NewGam，人免疫球蛋白 10%，在原发性免疫缺陷病患者中的研究
2017年2月8日 更新者：Octapharma
评估原发性免疫缺陷病患者静脉注射免疫球蛋白（人）10% (NewGam) 的疗效、药代动力学和安全性的临床研究
本研究的目的是确定 NewGam 在预防严重细菌感染方面的功效，并确定 NewGam 的药代动力学特征。
还评估了 NewGam 的安全性及其对生活质量的影响。
研究概览
详细说明
NewGam 是 Octapharma 开发的一种用于静脉内给药的新型 10% 人正常免疫球蛋白 (IVIG) 溶液。
它以随时可用的液体配方形式提供。
免疫球蛋白的主要治疗用途是提供抗体以预防病毒和细菌疾病（替代疗法）。
除了替代免疫球蛋白外，IVIG 已被证明可用于多种临床情况； IVIG 具有免疫调节作用。
患有原发性免疫缺陷病 (PID) 的儿童和成人患复发性细菌和病毒感染的风险增加，这些感染通常会侵袭呼吸道（鼻窦炎、支气管炎、肺炎），但也会影响胃肠道（肠胃炎）。
这些疾病可能很严重，并可能导致严重的发病率。
对抗菌治疗的反应通常很差。
目前，大多数原发性免疫缺陷无法治愈，但 IVIG 已被证明可以减少严重感染的总数和住院时间。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
51
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Irvine、California、美国
- Sudir Gupta, MD
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Colorado
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Centennial、Colorado、美国
- Isaac Melamed, MD
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
- James Moy, MD
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Indiana
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Fort Wayne、Indiana、美国
- William Smits, MD
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63104
- Dr. Alan Knutsen
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Nebraska
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Papillion、Nebraska、美国
- Ai Lan Kobayashi, MD
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Washington
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Seattle、Washington、美国
- Hans Ochs, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥2岁且≤75岁。
- 确诊为常见变异型免疫缺陷病 (CVID) 或 X 连锁无丙种球蛋白血症 (XLA)。
- 以前每 21-28 天以 200 至 800 mg/kg 体重的恒定剂量接受至少 6 次输注间隔的商业免疫球蛋白静脉注射（人）治疗。
排除标准：
- 筛选前 2 周内和筛选期间需要静脉内抗生素治疗的急性感染。
- 在入组前的过去 3 个月内接触过血液或任何血液制品或衍生物，但市售静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 除外。
- 对血液或血浆衍生产品或研究产品的任何成分有超敏反应或持续反应的持续史。
- IVIG 输注任何常规术前用药的要求。
- 严重肝功能损害（谷丙转氨酶 [ALAT] 3x > 正常上限）。
- 存在肾功能损害（肌酐 > 120 μmol/L），或易患急性肾功能衰竭（例如，任何程度的预先存在的肾功能不全或使用已知的肾炎药物进行常规治疗）。
- 自身免疫性溶血性贫血病史。
- 糖尿病史。
- 纽约心脏协会 (NYHA) III 级或 IV 级充血性心力衰竭。
- 未控制的动脉高血压（收缩压 > 160 mmHg 或舒张压 > 90 mmHg）。
- 深静脉血栓形成史或 IVIG 治疗的血栓并发症。
- 对以下任何病毒标志物进行筛查的阳性结果：人类免疫缺陷病毒 (HIV)、丙型肝炎病毒 (HCV)、乙型肝炎病毒 (HBV)。
- 用类固醇治疗（口服或肠胃外，长期，即 30 天或更长时间，不是间歇性或突发性，每天，≥ 0.15 mg 泼尼松或等效物/kg/天）、免疫抑制或免疫调节药物。
- 在研究期间计划接种疫苗。
- 在入组前 3 个月内使用任何研究药物进行治疗。
- 在注册前的过去 12 个月内已知或怀疑滥用酒精、药物、精神药物或其他化学品。
- 孕妇或哺乳期妇女。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：新游戏
参与者每 3 周（17 次输注）或 4 周（13 次输注）静脉注射 NewGam 200-800 mg/kg，持续 1 年。
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只要血清免疫球蛋白 G (IgG) 的最低谷水平高于 5 g/L，NewGam 的剂量、溶剂/洗涤剂处理的人正常免疫球蛋白 10%，在整个研究过程中保持不变。
如果血清 IgG 波谷水平降至 5 g/L 或更低，则由研究者酌情调整剂量。
NewGam 作为输注溶液提供。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每人每年接受治疗的严重细菌感染数
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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每人每年治疗的严重细菌感染数通过以下公式计算：严重细菌感染总数/接受 NewGam 治疗的患者年数。
严重细菌感染定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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IgG 谷浓度
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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在每次输注前采集的血清样品中测量总 IgG 谷浓度。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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流感嗜血杆菌抗体谷浓度
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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在所有参与者第一次输注前、每 3 周接受 NewGam 的参与者第 9 次和第 10 次输注前、每 4 周接受 NewGam 的参与者第 7 次和第 8 次输注前，测量收集的血清血样中抗流感嗜血杆菌抗体的谷浓度，并在结束时访问所有参与者。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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麻疹抗体谷浓度
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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在所有参与者第一次输注前、每 3 周接受 NewGam 的参与者第 9 次和第 10 次输注前、每 4 周接受 NewGam 的参与者第 7 次和第 8 次输注前，测量收集的血清血样中抗麻疹抗体的谷水平浓度，并在结束时访问所有参与者。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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肺炎链球菌抗体谷浓度
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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在所有参与者第一次输注前、第 9 次和第 10 次输注前，在所有参与者的第 9 次和第 10 次输注前，测量了所有参与者的血清血样中抗肺炎链球菌（血清型 6B、14、9V、18C、19F、4 和 23F）抗体的谷浓度每 3 周一次 NewGam，在第 7 次和第 8 次输注之前，每 4 周接受一次 NewGam 的参与者，以及在所有参与者的终止访视时。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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抗巨细胞病毒抗体的谷浓度
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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在所有参与者第一次输注前、每 3 周接受 NewGam 的参与者第 9 次和第 10 次输注前、每 4 周接受 NewGam 的参与者第 7 次和第 8 次输注前，测量收集的血清血样中抗巨细胞病毒抗体的谷水平浓度，并在结束时访问所有参与者。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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破伤风抗体谷浓度
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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在所有参与者第一次输注前、每 3 周接受 NewGam 的参与者第 9 次和第 10 次输注前、每 4 周接受 NewGam 的参与者第 7 次和第 8 次输注前，测量收集的血清血样中抗破伤风抗体的谷水平浓度，并在结束时访问所有参与者。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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水痘带状疱疹病毒抗体谷浓度
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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在所有参与者第一次输注前、每 3 周接受 NewGam 的参与者第 9 次和第 10 次输注前、每 3 周接受 NewGam 的参与者第 7 次和第 8 次输注前，测量收集的血清样本中抗水痘-带状疱疹病毒抗体的谷水平浓度4 周，并在终止访问所有参与者。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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感染总数
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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感染人数包括严重细菌感染（细菌性肺炎、菌血症/败血症、骨髓炎/化脓性关节炎、内脏脓肿、细菌性脑膜炎）和其他感染。
对于其他感染，使用监管活动医学词典 (MedDRA) 首选术语来确定感染类型。
由医学专家确定，它们分为以下几类：耳部感染、眼部感染、胃肠道感染、泌尿生殖道感染、上呼吸道感染、下呼吸道感染、皮肤感染和非感染别处分类。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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非严重感染人数
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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MedDRA 首选术语用于确定非严重感染的类型。
由医学专家确定，它们分为以下几类：耳部感染、眼部感染、胃肠道感染、泌尿生殖道感染、上呼吸道感染、下呼吸道感染、皮肤感染和非感染别处分类。
报告了感染总数和每个类别的数量。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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解决严重和其他感染的时间
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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由于感染被报告为不良事件，因此解决感染的时间是从感染不良事件的开始日期到感染不良事件的结束日期的时间。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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接受抗生素治疗的参与者百分比
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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报告了接受抗生素治疗的参与者的总百分比，以及接受抗生素治疗和预防治疗的参与者的百分比。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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每人每年接受抗生素治疗的次数
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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每人每年治疗的抗生素治疗次数通过以下公式计算：抗生素治疗次数总数/NewGam 治疗的患者年数。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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每人每年接受抗生素治疗的天数
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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每人每年治疗的抗生素治疗天数通过以下公式计算：抗生素治疗总天数/NewGam 治疗的患者年数。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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因感染住院的参与者人数
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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至少有 1 次发烧的参与者百分比
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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因感染而错过学校或工作的参与者百分比
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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从基线到研究结束的身体和社会心理儿童健康问卷-家长表分数的变化
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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生活质量 (QoL) 问卷儿童健康问卷 - 父母表 (CHQ-PF50) 由父母或监护人在 14 岁以下的研究参与者中完成。
CHQ-PF50 由 50 个项目组成，分为 15 个子量表。这 15 个子量表可以组合成 2 个总分，身体和社会心理。
计算得出的总分被转换为 0-100 的范围，其中较高的分数表示更积极的功能或更好的健康状况。
积极的变化分数表示改进。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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从基线到研究结束的身心简表 36 健康调查分数的变化
大体时间：研究结束时的基线（最多 12 个月）
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≥ 14 岁的参与者完成了生活质量 (QoL) 问卷简表 36 健康调查 (SF-36-HS)。
SF-36-HS 由 36 个项目组成，分为 8 个分量表。
8 个子量表可以组合成 2 个总分，身体和心理。
计算得出的总分被转换为 0-100 的范围，其中较高的分数表示较好的健康状况。
积极的变化分数表示改进。
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研究结束时的基线（最多 12 个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年1月1日
初级完成 (实际的)
2012年6月1日
研究完成 (实际的)
2012年6月1日
研究注册日期
首次提交
2009年11月11日
首先提交符合 QC 标准的
2009年11月12日
首次发布 (估计)
2009年11月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年3月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月8日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
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