Badanie obserwacyjne dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa leczenia preparatem Kuvan® u pacjentów z hiperfenyloalaninemią (HPA) spowodowaną fenyloketonurią (PKU) lub niedoborem BH4 (KAMPER)
14 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Europejski rejestr pediatryczny Kuvan® dla dorosłych matek
Kuvan® jest syntetyczną kopią własnej substancji organizmu zwanej tetrahydrobiopteryną (BH4). BH4 jest wymagany przez organizm do wykorzystania aminokwasu zwanego fenyloalaniną w celu zbudowania innej substancji zwanej tyrozyną.
Kuvan® uzyskał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Europie w grudniu 2008 roku i jest obecnie dostępny w kilku krajach europejskich do leczenia hiperfenyloalaninemii (HPA).
Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów leczonych Kuvanem®.
Cele drugorzędne to dostarczenie dodatkowych informacji dotyczących:
- Bezpieczeństwo w określonych grupach pacjentów (osoby starsze, dzieci, kobiety w ciąży oraz osoby z niewydolnością nerek lub wątroby).
- Wzrost i wyniki neurokognitywne u pacjentów z hiperfenyloalaninemią (HPA), którzy otrzymują leczenie preparatem Kuvan®.
- Postęp i przebieg ciąży u kobiet z HPA, które zaszły w ciążę podczas leczenia preparatem Kuvan® (te kobiety zostaną wpisane do specjalnego podrejestru).
- Ocena przestrzegania diety i Kuvan®.
- Ocena długoterminowej wrażliwości na leczenie Kuvanem®.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Jest to obserwacyjne, wieloośrodkowe badanie rejestrujące leki.
Badanie będzie trwało łącznie 15 lat, w tym 10-letni okres włączenia.
Nie stosuje się żadnych interwencji diagnostycznych, terapeutycznych ani eksperymentalnych.
Uczestnicy otrzymają ocenę kliniczną, leki i leczenie wyłącznie zgodnie z ustaleniami ich lekarza prowadzącego badanie.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
627
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Graz, Austria
- Research Site
-
Innsbruck, Austria
- Research Site
-
Salzburg, Austria
- Research Site
-
Vienna, Austria
- Research Site
-
-
-
-
-
Amiens, Francja
- Research Site
-
Angers, Francja
- Research Site
-
Bordeaux, Francja
- Research Site
-
Brest, Francja
- Research Site
-
Bron, Francja
- Research Site
-
Caen, Francja
- Research Site
-
Dijon, Francja
- Research Site
-
Lille, Francja
- Research Site
-
Limoges, Francja
- Research Site
-
Marseille, Francja
- Research Site
-
Nantes, Francja
- Research Site
-
Nice, Francja
- Research Site
-
Paris, Francja
- Research Site - Armand Trousseau
-
Paris, Francja
- Research Site - Necker
-
Reims, Francja
- Research Site
-
Rouen, Francja
- Research Site
-
Strasbourg, Francja
- Research Site
-
Tarbes, Francja
- Research Site
-
Toulouse, Francja
- Research Site
-
Tours, Francja
- Research Site
-
Vandoeuvre les Nancy, Francja
- Research Site
-
-
-
-
-
Bilbao, Hiszpania
- Research Site
-
Esplugues De Llobregat, Hiszpania
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania
- Research Site
-
Malaga, Hiszpania
- Research Site
-
Murcia, Hiszpania
- Research Site
-
Palma De Mallorca, Hiszpania
- Research Site
-
Pamplona, Hiszpania
- Research Site
-
Santa Cruz de Tenerife, Hiszpania
- Research Site
-
Santander, Hiszpania
- Research Site
-
Santiago de Compostela, Hiszpania
- Research Site
-
Sevilla, Hiszpania
- Research Site
-
Zaragoza, Hiszpania
- Research Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Research Site
-
Groningen, Holandia
- Research Site
-
Maastricht, Holandia
- Research Site
-
Rotterdam, Holandia
- Research Site
-
Utrecht, Holandia
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Research Site
-
Cottbus, Niemcy
- Research Site
-
Duesseldorf, Niemcy
- Research Site
-
Frankfurt, Niemcy
- Research Site
-
Hamburg, Niemcy
- Research Site
-
Heidelberg, Niemcy
- Research Site
-
Jena, Niemcy
- Research Site
-
Leipzig, Niemcy
- Research Site
-
Magdeburg, Niemcy
- Research Site
-
Muenchen, Niemcy
- Research Site
-
Muenster, Niemcy
- Research Site
-
Reutlingen, Niemcy
- Research Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalia
- Research Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja
- Research Site
-
Stockholm, Szwecja
- Research Site
-
Uppsala, Szwecja
- Research Site
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Słowacja
- Research Site
-
Kosice, Słowacja
- Research Site
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
- Research Site
-
Catania, Włochy
- Research Site
-
Catanzaro, Włochy
- Research Site
-
Genova, Włochy
- Research Site
-
Milano, Włochy
- Research Site
-
Napoli, Włochy
- Research Site - Ospedale Annunziata
-
Napoli, Włochy
- Research Site - Policlinico Federico
-
Padova, Włochy
- Research Site
-
Roma, Włochy
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Wszyscy pacjenci z HPA z powodu niedoboru PKU lub BH4 byli obserwowani w uczestniczących ośrodkach.
I określone grupy (osoby starsze, dzieci, kobiety w ciąży i osoby z niewydolnością nerek lub wątroby).
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoba dorosła lub pediatryczna (bez ograniczeń wiekowych) dowolnej płci z HPA spowodowaną niedoborem PKU lub BH4.
- Wykazano, że reagują na BH4 lub Kuvan. (Uwaga: dotyczy tylko Hiszpanii — wykazano, że reagują na BH4 lub nowo zdiagnozowani pacjenci reagują na Kuvan, jak określono w Charakterystyce Produktu Leczniczego [ChPL]).
- Obecnie leczony Kuvanem® w uczestniczącym ośrodku.
- Podmiot lub rodzic/opiekun prawny chętny i zdolny do udzielenia pisemnej, podpisanej, świadomej zgody przed jakimkolwiek gromadzeniem danych. Jeśli dziecko jest wystarczająco duże, aby czytać i pisać, otrzyma osobny formularz zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Znana nadwrażliwość na Kuvan®
- Niezdolność do czynności prawnych lub ograniczona zdolność do czynności prawnych bez reprezentacji prawnej
- Karmienie piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania i opis zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych (AE/SAE)
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania AE/SAE w określonej populacji (osoby starsze, dzieci, osoby z niewydolnością nerek lub wątroby)
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
|
Opis wzrostu somatycznego (u dzieci < 3 lat z niedoborem BH4)
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
|
Wyniki neurokognitywne
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
|
Ocena neurologiczna i psychiatryczna
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
|
Przestrzeganie diety i leczenia Kuvan®
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
|
Długotrwała wrażliwość na leczenie Kuvanem®
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
|
Poziom Phe we krwi
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
|
Poziomy tyrozyny (Tyr).
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
|
Wyniki ciąży i porodu
Ramy czasowe: Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Maksymalnie 15 lat trwania leczenia.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 maja 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 maja 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 listopada 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 listopada 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
19 listopada 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 kwietnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 kwietnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EMR700773-001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .