Tutkimus NewGamista, ihmisen immunoglobuliinista 10%, potilailla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia
keskiviikko 8. helmikuuta 2017 päivittänyt: Octapharma
Kliininen tutkimus laskimonsisäisen (ihmis) 10 %:n (NewGam) immunoglobuliinin tehon, farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta potilailla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää NewGamin teho vakavien bakteeri-infektioiden ehkäisyssä ja määrittää NewGamin farmakokineettinen profiili.
Myös NewGamin turvallisuutta ja sen vaikutusta elämänlaatuun arvioitiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
NewGam on uusi 10 % ihmisen normaali immunoglobuliini (IVIG) -liuos, jonka Octapharma on kehittänyt suonensisäiseen antamiseen.
Se toimitetaan käyttövalmiina nestemäisenä formulaationa.
Immunoglobuliinien ensisijainen terapeuttinen käyttö on vasta-aineiden tuottaminen virus- ja bakteerisairauksien ehkäisemiseksi (korvaushoito).
IVIG on osoittautunut käyttökelpoiseksi monissa muissa kliinisissä tiloissa kuin immunoglobuliinien korvaamisessa; IVIG:llä on immunomoduloiva vaikutus.
Lapsilla ja aikuisilla, joilla on primaarinen immuunivajavuussairaus (PID), on lisääntynyt uusiutuvien bakteeri- ja virusinfektioiden riski, jotka tyypillisesti hyökkäävät hengitysteihin (sinusiitti, keuhkoputkentulehdus, keuhkokuume), mutta voivat vaikuttaa myös ruoansulatuskanavaan (gastroenteriitti).
Nämä sairaudet voivat olla vakavia ja voivat johtaa huomattavaan sairastumiseen.
Vasteet antibakteeriseen hoitoon ovat usein huonoja.
Tällä hetkellä useimmat primaariset immuunivajeet eivät ole parannettavissa, mutta IVIG-hoitojen on osoitettu vähentävän vakavien infektioiden kokonaismäärää ja sairaalahoidon kestoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat
- Sudir Gupta, MD
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat
- Isaac Melamed, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
- James Moy, MD
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Yhdysvallat
- William Smits, MD
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Dr. Alan Knutsen
-
-
Nebraska
-
Papillion, Nebraska, Yhdysvallat
- Ai Lan Kobayashi, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
- Hans Ochs, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 2 vuotta ja ≤ 75 vuotta.
- Vahvistettu diagnoosi yleisestä muuttuvasta immuunivajauksesta (CVID) tai X-kytketystä agammaglobulinemiasta (XLA).
- Aiemmin hoidettu kaupallisella immunoglobuliinilla suonensisäisesti (ihmisen) 21-28 päivän välein vähintään 6 infuusiovälin ajan vakioannoksella 200-800 mg/kg ruumiinpainoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti infektio, joka vaatii suonensisäistä antibioottihoitoa 2 viikon sisällä ennen seulontajaksoa ja sen aikana.
- Altistuminen verelle tai mille tahansa verituotteelle tai johdannaiselle, paitsi kaupallisesti saataville suonensisäiselle immunoglobuliinille (IVIG), viimeisten 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
- Jatkuvat yliherkkyysreaktiot tai jatkuvat reaktiot verestä tai plasmasta peräisin oleville tuotteille tai jollekin tutkimustuotteen aineosalle.
- Rutiininomaisen esilääkityksen vaatimus IVIG-infuusiota varten.
- Vaikea maksan vajaatoiminta (alaniiniaminotransferaasi [ALAT] 3x > normaalin yläraja).
- Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini > 120 μmol/L) tai taipumus akuuttiin munuaisten vajaatoimintaan (esim. mikä tahansa aiempi munuaisten vajaatoiminta tai rutiinihoito tunnetuilla nefriittilääkkeillä).
- Autoimmuuni hemolyyttinen anemia historia.
- Diabetes mellituksen historia.
- Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin (NYHA) luokka III tai IV.
- Hallitsematon verenpainetauti (systolinen verenpaine > 160 mmHg tai diastolinen verenpaine > 90 mmHg).
- Aiempi syvä laskimotromboosi tai IVIG-hoidon tromboottiset komplikaatiot.
- Positiivinen tulos seulonnassa jollekin seuraavista virusmarkkereista: ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti C -virus (HCV), hepatiitti B -virus (HBV).
- Hoito steroideilla (oraalinen tai parenteraalinen, pitkäkestoinen eli 30 päivää tai enemmän, ei ajoittaista tai räjähdysmäistä, päivittäin, ≥ 0,15 mg prednisonia tai vastaavaa/kg/vrk), immunosuppressiivisilla tai immunomoduloivilla lääkkeillä.
- Suunniteltu rokotus tutkimusjakson aikana.
- Hoito millä tahansa tutkimusaineella 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Tiedetään tai epäillään väärinkäyttäneen alkoholia, huumeita, psykotrooppisia aineita tai muita kemikaaleja viimeisten 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: NewGam
Osallistujat saivat NewGamia 200-800 mg/kg suonensisäisesti 3 viikon välein (17 infuusiota) tai 4 viikon välein (13 infuusiota) vuoden ajan.
|
NewGamin, liuottimella/pesuaineella käsitellyn ihmisen normaalin immunoglobuliinin 10 %, annos pysyi samana koko tutkimuksen ajan niin kauan kuin seerumin immunoglobuliini G:n (IgG) minimitasot olivat yli 5 g/l.
Jos seerumin IgG-minimitasot putosivat 5 g/l:aan tai alle, annosta oli säädettävä tutkijan harkinnan mukaan.
NewGam toimitettiin infuusioliuoksena.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien bakteeri-infektioiden määrä henkilöä kohden hoitovuotta
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Vakavien bakteeri-infektioiden määrä hoitovuotta kohden laskettiin seuraavalla kaavalla: Vakavien bakteeri-infektioiden kokonaismäärä / NewGam-hoidon potilasvuodet.
Vakavat bakteeri-infektiot määriteltiin bakteremiaksi/sepsiksi, bakteeriperäiseksi aivokalvontulehdukseksi, osteomyeliittiksi/septiseksi niveltulehdukseksi, bakteeriperäiseksi keuhkokuumeeksi ja sisäelinten paiseeksi.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
IgG alimman tason pitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Kokonais-IgG-minimikonsentraatiot mitattiin seeruminäytteistä, jotka otettiin ennen jokaista infuusiota.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Haemophilus Influenzae -vasta-aineiden alimman tason pitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Haemophilus influenzaen vasta-aineiden alimmat pitoisuudet mitattiin seerumiverinäytteistä, jotka otettiin ennen ensimmäistä infuusiota kaikilta osallistujilta, ennen 9. ja 10. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGam joka 3. viikko, ennen 7. ja 8. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGamia 4 viikon välein. , ja kaikkien osallistujien lopetuskäynnillä.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Tuhkarokkovasta-aineiden alimman tason pitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Tuhkarokkovasta-ainepitoisuudet mitattiin seerumin verinäytteistä, jotka otettiin ennen ensimmäistä infuusiota kaikilta osallistujilta, ennen 9. ja 10. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGamia 3 viikon välein, ennen 7. ja 8. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGam joka 4. viikko. ja lopetusvierailulla kaikille osallistujille.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Streptococcus Pneumoniae -vasta-aineiden alimman tason pitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Streptococcus pneumoniaen (serotyypit 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 ja 23F) vasta-aineiden alimmat pitoisuudet mitattiin seeruminäytteistä, jotka otettiin ennen ensimmäistä infuusiota kaikilta osallistujilta, ennen 9. ja 10. infuusiota potilailta, jotka saivat. NewGam 3 viikon välein, ennen 7. ja 8. infuusiota osallistujille, jotka saavat NewGam joka 4. viikko, ja lopetuskäynnillä kaikille osallistujille.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Sytomegaloviruksen vastaisten vasta-aineiden vähimmäispitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Sytomegaloviruksen vasta-ainepitoisuudet mitattiin seerumin verinäytteistä, jotka otettiin ennen ensimmäistä infuusiota kaikilta osallistujilta, ennen 9. ja 10. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGam joka 3. viikko, ennen 7. ja 8. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGamia 4 viikon välein. ja lopetusvierailulla kaikille osallistujille.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Jäykkäkouristusvasta-aineiden alimman tason pitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Jäykkäkouristusvasta-aineiden alimmat pitoisuudet mitattiin seerumin verinäytteistä, jotka otettiin ennen ensimmäistä infuusiota kaikilta osallistujilta, ennen 9. ja 10. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGamia kolmen viikon välein, ennen 7. ja 8. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGam joka 4. viikko, ja lopetusvierailulla kaikille osallistujille.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Varicella zoster -viruksen vastaisten vasta-aineiden alimman tason pitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Varicella zoster -viruksen vasta-ainepitoisuudet mitattiin seerumin verinäytteistä, jotka otettiin ennen ensimmäistä infuusiota kaikilta osallistujilta, ennen 9. ja 10. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGam joka 3. viikko, ennen 7. ja 8. infuusiota osallistujilla, jotka saivat NewGamia joka kerta. 4 viikkoa ja lopetuskäynnillä kaikille osallistujille.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Infektioiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Infektioiden määrä sisälsi vakavia bakteeri-infektioita (bakteerikeuhkokuume, bakteremia/sepsis, osteomyeliitti/septinen niveltulehdus, sisäelinten paise, bakteeriperäinen aivokalvontulehdus) ja muita infektioita.
Muiden infektioiden osalta infektiotyypin määrittämiseen käytettiin Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -termiä.
Ne ryhmiteltiin lääketieteen asiantuntijan määrittämiin seuraaviin luokkiin: korvatulehdukset, silmätulehdukset, maha-suolikanavan infektiot, virtsaelinten infektiot, ylempien hengitysteiden infektiot, alempien hengitysteiden infektiot, ihotulehdukset ja infektiot, jotka eivät kuulu muualle luokiteltu.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Ei-vakavien infektioiden määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
MedDRA:n suositeltua termiä käytettiin määrittämään ei-vakavan infektion tyyppi.
Ne ryhmiteltiin lääketieteen asiantuntijan määrittämiin seuraaviin luokkiin: korvatulehdukset, silmätulehdukset, maha-suolikanavan infektiot, virtsaelinten infektiot, ylempien hengitysteiden infektiot, alempien hengitysteiden infektiot, ihotulehdukset ja infektiot, jotka eivät kuulu muualle luokiteltu.
Tartuntojen kokonaismäärä ja lukumäärä kussakin kategoriassa ilmoitetaan.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Aika ratkaista vakavat ja muut infektiot
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Koska infektiot ilmoitettiin haittatapahtumina, aika infektion häviämiseen oli aika infektion haitallisen tapahtuman alkamispäivästä tartunnan haittatapahtuman päättymispäivään.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Antibiooteilla hoidettujen osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Antibiooteilla hoidettujen osallistujien kokonaisprosenttiosuus sekä terapeuttisesti ja profylaktisesti antibiooteilla hoidettujen osallistujien prosenttiosuus raportoidaan.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Antibioottihoitojaksojen määrä henkilöä kohden hoitovuotta
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Antibioottihoitojaksojen määrä per henkilö hoitovuotta kohden laskettiin seuraavalla kaavalla: Antibioottihoitojaksojen kokonaismäärä / NewGam-hoidon potilasvuodet.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Antibioottihoitopäivien määrä henkilöä kohden hoitovuotta
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Antibioottihoitopäivien lukumäärä per henkilö hoitovuotta kohden laskettiin seuraavalla kaavalla: Antibioottihoitopäivien kokonaismäärä / NewGam-hoidon potilasvuodet.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Infektion vuoksi sairaalahoitoon joutuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään 1 kuumejakso
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka jäivät koulusta tai töistä tartunnan vuoksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
|
Muutokset fyysisen ja psykososiaalisen lapsen terveyskyselyn ja vanhemman lomakkeen pisteissä lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Elämänlaatu (QoL) -kyselyn Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQ-PF50) täytti alle 14-vuotiaiden tutkimuksen osallistujien vanhempi tai huoltaja.
CHQ-PF50 koostuu 50 kohdasta, jotka on järjestetty 15 ala-asteikkoon. 15 alaasteikkoa voidaan yhdistää kahteen yhteenvetopisteeseen, fyysiseen ja psykososiaaliseen.
Lasketut yhteenvetopisteet muutettiin alueelle 0-100, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa positiivisempaa toimintaa tai parempaa terveydentilaa.
Positiivinen muutospistemäärä kertoo parannuksesta.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
|
Muutokset fyysisen ja henkisen lyhyen lomakkeen 36 terveyskyselyn pisteissä lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Elämänlaatu (QoL) -kyselylomakkeen Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) täyttivät ≥ 14-vuotiaat osallistujat.
SF-36-HS koostuu 36 tuotteesta, jotka on järjestetty 8 ala-asteikkoon.
8 alaasteikkoa voitiin yhdistää kahdeksi yhteenvetopisteeksi, fyysiseksi ja henkiseksi.
Lasketut yhteenvetopisteet muutettiin alueelle 0-100, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveyttä.
Positiivinen muutospistemäärä kertoo parannuksesta.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (enintään 12 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 1. kesäkuuta 2012
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 1. kesäkuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. marraskuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. marraskuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 13. marraskuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 16. maaliskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. helmikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NGAM-01
- 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .