Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie NewGam, lidský imunoglobulin 10%, u pacientů s primárním onemocněním imunodeficience

8. února 2017 aktualizováno: Octapharma

Klinická studie k vyhodnocení účinnosti, farmakokinetiky a bezpečnosti imunoglobulinového intravenózního (lidského) 10 % (NewGam) u pacientů s primárním onemocněním imunitního selhání

Účelem této studie bylo určit účinnost NewGam v prevenci závažných bakteriálních infekcí a určit farmakokinetický profil NewGam. Hodnotila se také bezpečnost NewGamu a jeho vliv na kvalitu života.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

NewGam je nový 10% roztok normálního lidského imunoglobulinu (IVIG) vyvinutý společností Octapharma pro intravenózní podání. Dodává se jako tekutý přípravek připravený k použití. Primárním terapeutickým využitím imunoglobulinů je poskytnutí protilátek k prevenci virových a bakteriálních onemocnění (substituční terapie). IVIG se ukázal být užitečný v různých klinických stavech jiných než pro náhradu imunoglobulinů; IVIG vykazuje imunomodulační účinek. Děti a dospělí s primární imunodeficiencí (PID) mají zvýšené riziko rekurentních bakteriálních a virových infekcí, které typicky napadají dýchací trakt (sinusitida, bronchitida, pneumonie), ale mohou také postihnout gastrointestinální trakt (gastroenteritida). Tato onemocnění mohou být závažná a mohou vést ke značné morbiditě. Reakce na antibakteriální léčbu jsou často slabé. V současné době není většina primárních imunitních nedostatků léčitelná, ale bylo prokázáno, že IVIG snižují celkový počet závažných infekcí a dobu hospitalizace.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

51

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Spojené státy
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Spojené státy
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
        • Hans Ochs, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 2 roky a ≤ 75 let.
  • Potvrzená diagnóza běžné variabilní imunodeficience (CVID) nebo X-vázané agamaglobulinémie (XLA).
  • Dříve léčeni komerčním imunoglobulinem intravenózním (lidským) každých 21-28 dní po dobu alespoň 6 infuzních intervalů při konstantní dávce mezi 200 a 800 mg/kg tělesné hmotnosti.

Kritéria vyloučení:

  • Akutní infekce vyžadující intravenózní léčbu antibiotiky během 2 týdnů před a během období screeningu.
  • Expozice krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátu, jinému než komerčně dostupný intravenózní imunoglobulin (IVIG), během posledních 3 měsíců před zařazením.
  • Probíhající anamnéza přecitlivělosti nebo přetrvávajících reakcí na produkty získané z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku hodnoceného přípravku.
  • Požadavek jakékoli rutinní premedikace pro infuzi IVIG.
  • Těžká porucha funkce jater (alaninaminotransferáza [ALAT] 3x > horní hranice normy).
  • Přítomnost poruchy funkce ledvin (kreatinin > 120 μmol/l) nebo predispozice k akutnímu selhání ledvin (např. jakýkoli stupeň již existující renální insuficience nebo rutinní léčba známými nefritiky).
  • Autoimunitní hemolytická anémie v anamnéze.
  • Diabetes mellitus v anamnéze.
  • Městnavé srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association (NYHA).
  • Nekontrolovaná arteriální hypertenze (systolický krevní tlak > 160 mmHg nebo diastolický krevní tlak > 90 mmHg).
  • Historie hluboké žilní trombózy nebo trombotických komplikací léčby IVIG.
  • Pozitivní výsledek při screeningu na kterýkoli z následujících virových markerů: virus lidské imunodeficience (HIV), virus hepatitidy C (HCV), virus hepatitidy B (HBV).
  • Léčba steroidy (perorální nebo parenterální, dlouhodobá, tj. 30 dní nebo více, ne přerušovaně nebo nárazově, denně, ≥ 0,15 mg prednisonu nebo ekvivalentu/kg/den), imunosupresivními nebo imunomodulačními léky.
  • Plánované očkování během studijního období.
  • Léčba jakýmkoliv hodnoceným prostředkem do 3 měsíců před zařazením.
  • Známý nebo podezřelý ze zneužívání alkoholu, drog, psychotropních látek nebo jiných chemikálií během posledních 12 měsíců před zápisem.
  • Těhotné nebo kojící ženy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: NewGam
Účastníci dostávali NewGam 200-800 mg/kg intravenózně každé 3 týdny (17 infuzí) nebo 4 týdny (13 infuzí) po dobu 1 roku.
Biologický: NewGam
Dávka NewGam, 10% normálního lidského imunoglobulinu ošetřeného rozpouštědlem/detergentem, zůstala stejná po celou dobu studie, dokud minimální minimální hladiny sérového imunoglobulinu G (IgG) byly nad 5 g/l. Pokud minimální hladiny IgG v séru poklesly na 5 g/l nebo méně, měla být dávka upravena podle uvážení zkoušejícího. NewGam byl dodán jako infuzní roztok.
Ostatní jména:
  • Normální lidský imunoglobulin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet závažných bakteriálních infekcí na osobu a rok léčby
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Počet závažných bakteriálních infekcí na osobu a rok léčby byl vypočten podle následujícího vzorce: Celkový počet závažných bakteriálních infekcí / pacient-roky léčby NewGam. Závažné bakteriální infekce byly definovány jako bakteriémie/sepse, bakteriální meningitida, osteomyelitida/septická artritida, bakteriální pneumonie a viscerální absces.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
IgG minimální koncentrace
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Celkové minimální koncentrace IgG byly měřeny ve vzorcích séra odebraných před každou infuzí.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti Haemophilus Influenzae
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti Haemophilus influenzae byly měřeny ve vzorcích sérové ​​krve odebraných před 1. infuzí u všech účastníků, před 9. a 10. infuzí u účastníků dostávajících NewGam každé 3 týdny, před 7. a 8. infuzí u účastníků dostávajících NewGam každé 4 týdny a při závěrečné návštěvě pro všechny účastníky.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti spalničkám
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti spalničkám byly měřeny ve vzorcích sérové ​​krve odebraných před 1. infuzí u všech účastníků, před 9. a 10. infuzí u účastníků dostávajících NewGam každé 3 týdny, před 7. a 8. infuzí u účastníků dostávajících NewGam každé 4 týdny, a při závěrečné návštěvě pro všechny účastníky.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti Streptococcus Pneumoniae
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti Streptococcus pneumoniae (sérotypy typů 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 a 23F) byly měřeny ve vzorcích krve odebraných před 1. infuzí u všech účastníků, před 9. a 10. infuzí u účastníků dostávajících NewGam každé 3 týdny, před 7. a 8. infuzí u účastníků, kteří dostávají NewGam každé 4 týdny, a při závěrečné návštěvě pro všechny účastníky.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti cytomegaloviru
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti cytomegaloviru byly měřeny ve vzorcích krve odebraných před 1. infuzí u všech účastníků, před 9. a 10. infuzí u účastníků, kteří dostávali NewGam každé 3 týdny, před 7. a 8. infuzí u účastníků, kteří dostávali NewGam každé 4 týdny, a při závěrečné návštěvě pro všechny účastníky.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti tetanu
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti tetanu byly měřeny ve vzorcích krve odebraných před 1. infuzí u všech účastníků, před 9. a 10. infuzí u účastníků, kteří dostávali NewGam každé 3 týdny, před 7. a 8. infuzí u účastníků, kteří dostávali NewGam každé 4 týdny, a při závěrečné návštěvě pro všechny účastníky.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti viru Varicella-zoster
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Minimální koncentrace protilátek proti viru varicella-zoster byly měřeny ve vzorcích sérové ​​krve odebraných před 1. infuzí u všech účastníků, před 9. a 10. infuzí u účastníků dostávajících NewGam každé 3 týdny, před 7. a 8. infuzí u účastníků dostávajících NewGam každé 3 týdny. 4 týdny a při závěrečné návštěvě pro všechny účastníky.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Celkový počet infekcí
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Počet infekcí zahrnoval závažné bakteriální infekce (bakteriální pneumonie, bakteriémie/sepse, osteomyelitida/septická artritida, viscerální absces, bakteriální meningitida) a další infekce. Pro jiné infekce byl k určení typu infekce použit preferovaný termín Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA). Byly seskupeny do následujících kategorií, jak určil lékařský odborník: ušní infekce, oční infekce, infekce gastrointestinálního traktu, infekce urogenitálního traktu, infekce horních cest dýchacích, infekce dolních cest dýchacích, infekce kůže a infekce ne. jinde zařazené.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Počet nezávažných infekcí
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Pro určení typu nezávažné infekce byl použit preferovaný termín MedDRA. Byly seskupeny do následujících kategorií, jak určil lékařský odborník: ušní infekce, oční infekce, infekce gastrointestinálního traktu, infekce urogenitálního traktu, infekce horních cest dýchacích, infekce dolních cest dýchacích, infekce kůže a infekce ne. jinde zařazené. Uvádí se celkový počet infekcí a počet v každé kategorii.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Čas do vyléčení vážných a jiných infekcí
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Vzhledem k tomu, že infekce byly hlášeny jako nežádoucí příhody, doba do vyřešení infekce byla doba od počátečního data nežádoucí příhody infekce do data ukončení nežádoucí příhody infekce.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Procento účastníků léčených antibiotiky
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Uvádí se celkové procento účastníků léčených antibiotiky a také procento účastníků léčených antibiotiky terapeuticky a profylakticky.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Počet epizod antibiotické léčby na osobu a rok léčby
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Počet epizod antibiotické léčby na osobu a rok léčby byl vypočten podle následujícího vzorce: Celkový počet epizod antibiotické léčby / pacientorok léčby NewGam.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Počet dnů léčby antibiotiky na osobu a rok léčby
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Počet dnů léčby antibiotiky na osobu a rok léčby byl vypočten podle následujícího vzorce: Celkový počet dnů léčby antibiotiky / pacientorok léčby NewGam.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Počet účastníků hospitalizovaných kvůli infekci
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Procento účastníků s alespoň 1 epizodou horečky
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Procento účastníků, kteří kvůli infekci zameškali školu nebo práci
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Změny ve fyzickém a psychosociálním dotazníku o zdraví dítěte – skóre formuláře rodičů od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Dotazník Quality of Life (QoL) Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) vyplnil rodič nebo opatrovník u účastníků studie < 14 let. CHQ-PF50 se skládá z 50 položek uspořádaných do 15 subškál. 15 subškál lze kombinovat do 2 souhrnných skóre, fyzické a psychosociální. Vypočítaná souhrnná skóre byla transformována do rozsahu 0-100, kde vyšší skóre ukazuje na pozitivnější fungování nebo lepší zdravotní stav. Pozitivní skóre změny znamená zlepšení.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Změny ve skóre fyzického a duševního krátkého zdravotního průzkumu 36 od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)
Dotazník kvality života (QoL) Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) vyplnili účastníci ve věku ≥ 14 let. SF-36-HS se skládá z 36 položek uspořádaných do 8 subškál. Těchto 8 subškál bylo možné spojit do 2 souhrnných skóre, fyzického a duševního. Vypočítaná souhrnná skóre byla transformována do rozsahu 0-100, kde vyšší skóre znamená lepší zdraví. Pozitivní skóre změny znamená zlepšení.
Výchozí stav do konce studie (až 12 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Spolupracovníci

Premier Research Group plc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. června 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. června 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. listopadu 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2009

První zveřejněno (ODHAD)

13. listopadu 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

16. března 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. února 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NewGam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit