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Eine Studie zu NewGam, menschlichem Immunglobulin 10 %, bei Patienten mit primären Immundefizienzerkrankungen

8. Februar 2017 aktualisiert von: Octapharma

Klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Sicherheit von intravenösem (humanem) 10 %igem Immunglobulin (NewGam) bei Patienten mit primären Immunschwächekrankheiten

Der Zweck dieser Studie bestand darin, die Wirksamkeit von NewGam bei der Vorbeugung schwerer bakterieller Infektionen zu bestimmen und das pharmakokinetische Profil von NewGam zu bestimmen. Die Sicherheit von NewGam und seine Auswirkung auf die Lebensqualität wurden ebenfalls bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

NewGam ist eine neue 10 %ige Lösung mit normalem menschlichem Immunglobulin (IVIG), die von Octapharma für die intravenöse Verabreichung entwickelt wurde. Es wird als gebrauchsfertige flüssige Formulierung geliefert. Der primäre therapeutische Einsatz von Immunglobulinen besteht in der Bereitstellung von Antikörpern zur Vorbeugung viraler und bakterieller Erkrankungen (Ersatztherapie). IVIG hat sich neben dem Ersatz von Immunglobulinen auch bei einer Vielzahl klinischer Erkrankungen als nützlich erwiesen; IVIG zeigt eine immunmodulatorische Wirkung. Kinder und Erwachsene mit einer primären Immunschwächekrankheit (PID) haben ein erhöhtes Risiko für wiederkehrende bakterielle und virale Infektionen, die typischerweise die Atemwege befallen (Sinusitis, Bronchitis, Lungenentzündung), aber auch den Magen-Darm-Trakt betreffen können (Gastroenteritis). Diese Erkrankungen können schwerwiegend sein und zu erheblicher Morbidität führen. Das Ansprechen auf eine antibakterielle Therapie ist oft schlecht. Derzeit sind die meisten primären Immundefekte nicht heilbar, aber IVIGs verringern nachweislich die Gesamtzahl schwerer Infektionen und die Dauer des Krankenhausaufenthalts.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

51

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten
        • Sudir Gupta, MD
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten
        • Isaac Melamed, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
        • James Moy, MD
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Vereinigte Staaten
        • William Smits, MD
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Dr. Alan Knutsen
    • Nebraska
      • Papillion, Nebraska, Vereinigte Staaten
        • Ai Lan Kobayashi, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
        • Hans Ochs, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 75 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter von ≥ 2 Jahren und ≤ 75 Jahren.
  • Bestätigte Diagnose eines häufigen variablen Immundefekts (CVID) oder einer X-chromosomalen Agammaglobulinämie (XLA).
  • Zuvor alle 21–28 Tage über mindestens 6 Infusionsintervalle mit einem handelsüblichen Immunglobulin intravenös (Mensch) in einer konstanten Dosis zwischen 200 und 800 mg/kg Körpergewicht behandelt.

Ausschlusskriterien:

  • Akute Infektion, die eine intravenöse Antibiotikabehandlung innerhalb von 2 Wochen vor und während des Screeningzeitraums erfordert.
  • Kontakt mit Blut oder anderen Blutprodukten oder Derivaten außer kommerziell erhältlichem intravenösem Immunglobulin (IVIG) innerhalb der letzten 3 Monate vor der Einschreibung.
  • Andauernde Überempfindlichkeit oder anhaltende Reaktionen auf aus Blut oder Plasma gewonnene Produkte oder einen Bestandteil des Prüfpräparats.
  • Erfordernis einer routinemäßigen Vormedikation für die IVIG-Infusion.
  • Schwere Leberfunktionsstörung (Alaninaminotransferase [ALAT] 3x > Obergrenze des Normalwerts).
  • Vorliegen einer Nierenfunktionsstörung (Kreatinin > 120 μmol/L) oder einer Veranlagung für akutes Nierenversagen (z. B. bereits bestehende Niereninsuffizienz jeglichen Grades oder routinemäßige Behandlung mit bekannten nephritischen Arzneimitteln).
  • Vorgeschichte einer autoimmunhämolytischen Anämie.
  • Vorgeschichte von Diabetes mellitus.
  • Herzinsuffizienz Klasse III oder IV der New York Heart Association (NYHA).
  • Nicht kontrollierte arterielle Hypertonie (systolischer Blutdruck > 160 mmHg oder diastolischer Blutdruck > 90 mmHg).
  • Vorgeschichte einer tiefen Venenthrombose oder thrombotischer Komplikationen einer IVIG-Therapie.
  • Ein positives Ergebnis beim Screening auf einen der folgenden Virusmarker: Humanes Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis-C-Virus (HCV), Hepatitis-B-Virus (HBV).
  • Behandlung mit Steroiden (oral oder parenteral, langfristig, d. h. 30 Tage oder länger, nicht intermittierend oder schubweise, täglich, ≥ 0,15 mg Prednison oder Äquivalent/kg/Tag), immunsuppressiven oder immunmodulatorischen Arzneimitteln.
  • Geplante Impfung während des Studienzeitraums.
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung.
  • Bekannter oder vermuteter Missbrauch von Alkohol, Drogen, Psychopharmaka oder anderen Chemikalien in den letzten 12 Monaten vor der Einschreibung.
  • Schwangere oder stillende Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: NewGam
Die Teilnehmer erhielten NewGam 200–800 mg/kg ein Jahr lang alle 3 Wochen (17 Infusionen) oder alle 4 Wochen (13 Infusionen) intravenös.
Biologisch: NewGam
Die Dosis von NewGam, einem mit Lösungsmittel/Detergenz behandelten menschlichen normalen Immunglobulin 10 %, blieb während der gesamten Studie gleich, solange der minimale Talspiegel des Serum-Immunglobulins G (IgG) über 5 g/l lag. Wenn der Serum-IgG-Talspiegel auf 5 g/L oder weniger sank, musste die Dosis nach Ermessen des Prüfarztes angepasst werden. NewGam wurde als Infusionslösung geliefert.
Andere Namen:
  • Normales Immunglobulin vom Menschen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl schwerer bakterieller Infektionen pro Person und Behandlungsjahr
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Anzahl schwerwiegender bakterieller Infektionen pro Personenjahr Behandlung wurde nach der folgenden Formel berechnet: Gesamtzahl schwerwiegender bakterieller Infektionen / Patientenjahre unter NewGam-Behandlung. Als schwere bakterielle Infektionen wurden Bakteriämie/Sepsis, bakterielle Meningitis, Osteomyelitis/septische Arthritis, bakterielle Pneumonie und viszeraler Abszess definiert.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
IgG-Talspiegelkonzentration
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Gesamt-IgG-Talkonzentrationen wurden in Serumproben gemessen, die vor jeder Infusion entnommen wurden.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Talspiegelkonzentration von Antikörpern gegen Haemophilus influenzae
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Talspiegelkonzentrationen von Antikörpern gegen Haemophilus influenzae wurden in Serumblutproben gemessen, die bei allen Teilnehmern vor der 1. Infusion, bei Teilnehmern, die NewGam alle 3 Wochen erhielten, vor der 9. und 10. Infusion und bei Teilnehmern, die NewGam alle 4 Wochen erhielten, vor der 7. und 8. Infusion gemessen wurden und beim Abschlussbesuch für alle Teilnehmer.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Talspiegelkonzentration von Antikörpern gegen Masern
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Talspiegelkonzentrationen von Antikörpern gegen Masern wurden in Serumblutproben gemessen, die vor der 1. Infusion bei allen Teilnehmern, vor der 9. und 10. Infusion bei Teilnehmern, die NewGam alle 3 Wochen erhielten, vor der 7. und 8. Infusion bei Teilnehmern, die NewGam alle 4 Wochen erhielten, gemessen wurden. und beim Abschlussbesuch für alle Teilnehmer.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Talspiegelkonzentration von Antikörpern gegen Streptococcus pneumoniae
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Talspiegelkonzentrationen von Antikörpern gegen Streptococcus pneumoniae (Serotypen 6B, 14, 9V, 18C, 19F, 4 und 23F) wurden in Serumblutproben gemessen, die bei allen Teilnehmern vor der 1. Infusion und bei den Teilnehmern vor der 9. und 10. Infusion entnommen wurden NewGam alle 3 Wochen, vor der 7. und 8. Infusion bei Teilnehmern, die NewGam alle 4 Wochen erhalten, und bei der Abschlussuntersuchung für alle Teilnehmer.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Talspiegelkonzentration von Antikörpern gegen das Zytomegalievirus
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Talspiegelkonzentrationen von Antikörpern gegen das Zytomegalievirus wurden in Serumblutproben gemessen, die vor der 1. Infusion bei allen Teilnehmern, vor der 9. und 10. Infusion bei Teilnehmern, die NewGam alle 3 Wochen erhielten, vor der 7. und 8. Infusion bei Teilnehmern, die NewGam alle 4 Wochen erhielten, gemessen wurden. und beim Abschlussbesuch für alle Teilnehmer.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Talspiegelkonzentration von Antikörpern gegen Tetanus
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Talspiegelkonzentrationen von Antikörpern gegen Tetanus wurden in Serumblutproben gemessen, die vor der 1. Infusion bei allen Teilnehmern, vor der 9. und 10. Infusion bei Teilnehmern, die NewGam alle 3 Wochen erhielten, vor der 7. und 8. Infusion bei Teilnehmern, die NewGam alle 4 Wochen erhielten, gemessen wurden. und beim Abschlussbesuch für alle Teilnehmer.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Talspiegelkonzentration von Antikörpern gegen das Varizella-Zoster-Virus
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Talspiegelkonzentrationen von Antikörpern gegen das Varizella-Zoster-Virus wurden in Serumblutproben gemessen, die bei allen Teilnehmern vor der 1. Infusion, bei Teilnehmern, die NewGam alle 3 Wochen erhielten, vor der 9. und 10. Infusion und bei Teilnehmern, die NewGam alle 3 Wochen erhielten, vor der 7. und 8. Infusion entnommen wurden 4 Wochen, und am Ende Besuch für alle Teilnehmer.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Gesamtzahl der Infektionen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Anzahl der Infektionen umfasste schwere bakterielle Infektionen (bakterielle Pneumonie, Bakteriämie/Sepsis, Osteomyelitis/septische Arthritis, viszeraler Abszess, bakterielle Meningitis) und andere Infektionen. Für andere Infektionen wurde der bevorzugte Begriff des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) verwendet, um die Art der Infektion zu bestimmen. Sie wurden nach Festlegung durch einen medizinischen Experten in die folgenden Kategorien eingeteilt: Ohrenentzündungen, Augeninfektionen, Infektionen des Magen-Darm-Trakts, Infektionen des Urogenitaltrakts, Infektionen der oberen Atemwege, Infektionen der unteren Atemwege, Infektionen der Haut und Infektionen nicht anderswo klassifiziert.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Anzahl nicht schwerwiegender Infektionen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Zur Bestimmung der Art der nicht schwerwiegenden Infektion wurde der von MedDRA bevorzugte Begriff verwendet. Sie wurden nach Festlegung durch einen medizinischen Experten in die folgenden Kategorien eingeteilt: Ohrenentzündungen, Augeninfektionen, Infektionen des Magen-Darm-Trakts, Infektionen des Urogenitaltrakts, Infektionen der oberen Atemwege, Infektionen der unteren Atemwege, Infektionen der Haut und Infektionen nicht anderswo klassifiziert. Die Gesamtzahl der Infektionen und die Zahl in jeder Kategorie werden gemeldet.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Zeit bis zur Heilung schwerwiegender und anderer Infektionen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Da Infektionen als unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden, war die Zeit bis zum Abklingen einer Infektion die Zeit vom Startdatum des unerwünschten Infektionsereignisses bis zum Enddatum des unerwünschten Infektionsereignisses.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Prozentsatz der mit Antibiotika behandelten Teilnehmer
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Angegeben wird der Gesamtanteil der mit Antibiotika behandelten Teilnehmer sowie der Anteil der Teilnehmer, die therapeutisch und prophylaktisch mit Antibiotika behandelt wurden.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Anzahl der Antibiotika-Behandlungsepisoden pro Person und Behandlungsjahr
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Anzahl der Antibiotika-Behandlungsepisoden pro Personenjahr der Behandlung wurde nach der folgenden Formel berechnet: Gesamtzahl der Antibiotika-Behandlungsepisoden / Patientenjahre der NewGam-Behandlung.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Anzahl der Antibiotika-Behandlungstage pro Person und Behandlungsjahr
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Die Anzahl der Antibiotika-Behandlungstage pro Personenjahr der Behandlung wurde nach der folgenden Formel berechnet: Gesamtzahl der Antibiotika-Behandlungstage / Patientenjahre der NewGam-Behandlung.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund einer Infektion ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einer Fieberepisode
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Prozentsatz der Teilnehmer, die aufgrund einer Infektion die Schule oder die Arbeit verpasst haben
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Veränderungen in den Ergebnissen des Elternfragebogens zur körperlichen und psychosozialen Gesundheit von Kindern vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Der Fragebogen zur Lebensqualität (QoL) „Child Health Questionnaire-Eltern Form“ (CHQ-PF50) wurde von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten bei Studienteilnehmern unter 14 Jahren ausgefüllt. Der CHQ-PF50 besteht aus 50 Items, die in 15 Unterskalen unterteilt sind. Die 15 Unterskalen können zu zwei zusammenfassenden Werten kombiniert werden: physisch und psychosozial. Die berechneten Gesamtwerte wurden in einen Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei ein höherer Wert auf eine positivere Funktionsfähigkeit oder einen besseren Gesundheitszustand hinweist. Ein positiver Änderungswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Veränderungen in den Ergebnissen der körperlichen und geistigen Kurzform-36-Gesundheitsumfrage vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)
Der Fragebogen zur Lebensqualität (Quality of Life, QoL) Short Form-36 Health Survey (SF-36-HS) wurde von Teilnehmern im Alter von ≥ 14 Jahren ausgefüllt. Der SF-36-HS besteht aus 36 Items, die in 8 Unterskalen unterteilt sind. Die 8 Subskalen könnten zu 2 zusammenfassenden Werten kombiniert werden, nämlich körperlich und geistig. Die berechneten Gesamtwerte wurden in einen Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei ein höherer Wert auf eine bessere Gesundheit hinweist. Ein positiver Änderungswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (bis zu 12 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octapharma

Mitarbeiter

Premier Research Group plc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2012

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. November 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. November 2009

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

13. November 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

16. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NGAM-01
  • 2009-011434-10 (EUDRACT_NUMBER)

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