Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de NewGam, immunoglobuline humaine à 10 %, chez des patients atteints de maladies d'immunodéficience primaire

8 février 2017 mis à jour par: Octapharma

Étude clinique pour évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique et l'innocuité de l'immunoglobuline intraveineuse (humaine) à 10 % (NewGam) chez des patients atteints d'immunodéficience primaire

Le but de cette étude était de déterminer l'efficacité de NewGam dans la prévention des infections bactériennes graves et de déterminer le profil pharmacocinétique de NewGam. La sécurité de NewGam et son effet sur la qualité de vie ont également été évalués.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

NewGam est une nouvelle solution d'immunoglobuline humaine normale (IgIV) à 10 % développée par Octapharma pour l'administration intraveineuse. Il est fourni sous forme de formulation liquide prête à l'emploi. L'utilisation thérapeutique principale des immunoglobulines est de fournir des anticorps pour prévenir les maladies virales et bactériennes (thérapie de remplacement). IVIG s'est avéré utile dans une variété de conditions cliniques autres que pour le remplacement des immunoglobulines ; Les IVIG présentent un effet immunomodulateur. Les enfants et les adultes atteints d'un déficit immunitaire primaire (MIP) ont un risque accru d'infections bactériennes et virales récurrentes qui attaquent généralement les voies respiratoires (sinusite, bronchite, pneumonie) mais peuvent également affecter le tractus gastro-intestinal (gastro-entérite). Ces maladies peuvent être graves et entraîner une morbidité importante. Les réponses au traitement antibactérien sont souvent médiocres. À l'heure actuelle, la plupart des déficits immunitaires primaires ne sont pas curables, mais il a été démontré que les IgIV diminuent le nombre total d'infections graves et la durée d'hospitalisation.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

51

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, États-Unis
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, États-Unis
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis
        • Hans Ochs, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥ 2 ans et ≤ 75 ans.
  • Diagnostic confirmé de déficit immunitaire commun variable (DICV) ou d'agammaglobulinémie liée à l'X (XLA).
  • Précédemment traité avec une immunoglobuline commerciale intraveineuse (humaine) tous les 21 à 28 jours pendant au moins 6 intervalles de perfusion à une dose constante comprise entre 200 et 800 mg/kg de poids corporel.

Critère d'exclusion:

  • Infection aiguë nécessitant un traitement antibiotique intraveineux dans les 2 semaines précédant et pendant la période de dépistage.
  • Exposition au sang ou à tout produit sanguin ou dérivé, autre que l'immunoglobuline intraveineuse (IgIV) disponible dans le commerce, au cours des 3 derniers mois précédant l'inscription.
  • Antécédents d'hypersensibilité ou de réactions persistantes aux produits dérivés du sang ou du plasma, ou à tout composant du produit expérimental.
  • Exigence de toute prémédication de routine pour la perfusion d'IgIV.
  • Insuffisance hépatique sévère (alanine aminotransférase [ALAT] 3x > limite supérieure de la normale).
  • Présence d'une altération de la fonction rénale (créatinine > 120 μmol/L) ou prédisposition à l'insuffisance rénale aiguë (p. ex., tout degré d'insuffisance rénale préexistante ou traitement de routine avec des médicaments néphritiques connus).
  • Antécédents d'anémie hémolytique auto-immune.
  • Antécédents de diabète sucré.
  • Insuffisance cardiaque congestive Classe III ou IV de la New York Heart Association (NYHA).
  • Hypertension artérielle non contrôlée (pression artérielle systolique > 160 mmHg ou pression artérielle diastolique > 90 mmHg).
  • Antécédents de thrombose veineuse profonde ou de complications thrombotiques du traitement par IgIV.
  • Un résultat positif au dépistage sur l'un des marqueurs viraux suivants : virus de l'immunodéficience humaine (VIH), virus de l'hépatite C (VHC), virus de l'hépatite B (VHB).
  • Traitement par stéroïdes (par voie orale ou parentérale, à long terme, c'est-à-dire 30 jours ou plus, non intermittents ou en salve, quotidien, ≥ 0,15 mg de prednisone ou équivalent/kg/jour), médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs.
  • Vaccination prévue pendant la période d'étude.
  • Traitement avec tout agent expérimental dans les 3 mois précédant l'inscription.
  • Connu ou soupçonné d'avoir abusé d'alcool, de drogues, d'agents psychotropes ou d'autres produits chimiques au cours des 12 derniers mois précédant l'inscription.
  • Femmes enceintes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: NouveauGam
Les participants ont reçu NewGam 200-800 mg/kg par voie intraveineuse toutes les 3 semaines (17 perfusions) ou 4 semaines (13 perfusions) pendant 1 an.
Biologique: NouveauGam
La dose de NewGam, immunoglobuline humaine normale à 10 % traitée par solvant/détergent, est restée la même tout au long de l'étude, tant que les taux minimaux d'immunoglobuline G (IgG) sérique étaient supérieurs à 5 g/L. Si les taux sériques résiduels d'IgG chutaient à 5 g/L ou moins, la dose devait être ajustée à la discrétion de l'investigateur. NewGam était fourni sous forme de solution pour perfusion.
Autres noms:
  • Immunoglobuline humaine normale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'infections bactériennes graves par personne-année de traitement
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Le nombre d'infections bactériennes graves par personne-année de traitement a été calculé par la formule suivante : Nombre total d'infections bactériennes graves/patients-années sous traitement NewGam. Les infections bactériennes graves ont été définies comme une bactériémie/septicémie, une méningite bactérienne, une ostéomyélite/arthrite septique, une pneumonie bactérienne et un abcès viscéral.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration minimale d'IgG
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Les concentrations minimales d'IgG totales ont été mesurées dans des échantillons de sérum prélevés avant chaque perfusion.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Concentration minimale d'anticorps contre Haemophilus influenzae
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Les concentrations minimales d'anticorps contre Haemophilus influenzae ont été mesurées dans des échantillons de sang sérique prélevés avant la 1ère perfusion chez tous les participants, avant les 9e et 10e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 3 semaines, avant les 7e et 8e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 4 semaines , et à la visite de clôture pour tous les participants.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Concentration minimale d'anticorps contre la rougeole
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Les concentrations minimales d'anticorps contre la rougeole ont été mesurées dans des échantillons de sang sérique prélevés avant la 1ère perfusion chez tous les participants, avant les 9e et 10e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 3 semaines, avant les 7e et 8e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 4 semaines, et à la visite de clôture pour tous les participants.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Concentration minimale d'anticorps contre Streptococcus Pneumoniae
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Les concentrations minimales d'anticorps dirigés contre Streptococcus pneumoniae (sérotypes 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 et 23F) ont été mesurées dans des échantillons sanguins sériques prélevés avant la 1ère perfusion chez tous les participants, avant les 9e et 10e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 3 semaines, avant les 7e et 8e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 4 semaines, et à la visite de fin pour tous les participants.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Concentration minimale d'anticorps contre le cytomégalovirus
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Les concentrations minimales d'anticorps contre le cytomégalovirus ont été mesurées dans des échantillons de sang sérique prélevés avant la 1ère perfusion chez tous les participants, avant les 9e et 10e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 3 semaines, avant les 7e et 8e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 4 semaines, et à la visite de clôture pour tous les participants.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Concentration minimale d'anticorps contre le tétanos
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Les concentrations minimales d'anticorps contre le tétanos ont été mesurées dans des échantillons sanguins sériques prélevés avant la 1ère perfusion chez tous les participants, avant les 9ème et 10ème perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 3 semaines, avant les 7ème et 8ème perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 4 semaines, et à la visite de clôture pour tous les participants.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Concentration minimale d'anticorps contre le virus varicelle-zona
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Les concentrations minimales d'anticorps contre le virus varicelle-zona ont été mesurées dans des échantillons de sang sérique prélevés avant la 1ère perfusion chez tous les participants, avant les 9e et 10e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 3 semaines, avant les 7e et 8e perfusions chez les participants recevant NewGam toutes les 4 semaines, et à la visite de fin pour tous les participants.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Nombre total d'infections
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Le nombre d'infections comprenait des infections bactériennes graves (pneumonie bactérienne, bactériémie/septicémie, ostéomyélite/arthrite septique, abcès viscéral, méningite bactérienne) et d'autres infections. Pour les autres infections, le terme privilégié du Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) a été utilisé pour déterminer le type d'infection. Elles ont été regroupées dans les catégories suivantes déterminées par un expert médical : otites, infections oculaires, infections du tractus gastro-intestinal, infections des voies génito-urinaires, infections des voies respiratoires supérieures, infections des voies respiratoires inférieures, infections de la peau et infections non ailleurs classé.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Nombre d'infections non graves
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Le terme préféré MedDRA a été utilisé pour déterminer le type d'infection non grave. Elles ont été regroupées dans les catégories suivantes déterminées par un expert médical : otites, infections oculaires, infections du tractus gastro-intestinal, infections des voies génito-urinaires, infections des voies respiratoires supérieures, infections des voies respiratoires inférieures, infections de la peau et infections non ailleurs classé. Le nombre total d'infections et le nombre dans chaque catégorie sont signalés.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Délai de résolution des infections graves et autres
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Étant donné que les infections ont été signalées comme des événements indésirables, le délai de résolution d'une infection était le temps écoulé entre la date de début de l'événement indésirable lié à l'infection et la date de fin de l'événement indésirable lié à l'infection.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Pourcentage de participants traités avec des antibiotiques
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Le pourcentage total de participants traités avec des antibiotiques, ainsi que le pourcentage de participants traités avec des antibiotiques à des fins thérapeutiques et prophylactiques sont rapportés.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Nombre d'épisodes de traitement antibiotique par personne-année de traitement
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Le nombre d'épisodes de traitement antibiotique par personne-année de traitement a été calculé par la formule suivante : Nombre total d'épisodes de traitement antibiotique / patients-années de traitement NewGam.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Nombre de jours de traitement antibiotique par personne-année de traitement
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Le nombre de jours de traitement antibiotique par personne-année de traitement a été calculé par la formule suivante : Nombre total de jours de traitement antibiotique / patients-années de traitement NewGam.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Nombre de participants hospitalisés en raison d'une infection
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Pourcentage de participants ayant au moins 1 épisode de fièvre
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Pourcentage de participants qui ont manqué l'école ou le travail en raison d'une infection
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Changements dans les scores du questionnaire sur la santé physique et psychosociale de l'enfant-formulaire des parents entre le début et la fin de l'étude
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Le questionnaire sur la qualité de vie (QoL) Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) a été rempli par un parent ou un tuteur chez les participants à l'étude âgés de < 14 ans. Le CHQ-PF50 se compose de 50 items organisés en 15 sous-échelles. Les 15 sous-échelles peuvent être combinées en 2 scores récapitulatifs, physique et psychosocial. Les scores récapitulatifs calculés ont été transformés en une plage de 0 à 100, où un score plus élevé indique un fonctionnement plus positif ou un meilleur état de santé. Un score de changement positif indique une amélioration.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Changements dans les scores de l'enquête sur la santé physique et mentale du formulaire abrégé 36 entre le début et la fin de l'étude
Délai: Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)
Le questionnaire sur la qualité de vie (QoL) Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) a été rempli par les participants âgés de ≥ 14 ans. Le SF-36-HS se compose de 36 items organisés en 8 sous-échelles. Les 8 sous-échelles pourraient être combinées en 2 scores récapitulatifs, physique et mental. Les scores récapitulatifs calculés ont été transformés en une plage de 0 à 100, où un score plus élevé indique une meilleure santé. Un score de changement positif indique une amélioration.
Du début à la fin de l'étude (jusqu'à 12 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Collaborateurs

Premier Research Group plc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juin 2012

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juin 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 novembre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 novembre 2009

Première publication (ESTIMATION)

13 novembre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

16 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2017

Dernière vérification

1 février 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner