácia, Farmacocinética e Segurança da Imunoglobulina Intravenosa (Humana) 10% (NewGam) em Pacientes com Doenças de Imunodeficiência Primária

O objetivo deste estudo foi determinar a eficácia do NewGam na prevenção de infecções bacterianas graves e determinar o perfil farmacocinético do NewGam. A segurança do NewGam e seu efeito na qualidade de vida também foram avaliados.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

NewGam é uma nova solução de imunoglobulina humana normal a 10% (IVIG) desenvolvida pela Octapharma para administração intravenosa. É fornecido como uma formulação líquida pronta para uso. O principal uso terapêutico das imunoglobulinas é fornecer anticorpos para prevenir doenças virais e bacterianas (terapia de reposição). IVIG provou ser útil em uma variedade de condições clínicas além da reposição de imunoglobulinas; IVIG exibe um efeito imunomodulador. Crianças e adultos com Doença de Imunodeficiência Primária (DIP) têm um risco aumentado de infecções bacterianas e virais recorrentes que normalmente atacam o trato respiratório (sinusite, bronquite, pneumonia), mas também podem afetar o trato gastrointestinal (gastroenterite). Essas doenças podem ser graves e podem levar a morbidade substancial. As respostas à terapia antibacteriana geralmente são ruins. Atualmente, a maioria das deficiências imunológicas primárias não são curáveis, mas IVIGs demonstraram diminuir o número total de infecções graves e a duração da hospitalização.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

51

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Estados Unidos
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • Hans Ochs, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 75 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥ 2 anos e ≤ 75 anos.
  • Diagnóstico confirmado de imunodeficiência comum variável (CVID) ou agamaglobulinemia ligada ao cromossomo X (XLA).
  • Previamente tratado com imunoglobulina comercial intravenosa (humana) a cada 21-28 dias por pelo menos 6 intervalos de infusão em dose constante entre 200 e 800 mg/kg de peso corporal.

Critério de exclusão:

  • Infecção aguda requerendo tratamento antibiótico intravenoso dentro de 2 semanas antes e durante o período de triagem.
  • Exposição a sangue ou qualquer produto ou derivado sanguíneo, exceto imunoglobulina intravenosa (IVIG) comercialmente disponível, nos últimos 3 meses antes da inscrição.
  • Histórico contínuo de hipersensibilidade ou reações persistentes a produtos derivados de sangue ou plasma ou a qualquer componente do produto sob investigação.
  • Exigência de qualquer pré-medicação de rotina para infusão de IVIG.
  • Comprometimento grave da função hepática (alanina aminotransferase [ALAT] 3x > limite superior do normal).
  • Presença de comprometimento da função renal (creatinina > 120 μmol/L) ou predisposição para insuficiência renal aguda (por exemplo, qualquer grau de insuficiência renal pré-existente ou tratamento de rotina com medicamentos nefríticos conhecidos).
  • História de anemia hemolítica autoimune.
  • História de diabetes melito.
  • Insuficiência cardíaca congestiva classe III ou IV da New York Heart Association (NYHA).
  • Hipertensão arterial não controlada (pressão arterial sistólica > 160 mmHg ou pressão arterial diastólica > 90 mmHg).
  • História de trombose venosa profunda ou complicações trombóticas da terapia com IVIG.
  • Um resultado positivo na triagem de qualquer um dos seguintes marcadores virais: vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite C (HCV), vírus da hepatite B (HBV).
  • Tratamento com esteroides (oral ou parenteral, de longa duração, ou seja, 30 dias ou mais, não intermitente ou burst, diariamente, ≥ 0,15 mg de prednisona ou equivalente/kg/dia), imunossupressores ou imunomoduladores.
  • Vacinação planejada durante o período do estudo.
  • Tratamento com qualquer agente experimental dentro de 3 meses antes da inscrição.
  • Conhecido ou suspeito de abuso de álcool, drogas, agentes psicotrópicos ou outros produtos químicos nos últimos 12 meses antes da inscrição.
  • Mulheres grávidas ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: NewGam
Os participantes receberam NewGam 200-800 mg/kg por via intravenosa a cada 3 semanas (17 infusões) ou 4 semanas (13 infusões) por 1 ano.
Biológico: NewGam
A dose de NewGam, imunoglobulina humana normal tratada com solvente/detergente a 10%, permaneceu a mesma ao longo do estudo, desde que os níveis mínimos mínimos de imunoglobulina G (IgG) sérica estivessem acima de 5 g/L. Se os níveis séricos mínimos de IgG caíssem para 5 g/L ou menos, a dose deveria ser ajustada a critério do investigador. NewGam foi fornecido como uma solução para perfusão.
Outros nomes:
  • Imunoglobulina humana normal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de infecções bacterianas graves por ano de tratamento por pessoa
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
O número de infecções bacterianas graves por pessoa-ano de tratamento foi calculado pela seguinte fórmula: Número total de infecções bacterianas graves/paciente-anos em tratamento com NewGam. Infecções bacterianas graves foram definidas como bacteremia/sepse, meningite bacteriana, osteomielite/artrite séptica, pneumonia bacteriana e abscesso visceral.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração de nível mínimo de IgG
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
As concentrações mínimas de IgG total foram medidas em amostras de soro coletadas antes de cada infusão.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Concentração mínima de anticorpos contra Haemophilus influenzae
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
As concentrações mínimas de anticorpos contra Haemophilus influenzae foram medidas em amostras de sangue coletadas antes da 1ª infusão em todos os participantes, antes da 9ª e 10ª infusões em participantes recebendo NewGam a cada 3 semanas, antes da 7ª e 8ª infusões em participantes recebendo NewGam a cada 4 semanas , e na visita de encerramento para todos os participantes.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Concentração mínima de anticorpos contra o sarampo
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
As concentrações mínimas de anticorpos contra o sarampo foram medidas em amostras de sangue coletadas antes da 1ª infusão em todos os participantes, antes da 9ª e 10ª infusões em participantes que receberam NewGam a cada 3 semanas, antes da 7ª e 8ª infusões em participantes que receberam NewGam a cada 4 semanas, e na visita de encerramento para todos os participantes.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Concentração mínima de anticorpos contra Streptococcus pneumoniae
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Concentrações mínimas de anticorpos contra Streptococcus pneumoniae (sorotipos tipos 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 e 23F) foram medidas em amostras de sangue coletadas antes da 1ª infusão em todos os participantes, antes da 9ª e 10ª infusões em participantes que receberam NewGam a cada 3 semanas, antes da 7ª e 8ª infusões em participantes recebendo NewGam a cada 4 semanas e na visita de término para todos os participantes.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Concentração mínima de anticorpos contra citomegalovírus
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
As concentrações mínimas de anticorpos contra o citomegalovírus foram medidas em amostras de sangue coletadas antes da 1ª infusão em todos os participantes, antes da 9ª e 10ª infusões em participantes que receberam NewGam a cada 3 semanas, antes da 7ª e 8ª infusões em participantes que receberam NewGam a cada 4 semanas, e na visita de encerramento para todos os participantes.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Concentração mínima de anticorpos contra o tétano
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
As concentrações mínimas de anticorpos contra o tétano foram medidas em amostras de sangue coletadas antes da 1ª infusão em todos os participantes, antes da 9ª e 10ª infusões em participantes que receberam NewGam a cada 3 semanas, antes da 7ª e 8ª infusões em participantes que receberam NewGam a cada 4 semanas, e na visita de encerramento para todos os participantes.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Concentração mínima de anticorpos contra o vírus Varicela-zoster
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
As concentrações mínimas de anticorpos contra o vírus varicela-zoster foram medidas em amostras de sangue coletadas antes da 1ª infusão em todos os participantes, antes da 9ª e 10ª infusões em participantes que receberam NewGam a cada 3 semanas, antes da 7ª e 8ª infusões em participantes que receberam NewGam a cada 3 semanas. 4 semanas, e na visita final para todos os participantes.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Número total de infecções
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
O número de infecções incluiu infecções bacterianas graves (pneumonia bacteriana, bacteremia/sepse, osteomielite/artrite séptica, abscesso visceral, meningite bacteriana) e outras infecções. Para outras infecções, o termo preferido do Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) foi usado para determinar o tipo de infecção. Eles foram agrupados nas seguintes categorias, conforme determinado por um especialista médico: infecções de ouvido, infecções oculares, infecções do trato gastrointestinal, infecções do trato geniturinário, infecções do trato respiratório superior, infecções do trato respiratório inferior, infecções da pele e infecções não classificado em outro lugar.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Número de infecções não graves
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
O termo preferido MedDRA foi usado para determinar o tipo de infecção não grave. Eles foram agrupados nas seguintes categorias, conforme determinado por um especialista médico: infecções de ouvido, infecções oculares, infecções do trato gastrointestinal, infecções do trato geniturinário, infecções do trato respiratório superior, infecções do trato respiratório inferior, infecções da pele e infecções não classificado em outro lugar. O número total de infecções e o número em cada categoria são relatados.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Tempo para Resolução de Infecções Graves e Outras
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Como as infecções foram relatadas como eventos adversos, o tempo até a resolução de uma infecção foi o tempo desde a data de início do evento adverso da infecção até a data final do evento adverso da infecção.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Porcentagem de participantes tratados com antibióticos
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
A porcentagem total de participantes tratados com antibióticos, bem como a porcentagem de participantes tratados com antibióticos terapeuticamente e profilaticamente são relatados.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Número de episódios de tratamento com antibióticos por pessoa-ano de tratamento
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
O número de episódios de tratamento com antibióticos por pessoa-ano de tratamento foi calculado pela seguinte fórmula: Número total de episódios de tratamento com antibióticos/paciente-anos de tratamento com NewGam.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Número de dias de tratamento com antibióticos por pessoa-ano de tratamento
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
O número de dias de tratamento com antibióticos por pessoa-ano de tratamento foi calculado pela seguinte fórmula: Número total de dias de tratamento com antibióticos/paciente-anos de tratamento com NewGam.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Número de Participantes Hospitalizados Devido a uma Infecção
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Porcentagem de participantes com pelo menos 1 episódio de febre
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Porcentagem de participantes que faltaram à escola ou ao trabalho devido a uma infecção
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Mudanças nas pontuações físicas e psicossociais do Questionário de Saúde Infantil para os pais desde a linha de base até o final do estudo
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
O questionário de Qualidade de Vida (QoL) Questionário de Saúde da Criança - Formulário para Pais (CHQ-PF50) foi preenchido por um dos pais ou responsável em participantes do estudo < 14 anos de idade. O CHQ-PF50 consiste em 50 itens organizados em 15 subescalas. As 15 subescalas podem ser combinadas em 2 pontuações resumidas, física e psicossocial. As pontuações resumidas calculadas foram transformadas em um intervalo de 0 a 100, onde uma pontuação mais alta indica funcionamento mais positivo ou melhor estado de saúde. Uma pontuação de mudança positiva indica melhoria.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
Mudanças nas pontuações da pesquisa de saúde do formulário curto-36 físico e mental desde a linha de base até o final do estudo
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)
O questionário de qualidade de vida (QoL) Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) foi preenchido por participantes ≥ 14 anos de idade. O SF-36-HS é composto por 36 itens organizados em 8 subescalas. As 8 subescalas podem ser combinadas em 2 pontuações resumidas, física e mental. As pontuações resumidas calculadas foram transformadas em uma faixa de 0 a 100, onde uma pontuação mais alta indica melhor saúde. Uma pontuação de mudança positiva indica melhoria.
Linha de base até o final do estudo (até 12 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Octapharma

Colaboradores

Premier Research Group plc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2010

Conclusão Primária (REAL)

1 de junho de 2012

Conclusão do estudo (REAL)

1 de junho de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de novembro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de novembro de 2009

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

13 de novembro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

16 de março de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de fevereiro de 2017

Última verificação

1 de fevereiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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