En studie av NewGam, humant immunoglobulin 10 %, hos pasienter med primære immunsviktsykdommer
8. februar 2017 oppdatert av: Octapharma
Klinisk studie for å evaluere effektiviteten, farmakokinetikken og sikkerheten til immunglobulin intravenøst (humant) 10 % (NewGam) hos pasienter med primære immunsviktsykdommer
Formålet med denne studien var å bestemme effekten av NewGam for å forhindre alvorlige bakterielle infeksjoner og å bestemme den farmakokinetiske profilen til NewGam.
Sikkerheten til NewGam og dens effekt på livskvalitet ble også evaluert.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
NewGam er en ny 10 % human normal immunglobulin (IVIG) løsning utviklet av Octapharma for intravenøs administrering.
Den leveres som en flytende formulering klar til bruk.
Den primære terapeutiske bruken av immunglobuliner er å gi antistoffer for å forhindre virus- og bakteriesykdommer (erstatningsterapi).
IVIG har vist seg å være nyttig i en rekke andre kliniske tilstander enn for erstatning av immunglobuliner; IVIG viser en immunmodulerende effekt.
Barn og voksne med en primær immunsviktsykdom (PID) har økt risiko for tilbakevendende bakterielle og virusinfeksjoner som typisk angriper luftveiene (bihulebetennelse, bronkitt, lungebetennelse), men som også kan påvirke mage-tarmkanalen (gastroenteritt).
Disse sykdommene kan være alvorlige og kan føre til betydelig sykelighet.
Responsen på antibakteriell terapi er ofte dårlig.
For tiden kan de fleste primære immundefekter ikke helbredes, men IVIGs har vist seg å redusere det totale antallet alvorlige infeksjoner og varigheten av sykehusinnleggelsen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
51
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater
- Sudir Gupta, MD
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forente stater
- Isaac Melamed, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater
- James Moy, MD
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Forente stater
- William Smits, MD
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- Dr. Alan Knutsen
-
-
Nebraska
-
Papillion, Nebraska, Forente stater
- Ai Lan Kobayashi, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater
- Hans Ochs, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 2 år og ≤ 75 år.
- Bekreftet diagnose av vanlig variabel immunsvikt (CVID) eller X-bundet agammaglobulinemi (XLA).
- Tidligere behandlet med et kommersielt immunglobulin intravenøst (humant) hver 21.-28. dag i minst 6 infusjonsintervaller med en konstant dose mellom 200 og 800 mg/kg kroppsvekt.
Ekskluderingskriterier:
- Akutt infeksjon som krever intravenøs antibiotikabehandling innen 2 uker før og under screeningsperioden.
- Eksponering for blod eller andre blodprodukter eller derivater, annet enn kommersielt tilgjengelig intravenøst immunglobulin (IVIG), i løpet av de siste 3 månedene før registrering.
- Pågående historie med overfølsomhet eller vedvarende reaksjoner på blod- eller plasmaavledede produkter, eller en hvilken som helst komponent i undersøkelsesproduktet.
- Krav om rutinemessig premedisinering for IVIG-infusjon.
- Alvorlig nedsatt leverfunksjon (alaninaminotransferase [ALAT] 3x > øvre normalgrense).
- Tilstedeværelse av nedsatt nyrefunksjon (kreatinin > 120 μmol/L), eller disposisjon for akutt nyresvikt (f.eks. enhver grad av eksisterende nyreinsuffisiens eller rutinemessig behandling med kjente nefritiske legemidler).
- Historie med autoimmun hemolytisk anemi.
- Historie om diabetes mellitus.
- Kongestiv hjertesvikt New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV.
- Ikke-kontrollert arteriell hypertensjon (systolisk blodtrykk > 160 mmHg eller diastolisk blodtrykk > 90 mmHg).
- Anamnese med dyp venetrombose eller trombotiske komplikasjoner ved IVIG-behandling.
- Et positivt resultat ved screening på noen av følgende virale markører: humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C-virus (HCV), hepatitt B-virus (HBV).
- Behandling med steroider (oral eller parenteral, langvarig, dvs. 30 dager eller mer, ikke intermitterende eller eksploderende, daglig, ≥ 0,15 mg prednison eller tilsvarende/kg/dag), immunsuppressive eller immunmodulerende legemidler.
- Planlagt vaksinasjon i studieperioden.
- Behandling med ethvert undersøkelsesmiddel innen 3 måneder før påmelding.
- Kjent eller mistenkt for å misbruke alkohol, narkotika, psykotrope midler eller andre kjemikalier i løpet av de siste 12 månedene før påmelding.
- Gravide eller ammende kvinner.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: NewGam
Deltakerne fikk NewGam 200-800 mg/kg intravenøst hver 3. uke (17 infusjoner) eller 4 uker (13 infusjoner) i 1 år.
|
Dosen av NewGam, løsemiddel/vaskemiddel-behandlet humant normalt immunglobulin 10 %, forble den samme gjennom hele studien, så lenge minimum bunnnivåer av serumimmunoglobulin G (IgG) var over 5 g/l.
Hvis serum-IgG-bunnnivåene falt til 5 g/l eller mindre, skulle dosen justeres etter utrederens skjønn.
NewGam ble levert som en infusjonsoppløsning.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall alvorlige bakterielle infeksjoner per person-år behandling
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Antall alvorlige bakterielle infeksjoner per behandlingsår ble beregnet etter følgende formel: Totalt antall alvorlige bakterieinfeksjoner / pasientår på NewGam-behandling.
Alvorlige bakterielle infeksjoner ble definert som bakteriemi/sepsis, bakteriell meningitt, osteomyelitt/septisk artritt, bakteriell lungebetennelse og visceral abscess.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
IgG bunnnivåkonsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Totale IgG bunnkonsentrasjoner ble målt i serumprøver tatt før hver infusjon.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Lavnivåkonsentrasjon av antistoffer mot Haemophilus Influenzae
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Lavnivåkonsentrasjoner av antistoffer mot Haemophilus influenzae ble målt i serumblodprøver tatt før 1. infusjon hos alle deltakerne, før 9. og 10. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 3. uke, før 7. og 8. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 4. uke , og ved avslutningsbesøket for alle deltakere.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Lavnivåkonsentrasjon av antistoffer mot meslinger
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Lavnivåkonsentrasjoner av antistoffer mot meslinger ble målt i serumblodprøver samlet før 1. infusjon hos alle deltakerne, før 9. og 10. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 3. uke, før 7. og 8. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 4. uke, og ved avslutningsbesøket for alle deltakere.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Lavnivåkonsentrasjon av antistoffer mot Streptococcus Pneumoniae
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Lavnivåkonsentrasjoner av antistoffer mot Streptococcus pneumoniae (serotype type 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 og 23F) ble målt i serumblodprøver tatt før 1. infusjon hos alle deltakerne, før 9. og 10. infusjon hos deltakere NewGam hver 3. uke, før 7. og 8. infusjon hos deltakere som mottar NewGam hver 4. uke, og ved avslutningsbesøket for alle deltakere.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Lavnivåkonsentrasjon av antistoffer mot Cytomegalovirus
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Lavnivåkonsentrasjoner av antistoffer mot cytomegalovirus ble målt i serumblodprøver samlet før 1. infusjon hos alle deltakerne, før 9. og 10. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 3. uke, før 7. og 8. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 4. uke, og ved avslutningsbesøket for alle deltakere.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Lavnivåkonsentrasjon av antistoffer mot stivkrampe
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Lavnivåkonsentrasjoner av antistoffer mot stivkrampe ble målt i serumblodprøver samlet før 1. infusjon hos alle deltakerne, før 9. og 10. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 3. uke, før 7. og 8. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 4. uke, og ved avslutningsbesøket for alle deltakere.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Lavnivåkonsentrasjon av antistoffer mot Varicella-zoster-virus
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Lavnivåkonsentrasjoner av antistoffer mot varicella-zoster-virus ble målt i serumblodprøver tatt før 1. infusjon hos alle deltakerne, før 9. og 10. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 3. uke, før 7. og 8. infusjon hos deltakere som fikk NewGam hver 4 uker, og ved avslutningsbesøket for alle deltakere.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Totalt antall infeksjoner
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Antall infeksjoner inkluderte alvorlige bakterielle infeksjoner (bakteriell lungebetennelse, bakteriemi/sepsis, osteomyelitt/septisk artritt, visceral abscess, bakteriell meningitt) og andre infeksjoner.
For andre infeksjoner ble den foretrukne termen Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) brukt for å bestemme infeksjonstypen.
De ble gruppert i følgende kategorier som bestemt av en medisinsk ekspert: Øreinfeksjoner, øyeinfeksjoner, infeksjoner i mage-tarmkanalen, infeksjoner i kjønnsorganene, øvre luftveisinfeksjoner, nedre luftveisinfeksjoner, infeksjoner i huden og infeksjoner som ikke andre steder klassifisert.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Antall ikke-alvorlige infeksjoner
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
MedDRAs foretrukne begrep ble brukt for å bestemme typen ikke-alvorlig infeksjon.
De ble gruppert i følgende kategorier som bestemt av en medisinsk ekspert: Øreinfeksjoner, øyeinfeksjoner, infeksjoner i mage-tarmkanalen, infeksjoner i kjønnsorganene, øvre luftveisinfeksjoner, nedre luftveisinfeksjoner, infeksjoner i huden og infeksjoner som ikke andre steder klassifisert.
Totalt antall infeksjoner og antall i hver kategori rapporteres.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Tid til løsning av alvorlige og andre infeksjoner
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Siden infeksjoner ble rapportert som uønskede hendelser, var tiden til opphør av en infeksjon tiden fra startdatoen for infeksjonsbivirkningen til sluttdatoen for infeksjonsbivirkningen.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Prosentandel av deltakere behandlet med antibiotika
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Den totale prosentandelen av deltakere behandlet med antibiotika, samt prosentandelen av deltakerne behandlet med antibiotika terapeutisk og profylaktisk er rapportert.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Antall antibiotikabehandlingsepisoder per personår behandling
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Antall antibiotikabehandlingsepisoder per behandlingsår ble beregnet etter følgende formel: Totalt antall antibiotikabehandlingsepisoder / pasientår med NewGam-behandling.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Antall antibiotikabehandlingsdager per person-år behandling
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Antall antibiotikabehandlingsdager per behandlingsår ble beregnet etter følgende formel: Totalt antall antibiotikabehandlingsdager / pasientår med NewGam-behandling.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Antall deltakere innlagt på sykehus på grunn av en infeksjon
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
|
Prosentandel av deltakere med minst 1 episode med feber
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
|
Prosentandel av deltakere som gikk glipp av skole eller arbeid på grunn av en infeksjon
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
|
Endringer i det fysiske og psykososiale spørreskjemaet for barnehelse - Foreldreskjemascore fra baseline til slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Spørreskjemaet for livskvalitet (QoL) Child Health Questionnaire-Prent Form (CHQ-PF50) ble fylt ut av en forelder eller foresatt i studiedeltakere < 14 år.
CHQ-PF50 består av 50 elementer organisert i 15 underskalaer. De 15 underskalaene kan kombineres til 2 sammendragsskårer, fysiske og psykososiale.
De beregnede oppsummeringsskårene ble transformert til et område på 0-100, hvor en høyere skåre indikerer mer positiv funksjon eller bedre helsestatus.
En positiv endringsscore indikerer forbedring.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
|
Endringer i den fysiske og mentale korte skjemaet-36 helseundersøkelsespoeng fra baseline til slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Quality of Life (QoL) spørreskjemaet Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) ble fylt ut av deltakere ≥ 14 år.
SF-36-HS består av 36 elementer organisert i 8 underskalaer.
De 8 underskalaene kunne kombineres til 2 oppsummeringsskårer, fysiske og mentale.
De beregnede oppsummeringsskårene ble transformert til et område på 0-100, hvor en høyere skåre indikerer bedre helse.
En positiv endringsscore indikerer forbedring.
|
Grunnlinje til slutten av studien (opptil 12 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2010
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. juni 2012
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. juni 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. november 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. november 2009
Først lagt ut (ANSLAG)
13. november 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
16. mars 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. februar 2017
Sist bekreftet
1. februar 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NGAM-01
- 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .