Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie NewGam, ludzkiej immunoglobuliny 10%, u pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności

8 lutego 2017 zaktualizowane przez: Octapharma

Badanie kliniczne oceniające skuteczność, farmakokinetykę i bezpieczeństwo immunoglobuliny podawanej dożylnie (ludzkiej) 10% (NewGam) u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności

Celem tego badania było określenie skuteczności NewGam w zapobieganiu poważnym infekcjom bakteryjnym oraz określenie profilu farmakokinetycznego NewGam. Oceniono również bezpieczeństwo NewGam i jego wpływ na jakość życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

NewGam to nowy 10% roztwór ludzkiej normalnej immunoglobuliny (IVIG) opracowany przez firmę Octapharma do podawania dożylnego. Dostarczany jest w formie płynnej, gotowej do użycia. Głównym zastosowaniem terapeutycznym immunoglobulin jest dostarczanie przeciwciał w celu zapobiegania chorobom wirusowym i bakteryjnym (terapia zastępcza). IVIG okazał się użyteczny w różnych stanach klinicznych innych niż zastąpienie immunoglobulin; IVIG wykazuje działanie immunomodulujące. Dzieci i dorośli z pierwotnym niedoborem odporności (PID) mają zwiększone ryzyko nawracających infekcji bakteryjnych i wirusowych, które zwykle atakują drogi oddechowe (zapalenie zatok, zapalenie oskrzeli, zapalenie płuc), ale mogą również wpływać na przewód pokarmowy (zapalenie żołądka i jelit). Choroby te mogą być ciężkie i prowadzić do znacznej zachorowalności. Odpowiedzi na terapię przeciwbakteryjną są często słabe. Obecnie większość pierwotnych niedoborów odporności nie jest uleczalna, ale wykazano, że IVIG zmniejszają całkowitą liczbę ciężkich infekcji i czas trwania hospitalizacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stany Zjednoczone
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Stany Zjednoczone
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
        • Hans Ochs, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 2 lata i ≤ 75 lat.
  • Potwierdzone rozpoznanie pospolitego zmiennego niedoboru odporności (CVID) lub agammaglobulinemii sprzężonej z chromosomem X (XLA).
  • Wcześniej leczony dostępną w handlu immunoglobuliną dożylną (ludzką) co 21-28 dni przez co najmniej 6 przerw w infuzji w stałej dawce od 200 do 800 mg/kg masy ciała.

Kryteria wyłączenia:

  • Ostra infekcja wymagająca dożylnego leczenia antybiotykami w ciągu 2 tygodni przed iw trakcie okresu przesiewowego.
  • Ekspozycja na krew lub jakikolwiek produkt krwiopochodny lub pochodną, ​​inną niż dostępna w handlu dożylna immunoglobulina (IVIG), w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem.
  • Ciągła historia nadwrażliwości lub uporczywych reakcji na produkty pochodzące z krwi lub osocza lub na jakikolwiek składnik badanego produktu.
  • Wymóg rutynowej premedykacji przed infuzją IVIG.
  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (aminotransferaza alaninowa [ALAT] 3x > górna granica normy).
  • Obecność upośledzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny > 120 μmol/l) lub predyspozycja do ostrej niewydolności nerek (np. jakikolwiek stopień wcześniej istniejącej niewydolności nerek lub rutynowe leczenie znanymi lekami nefrytycznymi).
  • Historia autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej.
  • Historia cukrzycy.
  • Zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association (NYHA).
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie skurczowe > 160 mmHg lub ciśnienie rozkurczowe > 90 mmHg).
  • Historia zakrzepicy żył głębokich lub powikłań zakrzepowych terapii IVIG.
  • Dodatni wynik badania przesiewowego na którykolwiek z następujących markerów wirusowych: ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), wirus zapalenia wątroby typu B (HBV).
  • Leczenie sterydami (doustnie lub pozajelitowo, długotrwale, tj. 30 dni lub dłużej, bez przerywania lub w serii, codziennie, ≥ 0,15 mg prednizonu lub równoważnej dawki/kg mc./dobę), lekami immunosupresyjnymi lub immunomodulującymi.
  • Planowane szczepienie w okresie studiów.
  • Leczenie jakimkolwiek badanym środkiem w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem.
  • Znany lub podejrzewany o nadużywanie alkoholu, narkotyków, środków psychotropowych lub innych chemikaliów w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed rejestracją.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: NewGam
Uczestnicy otrzymywali NewGam 200-800 mg/kg dożylnie co 3 tygodnie (17 infuzji) lub 4 tygodnie (13 infuzji) przez 1 rok.
Biologiczny: NewGam
Dawka NewGam, 10% normalnej immunoglobuliny ludzkiej traktowanej rozpuszczalnikiem/detergentem, pozostawała taka sama przez cały czas trwania badania, o ile minimalne minimalne poziomy immunoglobuliny G (IgG) w surowicy wynosiły powyżej 5 g/l. Jeśli minimalne poziomy IgG w surowicy spadły do ​​5 g/l lub mniej, dawkę należało dostosować według uznania badacza. NewGam był dostarczany jako roztwór do infuzji.
Inne nazwy:
  • Immunoglobulina ludzka normalna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba poważnych zakażeń bakteryjnych na osobę-rok leczenia
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Liczbę poważnych zakażeń bakteryjnych na osobolat leczenia obliczono według następującego wzoru: Całkowita liczba poważnych zakażeń bakteryjnych / pacjento-lat leczenia NewGam. Poważne zakażenia bakteryjne zdefiniowano jako bakteriemię/posocznicę, bakteryjne zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, zapalenie kości i szpiku/septyczne zapalenie stawów, bakteryjne zapalenie płuc i ropień trzewny.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Minimalne stężenie IgG
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Całkowite minimalne stężenia IgG mierzono w próbkach surowicy pobranych przed każdym wlewem.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Minimalne stężenie przeciwciał przeciwko Haemophilus influenzae
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Stężenia minimalne przeciwciał przeciwko Haemophilus influenzae mierzono w próbkach krwi pobranych przed 1. infuzją u wszystkich uczestników, przed 9. i 10. infuzją u uczestników otrzymujących NewGam co 3 tygodnie, przed 7. i 8. infuzją u uczestników otrzymujących NewGam co 4 tygodnie oraz podczas wizyty końcowej dla wszystkich uczestników.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Minimalne stężenie przeciwciał przeciwko odrze
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Stężenia minimalne przeciwciał przeciwko odrze mierzono w próbkach krwi pobranych przed 1. infuzją u wszystkich uczestników, przed 9. i 10. infuzją u uczestników otrzymujących NewGam co 3 tygodnie, przed 7. i 8. infuzją u uczestników otrzymujących NewGam co 4 tygodnie, oraz podczas wizyty końcowej dla wszystkich uczestników.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Minimalne stężenie przeciwciał przeciwko Streptococcus Pneumoniae
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Minimalne stężenia przeciwciał przeciwko Streptococcus pneumoniae (serotypy 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 i 23F) mierzono w próbkach krwi pobranych przed 1. NewGam co 3 tygodnie, przed 7. i 8. infuzją u uczestników otrzymujących NewGam co 4 tygodnie oraz podczas wizyty końcowej u wszystkich uczestników.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Minimalne stężenie przeciwciał przeciwko wirusowi cytomegalii
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Stężenia minimalne przeciwciał przeciwko wirusowi cytomegalii mierzono w próbkach krwi pobranych przed 1. infuzją u wszystkich uczestników, przed 9. i 10. infuzją u uczestników otrzymujących NewGam co 3 tygodnie, przed 7. i 8. infuzją u uczestników otrzymujących NewGam co 4 tygodnie, oraz podczas wizyty końcowej dla wszystkich uczestników.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Minimalne stężenie przeciwciał przeciwko tężcowi
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Stężenia minimalne przeciwciał przeciwko tężcowi mierzono w próbkach krwi pobranych przed 1. wlewem u wszystkich uczestników, przed 9. i 10. wlewem u uczestników otrzymujących NewGam co 3 tygodnie, przed 7. i 8. wlewem u uczestników otrzymujących NewGam co 4 tygodnie, oraz podczas wizyty końcowej dla wszystkich uczestników.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Minimalne stężenie przeciwciał przeciwko wirusowi ospy wietrznej-półpaśca
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Stężenia minimalne przeciwciał przeciwko wirusowi ospy wietrznej-półpaśca mierzono w próbkach krwi pobranych przed 1. infuzją u wszystkich uczestników, przed 9. i 10. infuzją u uczestników otrzymujących NewGam co 3 tygodnie, przed 7. i 8. infuzją u uczestników otrzymujących NewGam co 3 tygodnie 4 tygodni oraz podczas wizyty końcowej dla wszystkich uczestników.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Całkowita liczba infekcji
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Liczba zakażeń obejmowała ciężkie zakażenia bakteryjne (bakteryjne zapalenie płuc, bakteriemia/posocznica, zapalenie kości i szpiku/septyczne zapalenie stawów, ropień trzewny, bakteryjne zapalenie opon mózgowych) i inne zakażenia. W przypadku innych infekcji do określenia rodzaju infekcji użyto preferowanego terminu ze słownika medycznego dotyczącego działań regulacyjnych (MedDRA). Zostały one pogrupowane według oceny biegłego lekarza w następujące kategorie: infekcje ucha, infekcje oka, infekcje przewodu pokarmowego, infekcje układu moczowo-płciowego, infekcje górnych dróg oddechowych, infekcje dolnych dróg oddechowych, infekcje skóry oraz infekcje nie gdzie indziej sklasyfikowane.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Liczba infekcji innych niż poważne
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Preferowany termin MedDRA został użyty do określenia rodzaju nieciężkiej infekcji. Zostały one pogrupowane według oceny biegłego lekarza w następujące kategorie: infekcje ucha, infekcje oka, infekcje przewodu pokarmowego, infekcje układu moczowo-płciowego, infekcje górnych dróg oddechowych, infekcje dolnych dróg oddechowych, infekcje skóry oraz infekcje nie gdzie indziej sklasyfikowane. Podawana jest całkowita liczba infekcji i liczba w każdej kategorii.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Czas do ustąpienia poważnych i innych infekcji
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Ponieważ zakażenia były zgłaszane jako zdarzenia niepożądane, czas do ustąpienia zakażenia był czasem od daty rozpoczęcia zdarzenia niepożądanego zakażenia do daty zakończenia zdarzenia niepożądanego zakażenia.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Odsetek uczestników leczonych antybiotykami
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Podano całkowity odsetek uczestników leczonych antybiotykami, a także odsetek uczestników leczonych antybiotykami leczniczo i profilaktycznie.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Liczba epizodów antybiotykoterapii na osobo-rok leczenia
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Liczbę epizodów antybiotykoterapii na osobo-rok leczenia obliczono według następującego wzoru: Całkowita liczba epizodów antybiotykoterapii / pacjento-lat leczenia NewGam.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Liczba dni antybiotykoterapii na osobo-rok leczenia
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Liczbę dni leczenia antybiotykami na osobo-rok leczenia obliczono według następującego wzoru: Całkowita liczba dni leczenia antybiotykami / pacjento-lat leczenia NewGam.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Liczba uczestników hospitalizowanych z powodu infekcji
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Odsetek uczestników z co najmniej 1 epizodem gorączki
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Odsetek uczestników, którzy opuścili szkołę lub pracę z powodu infekcji
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Zmiany w wynikach kwestionariusza zdrowia fizycznego i psychospołecznego dziecka — kwestionariusz rodzica od punktu początkowego do końca badania
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Kwestionariusz Jakości Życia (QoL) Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) był wypełniany przez rodzica lub opiekuna uczestników badania w wieku < 14 lat. Kwestionariusz CHQ-PF50 składa się z 50 pozycji podzielonych na 15 podskal. 15 podskal można połączyć w 2 wyniki podsumowujące, fizyczne i psychospołeczne. Obliczone wyniki sumaryczne zostały przekształcone do zakresu 0-100, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepsze funkcjonowanie lub lepszy stan zdrowia. Pozytywny wynik zmiany wskazuje na poprawę.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Zmiany w wynikach kwestionariusza dotyczącego zdrowia fizycznego i psychicznego – 36 od punktu początkowego do końca badania
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)
Kwestionariusz jakości życia (QoL) Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) został wypełniony przez uczestników w wieku ≥ 14 lat. Kwestionariusz SF-36-HS składa się z 36 itemów podzielonych na 8 podskal. Osiem podskal można połączyć w 2 wyniki podsumowujące, fizyczne i psychiczne. Obliczone wyniki sumaryczne zostały przekształcone w zakres od 0 do 100, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia. Pozytywny wynik zmiany wskazuje na poprawę.
Od początku badania do końca badania (do 12 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Współpracownicy

Premier Research Group plc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2012

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 listopada 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 listopada 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

13 listopada 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

16 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne niedobory odporności

Badania kliniczne na NewGam

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj