Observationsundersøgelse af den langsigtede sikkerhed ved Kuvan®-behandling hos patienter med hyperphenylalaninæmi (HPA) på grund af phenylketonuri (PKU) eller BH4-mangel (KAMPER)
14. april 2022 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Kuvan® Adult Maternal Pediatric European Registry
Kuvan® er en syntetisk kopi af kroppens eget stof kaldet tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 kræves af kroppen for at bruge en aminosyre kaldet phenylalanin for at opbygge et andet stof kaldet tyrosin.
Kuvan® blev markedsført i Europa i december 2008 og er nu tilgængelig i flere europæiske lande til behandling af hyperphenylalaninæmi (HPA).
Det primære mål er at vurdere den langsigtede sikkerhed hos forsøgspersoner behandlet med Kuvan®.
Sekundære mål er at give yderligere oplysninger om:
- Sikkerhed i specifikke emnegrupper (ældre, pædiatriske, gravide og forsøgspersoner med nyre- eller leverinsufficiens).
- Vækst og neurokognitive resultater for forsøgspersoner med hyperphenylalaninæmi (HPA), som er i behandling med Kuvan®.
- Graviditetsforløb og resultat for kvinder med HPA, som bliver gravide, mens de modtager behandling med Kuvan® (disse kvinder vil blive tilmeldt et dedikeret underregister).
- Vurdering af overholdelse af kosten og til Kuvan®.
- Vurdering af langtidsfølsomhed over for Kuvan®-behandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Detaljeret beskrivelse
Dette er en observationel, multicenter, lægemiddelregistreringsundersøgelse.
Undersøgelsen vil have en samlet varighed på 15 år, inklusive en 10-årig inklusionsperiode.
Ingen diagnostisk, terapeutisk eller eksperimentel intervention er involveret.
Forsøgspersonerne vil modtage kliniske vurderinger, medicin og behandlinger udelukkende som bestemt af deres undersøgelseslæge.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
627
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Amiens, Frankrig
- Research Site
-
Angers, Frankrig
- Research Site
-
Bordeaux, Frankrig
- Research Site
-
Brest, Frankrig
- Research Site
-
Bron, Frankrig
- Research Site
-
Caen, Frankrig
- Research Site
-
Dijon, Frankrig
- Research Site
-
Lille, Frankrig
- Research Site
-
Limoges, Frankrig
- Research Site
-
Marseille, Frankrig
- Research Site
-
Nantes, Frankrig
- Research Site
-
Nice, Frankrig
- Research Site
-
Paris, Frankrig
- Research Site - Armand Trousseau
-
Paris, Frankrig
- Research Site - Necker
-
Reims, Frankrig
- Research Site
-
Rouen, Frankrig
- Research Site
-
Strasbourg, Frankrig
- Research Site
-
Tarbes, Frankrig
- Research Site
-
Toulouse, Frankrig
- Research Site
-
Tours, Frankrig
- Research Site
-
Vandoeuvre les Nancy, Frankrig
- Research Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland
- Research Site
-
Groningen, Holland
- Research Site
-
Maastricht, Holland
- Research Site
-
Rotterdam, Holland
- Research Site
-
Utrecht, Holland
- Research Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italien
- Research Site
-
Catania, Italien
- Research Site
-
Catanzaro, Italien
- Research Site
-
Genova, Italien
- Research Site
-
Milano, Italien
- Research Site
-
Napoli, Italien
- Research Site - Ospedale Annunziata
-
Napoli, Italien
- Research Site - Policlinico Federico
-
Padova, Italien
- Research Site
-
Roma, Italien
- Research Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal
- Research Site
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovakiet
- Research Site
-
Kosice, Slovakiet
- Research Site
-
-
-
-
-
Bilbao, Spanien
- Research Site
-
Esplugues De Llobregat, Spanien
- Research Site
-
Madrid, Spanien
- Research Site
-
Malaga, Spanien
- Research Site
-
Murcia, Spanien
- Research Site
-
Palma De Mallorca, Spanien
- Research Site
-
Pamplona, Spanien
- Research Site
-
Santa Cruz de Tenerife, Spanien
- Research Site
-
Santander, Spanien
- Research Site
-
Santiago de Compostela, Spanien
- Research Site
-
Sevilla, Spanien
- Research Site
-
Zaragoza, Spanien
- Research Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige
- Research Site
-
Stockholm, Sverige
- Research Site
-
Uppsala, Sverige
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Research Site
-
Cottbus, Tyskland
- Research Site
-
Duesseldorf, Tyskland
- Research Site
-
Frankfurt, Tyskland
- Research Site
-
Hamburg, Tyskland
- Research Site
-
Heidelberg, Tyskland
- Research Site
-
Jena, Tyskland
- Research Site
-
Leipzig, Tyskland
- Research Site
-
Magdeburg, Tyskland
- Research Site
-
Muenchen, Tyskland
- Research Site
-
Muenster, Tyskland
- Research Site
-
Reutlingen, Tyskland
- Research Site
-
-
-
-
-
Graz, Østrig
- Research Site
-
Innsbruck, Østrig
- Research Site
-
Salzburg, Østrig
- Research Site
-
Vienna, Østrig
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle forsøgspersoner med HPA på grund af PKU- eller BH4-mangel fulgte på deltagende centre.
Og specifikke grupper (ældre, pædiatriske, gravide kvinder og forsøgspersoner med nyre- eller leverinsufficiens).
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksen eller pædiatrisk forsøgsperson (ingen aldersgrænse) af begge køn med HPA på grund af PKU- eller BH4-mangel.
- Har vist sig at være lydhør over for BH4 eller Kuvan. (Bemærk: Kun for Spanien - Har vist sig at reagere på BH4 eller for de nydiagnosticerede forsøgspersoner at reagere på Kuvan som defineret i produktresuméet [SmPC]).
- I øjeblikket behandles med Kuvan® på et deltagende center.
- Subjekt eller forælder/værge, der er villig og i stand til at give skriftligt underskrevet informeret samtykke og givet før enhver dataindsamling. Hvis et barn er gammelt nok til at læse og skrive, vil der blive givet en separat samtykkeerklæring.
Ekskluderingskriterier:
- Kendt overfølsomhed over for Kuvan®
- Juridisk inhabilitet eller begrænset retsevne uden juridisk værgerepræsentation
- Amning
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst og beskrivelse af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger (AE'er/SAE'er)
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af AE'er/SAE'er i specifik population (ældre, børn, personer med nyre- eller leverinsufficiens)
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
|
Beskrivelse af somatisk vækst (hos børn med BH4-mangel < 3 år)
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
|
Neurokognitive resultater
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
|
Neurologisk og psykiatrisk vurdering
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
|
Diæt og Kuvan® behandlingsoverholdelse
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
|
Langtidsfølsomhed over for Kuvan®-behandling
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
|
Phe-niveauer i blodet
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
|
Tyrosin (Tyr) niveauer
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
|
Graviditet og fødselsresultater
Tidsramme: Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Højst 15 års behandlingsvarighed.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. december 2009
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. maj 2021
Studieafslutning (Faktiske)
31. maj 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. november 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. november 2009
Først opslået (Skøn)
19. november 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. april 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. april 2022
Sidst verificeret
1. april 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EMR700773-001
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .