Beobachtungsstudie zur langfristigen Sicherheit der Behandlung mit Kuvan® bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder BH4-Mangel (KAMPER)
14. April 2022 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Kuvan® Adult Maternal Pediatric Europäisches Register
Kuvan® ist eine synthetische Kopie einer körpereigenen Substanz namens Tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 wird vom Körper benötigt, um eine Aminosäure namens Phenylalanin zu verwenden, um eine andere Substanz namens Tyrosin aufzubauen.
Kuvan® erhielt im Dezember 2008 die Marktzulassung in Europa und ist nun in mehreren europäischen Ländern zur Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) erhältlich.
Das primäre Ziel ist die Bewertung der Langzeitsicherheit bei Patienten, die mit Kuvan® behandelt wurden.
Sekundäre Ziele sind die Bereitstellung zusätzlicher Informationen zu:
- Sicherheit in bestimmten Patientengruppen (ältere Menschen, Kinder, Schwangere und Patienten mit Nieren- oder Leberinsuffizienz).
- Wachstum und neurokognitive Ergebnisse bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie (HPA), die eine Behandlung mit Kuvan® erhalten.
- Verlauf und Ausgang der Schwangerschaft bei Frauen mit HPA, die während der Behandlung mit Kuvan® schwanger werden (diese Frauen werden in ein spezielles Unterregister aufgenommen).
- Beurteilung der Einhaltung der Diät und von Kuvan®.
- Bewertung der langfristigen Empfindlichkeit gegenüber der Behandlung mit Kuvan®.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine beobachtende, multizentrische Arzneimittelregisterstudie.
Die Studie hat eine Gesamtdauer von 15 Jahren, einschließlich einer 10-jährigen Einschlussphase.
Es ist keine diagnostische, therapeutische oder experimentelle Intervention beteiligt.
Die Probanden erhalten klinische Bewertungen, Medikamente und Behandlungen, die ausschließlich von ihrem Studienarzt festgelegt wurden.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
627
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Berlin, Deutschland
- Research Site
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Cottbus, Deutschland
- Research Site
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Duesseldorf, Deutschland
- Research Site
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Frankfurt, Deutschland
- Research Site
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Hamburg, Deutschland
- Research Site
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Heidelberg, Deutschland
- Research Site
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Jena, Deutschland
- Research Site
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Leipzig, Deutschland
- Research Site
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Magdeburg, Deutschland
- Research Site
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Muenchen, Deutschland
- Research Site
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Muenster, Deutschland
- Research Site
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Reutlingen, Deutschland
- Research Site
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Amiens, Frankreich
- Research Site
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Angers, Frankreich
- Research Site
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Bordeaux, Frankreich
- Research Site
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Brest, Frankreich
- Research Site
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Bron, Frankreich
- Research Site
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Caen, Frankreich
- Research Site
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Dijon, Frankreich
- Research Site
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Lille, Frankreich
- Research Site
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Limoges, Frankreich
- Research Site
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Marseille, Frankreich
- Research Site
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Nantes, Frankreich
- Research Site
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Nice, Frankreich
- Research Site
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Paris, Frankreich
- Research Site - Armand Trousseau
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Paris, Frankreich
- Research Site - Necker
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Reims, Frankreich
- Research Site
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Rouen, Frankreich
- Research Site
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Strasbourg, Frankreich
- Research Site
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Tarbes, Frankreich
- Research Site
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Toulouse, Frankreich
- Research Site
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Tours, Frankreich
- Research Site
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Vandoeuvre les Nancy, Frankreich
- Research Site
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Bologna, Italien
- Research Site
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Catania, Italien
- Research Site
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Catanzaro, Italien
- Research Site
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Genova, Italien
- Research Site
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Milano, Italien
- Research Site
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Napoli, Italien
- Research Site - Ospedale Annunziata
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Napoli, Italien
- Research Site - Policlinico Federico
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Padova, Italien
- Research Site
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Roma, Italien
- Research Site
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Amsterdam, Niederlande
- Research Site
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Groningen, Niederlande
- Research Site
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Maastricht, Niederlande
- Research Site
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Rotterdam, Niederlande
- Research Site
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Utrecht, Niederlande
- Research Site
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Porto, Portugal
- Research Site
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Gothenburg, Schweden
- Research Site
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Stockholm, Schweden
- Research Site
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Uppsala, Schweden
- Research Site
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Banska Bystrica, Slowakei
- Research Site
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Kosice, Slowakei
- Research Site
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Bilbao, Spanien
- Research Site
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Esplugues De Llobregat, Spanien
- Research Site
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Madrid, Spanien
- Research Site
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Malaga, Spanien
- Research Site
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Murcia, Spanien
- Research Site
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Palma De Mallorca, Spanien
- Research Site
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Pamplona, Spanien
- Research Site
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Santa Cruz de Tenerife, Spanien
- Research Site
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Santander, Spanien
- Research Site
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Santiago de Compostela, Spanien
- Research Site
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Sevilla, Spanien
- Research Site
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Zaragoza, Spanien
- Research Site
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Graz, Österreich
- Research Site
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Innsbruck, Österreich
- Research Site
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Salzburg, Österreich
- Research Site
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Vienna, Österreich
- Research Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Alle Probanden mit HPA aufgrund von PKU oder BH4-Mangel folgten in den teilnehmenden Zentren.
Und bestimmte Gruppen (ältere Menschen, Kinder, Schwangere und Personen mit Nieren- oder Leberinsuffizienz).
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erwachsener oder pädiatrischer Proband (keine Altersgrenze) beiderlei Geschlechts mit HPA aufgrund von PKU oder BH4-Mangel.
- Es wurde gezeigt, dass sie auf BH4 oder Kuvan ansprechen. (Hinweis: Nur für Spanien – es wurde gezeigt, dass sie auf BH4 ansprechen, oder bei den neu diagnostizierten Probanden auf Kuvan, wie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels [SmPC] definiert).
- Derzeit in einem teilnehmenden Zentrum mit Kuvan® behandelt.
- Subjekt oder Elternteil/Erziehungsberechtigter, der bereit und in der Lage ist, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben und vor jeder Datenerhebung erteilt wird. Wenn ein Kind alt genug ist, um lesen und schreiben zu können, wird eine separate Einverständniserklärung ausgestellt.
Ausschlusskriterien:
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Kuvan®
- Geschäftsunfähigkeit oder eingeschränkte Geschäftsfähigkeit ohne gesetzliche Vertretung
- Stillen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Häufigkeit und Beschreibung von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (UEs/SUEs)
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Inzidenz von UE/SUE in einer bestimmten Population (ältere Menschen, Kinder, Patienten mit Nieren- oder Leberinsuffizienz)
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Beschreibung zum somatischen Wachstum (bei BH4-defizienten Kindern < 3 Jahre)
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Neurokognitive Ergebnisse
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Neurologische und psychiatrische Begutachtung
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Diät und Einhaltung der Kuvan®-Behandlung
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Langfristige Empfindlichkeit gegenüber der Behandlung mit Kuvan®
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Phe-Werte im Blut
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Tyrosin (Tyr)-Spiegel
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Schwangerschaft und Geburtsergebnisse
Zeitfenster: Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Maximal 15 Jahre Behandlungsdauer.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2009
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
31. Mai 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. Mai 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. November 2009
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. November 2009
Zuerst gepostet (Schätzen)
19. November 2009
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. April 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. April 2022
Zuletzt verifiziert
1. April 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Phenylketonurien
Andere Studien-ID-Nummern
- EMR700773-001
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