Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie om langsiktig sikkerhet ved Kuvan®-behandling hos pasienter med hyperfenylalaninemi (HPA) på grunn av fenylketonuri (PKU) eller BH4-mangel (KAMPER)

14. april 2022 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® Europeisk register for voksne mødre

Kuvan® er en syntetisk kopi av kroppens eget stoff kalt tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 kreves av kroppen for å bruke en aminosyre kalt fenylalanin for å bygge et annet stoff som kalles tyrosin.

Kuvan® fikk markedsført autorisasjon i Europa i desember 2008 og er nå tilgjengelig i flere europeiske land for behandling av hyperfenylalaninemi (HPA).

Hovedmålet er å vurdere den langsiktige sikkerheten hos pasienter behandlet med Kuvan®.

Sekundære mål er å gi tilleggsinformasjon om:

Sikkerhet i spesifikke faggrupper (eldre, pediatriske, gravide og personer med nyre- eller leversvikt).
Vekst og nevrokognitive utfall for personer med hyperfenylalaninemi (HPA) som får behandling med Kuvan®.
Fremdrift og utfall av graviditet for kvinner med HPA som blir gravide mens de får behandling med Kuvan® (disse kvinnene vil bli registrert i et dedikert underregister).
Vurdering av overholdelse av kosthold og Kuvan®.
Vurdering av langtidsfølsomhet for Kuvan®-behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Hyperfenylalaninemi (HPA) på grunn av fenylketonuri (PKU) eller tetrahydrobiopterin (BH4) mangel

Detaljert beskrivelse

Dette er en observasjonsstudie, multisenter, medikamentregister. Studiet vil ha en total varighet på 15 år, inkludert en 10-års inklusjonsperiode. Ingen diagnostisk, terapeutisk eller eksperimentell intervensjon er involvert. Forsøkspersonene vil motta kliniske vurderinger, medisiner og behandlinger utelukkende som bestemt av deres studielege.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

627

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Frankrike
- - Amiens, Frankrike
    - Research Site
  - Angers, Frankrike
    - Research Site
  - Bordeaux, Frankrike
    - Research Site
  - Brest, Frankrike
    - Research Site
  - Bron, Frankrike
    - Research Site
  - Caen, Frankrike
    - Research Site
  - Dijon, Frankrike
    - Research Site
  - Lille, Frankrike
    - Research Site
  - Limoges, Frankrike
    - Research Site
  - Marseille, Frankrike
    - Research Site
  - Nantes, Frankrike
    - Research Site
  - Nice, Frankrike
    - Research Site
  - Paris, Frankrike
    - Research Site - Armand Trousseau
  - Paris, Frankrike
    - Research Site - Necker
  - Reims, Frankrike
    - Research Site
  - Rouen, Frankrike
    - Research Site
  - Strasbourg, Frankrike
    - Research Site
  - Tarbes, Frankrike
    - Research Site
  - Toulouse, Frankrike
    - Research Site
  - Tours, Frankrike
    - Research Site
  - Vandoeuvre les Nancy, Frankrike
    - Research Site
Italia
- - Bologna, Italia
    - Research Site
  - Catania, Italia
    - Research Site
  - Catanzaro, Italia
    - Research Site
  - Genova, Italia
    - Research Site
  - Milano, Italia
    - Research Site
  - Napoli, Italia
    - Research Site - Ospedale Annunziata
  - Napoli, Italia
    - Research Site - Policlinico Federico
  - Padova, Italia
    - Research Site
  - Roma, Italia
    - Research Site
Nederland
- - Amsterdam, Nederland
    - Research Site
  - Groningen, Nederland
    - Research Site
  - Maastricht, Nederland
    - Research Site
  - Rotterdam, Nederland
    - Research Site
  - Utrecht, Nederland
    - Research Site
Portugal
- - Porto, Portugal
    - Research Site
Slovakia
- - Banska Bystrica, Slovakia
    - Research Site
  - Kosice, Slovakia
    - Research Site
Spania
- - Bilbao, Spania
    - Research Site
  - Esplugues De Llobregat, Spania
    - Research Site
  - Madrid, Spania
    - Research Site
  - Malaga, Spania
    - Research Site
  - Murcia, Spania
    - Research Site
  - Palma De Mallorca, Spania
    - Research Site
  - Pamplona, Spania
    - Research Site
  - Santa Cruz de Tenerife, Spania
    - Research Site
  - Santander, Spania
    - Research Site
  - Santiago de Compostela, Spania
    - Research Site
  - Sevilla, Spania
    - Research Site
  - Zaragoza, Spania
    - Research Site
Sverige
- - Gothenburg, Sverige
    - Research Site
  - Stockholm, Sverige
    - Research Site
  - Uppsala, Sverige
    - Research Site
Tyskland
- - Berlin, Tyskland
    - Research Site
  - Cottbus, Tyskland
    - Research Site
  - Duesseldorf, Tyskland
    - Research Site
  - Frankfurt, Tyskland
    - Research Site
  - Hamburg, Tyskland
    - Research Site
  - Heidelberg, Tyskland
    - Research Site
  - Jena, Tyskland
    - Research Site
  - Leipzig, Tyskland
    - Research Site
  - Magdeburg, Tyskland
    - Research Site
  - Muenchen, Tyskland
    - Research Site
  - Muenster, Tyskland
    - Research Site
  - Reutlingen, Tyskland
    - Research Site
Østerrike
- - Graz, Østerrike
    - Research Site
  - Innsbruck, Østerrike
    - Research Site
  - Salzburg, Østerrike
    - Research Site
  - Vienna, Østerrike
    - Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle forsøkspersoner med HPA på grunn av PKU- eller BH4-mangel fulgte ved deltakende sentre.

Og spesifikke grupper (eldre, pediatriske, gravide og personer med nyre- eller leversvikt).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Voksen eller pediatrisk forsøksperson (ingen aldersgrense) av begge kjønn med HPA på grunn av PKU- eller BH4-mangel.
Har vist seg å være lydhør overfor BH4 eller Kuvan. (Merk: Kun for Spania - Har vist seg å være responsive på BH4 eller for de nydiagnostiserte pasientene å være responsive på Kuvan som definert i sammendraget av produktegenskaper [SmPC]).
Behandles for tiden med Kuvan® ved et deltakende senter.
Subjekt eller forelder/verge som er villig og i stand til å gi skriftlig signert informert samtykke og gitt før enhver datainnsamling. Hvis et barn er gammelt nok til å lese og skrive, vil det bli gitt et eget samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

Kjent overfølsomhet overfor Kuvan®
Juridisk inhabilitet eller begrenset rettslig handleevne uten verge
Amming

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Forekomst og beskrivelse av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser (AE/SAE) Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Forekomst av AE/SAE i spesifikke populasjoner (eldre, barn, personer med nyre- eller leversvikt) Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.
Beskrivelse av somatisk vekst (hos barn med BH4-mangel < 3 år) Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.
Nevrokognitive utfall Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.
Nevrologisk og psykiatrisk utredning Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.
Overholdelse av kosthold og Kuvan®-behandling Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.
Langvarig følsomhet for Kuvan®-behandling Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.
Phe-nivåer i blodet Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.
Tyrosin (Tyr) nivåer Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.
Graviditet og fødselsresultater Tidsramme: Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.	Maksimalt 15 års behandlingsvarighet.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Studieleder: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2009

Primær fullføring (Faktiske)

31. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)