Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование долгосрочной безопасности лечения Куваном® у пациентов с гиперфенилаланинемией (ГФА), вызванной фенилкетонурией (ФКУ) или дефицитом BH4 (KAMPER)

14 апреля 2022 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® Взрослый Материнский Педиатрический Европейский Регистр

Kuvan® представляет собой синтетическую копию собственного вещества организма, называемого тетрагидробиоптерин (BH4). BH4 необходим организму для использования аминокислоты, называемой фенилаланином, для создания другого вещества, называемого тирозином.

Kuvan® получил разрешение на продажу в Европе в декабре 2008 года и в настоящее время доступен в нескольких европейских странах для лечения гиперфенилаланинемии (ГФА).

Основная цель состоит в том, чтобы оценить долгосрочную безопасность у субъектов, получавших Куван®.

Второстепенные цели заключаются в предоставлении дополнительной информации относительно:

  • Безопасность в определенных группах пациентов (пожилые люди, дети, беременные женщины и пациенты с почечной или печеночной недостаточностью).
  • Рост и нейрокогнитивные показатели у субъектов с гиперфенилаланинемией (ГФА), получающих лечение Куваном®.
  • Течение и исход беременности у женщин с ГПА, забеременевших во время лечения Куваном® (эти женщины будут занесены в специальный подрегистр).
  • Оценка приверженности диете и Кувану®.
  • Оценка длительной чувствительности к лечению Куваном®.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Это обсервационное многоцентровое исследование реестра лекарственных средств. Исследование будет иметь общую продолжительность 15 лет, включая 10-летний период включения. Никакого диагностического, терапевтического или экспериментального вмешательства не требуется. Субъекты будут получать клинические оценки, лекарства и лечение исключительно в соответствии с решением их врача-исследователя.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

627

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Graz, Австрия
        • Research Site
      • Innsbruck, Австрия
        • Research Site
      • Salzburg, Австрия
        • Research Site
      • Vienna, Австрия
        • Research Site
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Research Site
      • Cottbus, Германия
        • Research Site
      • Duesseldorf, Германия
        • Research Site
      • Frankfurt, Германия
        • Research Site
      • Hamburg, Германия
        • Research Site
      • Heidelberg, Германия
        • Research Site
      • Jena, Германия
        • Research Site
      • Leipzig, Германия
        • Research Site
      • Magdeburg, Германия
        • Research Site
      • Muenchen, Германия
        • Research Site
      • Muenster, Германия
        • Research Site
      • Reutlingen, Германия
        • Research Site
  • Испания
      • Bilbao, Испания
        • Research Site
      • Esplugues De Llobregat, Испания
        • Research Site
      • Madrid, Испания
        • Research Site
      • Malaga, Испания
        • Research Site
      • Murcia, Испания
        • Research Site
      • Palma De Mallorca, Испания
        • Research Site
      • Pamplona, Испания
        • Research Site
      • Santa Cruz de Tenerife, Испания
        • Research Site
      • Santander, Испания
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Испания
        • Research Site
      • Sevilla, Испания
        • Research Site
      • Zaragoza, Испания
        • Research Site
  • Италия
      • Bologna, Италия
        • Research Site
      • Catania, Италия
        • Research Site
      • Catanzaro, Италия
        • Research Site
      • Genova, Италия
        • Research Site
      • Milano, Италия
        • Research Site
      • Napoli, Италия
        • Research Site - Ospedale Annunziata
      • Napoli, Италия
        • Research Site - Policlinico Federico
      • Padova, Италия
        • Research Site
      • Roma, Италия
        • Research Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Research Site
      • Groningen, Нидерланды
        • Research Site
      • Maastricht, Нидерланды
        • Research Site
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Research Site
      • Utrecht, Нидерланды
        • Research Site
  • Португалия
      • Porto, Португалия
        • Research Site
  • Словакия
      • Banska Bystrica, Словакия
        • Research Site
      • Kosice, Словакия
        • Research Site
  • Франция
      • Amiens, Франция
        • Research Site
      • Angers, Франция
        • Research Site
      • Bordeaux, Франция
        • Research Site
      • Brest, Франция
        • Research Site
      • Bron, Франция
        • Research Site
      • Caen, Франция
        • Research Site
      • Dijon, Франция
        • Research Site
      • Lille, Франция
        • Research Site
      • Limoges, Франция
        • Research Site
      • Marseille, Франция
        • Research Site
      • Nantes, Франция
        • Research Site
      • Nice, Франция
        • Research Site
      • Paris, Франция
        • Research Site - Armand Trousseau
      • Paris, Франция
        • Research Site - Necker
      • Reims, Франция
        • Research Site
      • Rouen, Франция
        • Research Site
      • Strasbourg, Франция
        • Research Site
      • Tarbes, Франция
        • Research Site
      • Toulouse, Франция
        • Research Site
      • Tours, Франция
        • Research Site
      • Vandoeuvre les Nancy, Франция
        • Research Site
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция
        • Research Site
      • Stockholm, Швеция
        • Research Site
      • Uppsala, Швеция
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 месяца и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все субъекты с HPA из-за дефицита PKU или BH4 наблюдались в участвующих центрах.

И конкретные группы (пожилые люди, дети, беременные женщины и лица с почечной или печеночной недостаточностью).

Описание

Критерии включения:

  • Взрослый или педиатрический субъект (без возрастных ограничений) любого пола с HPA из-за фенилкетонурии или дефицита BH4.
  • Было показано, что они реагируют на BH4 или Kuvan. (Примечание: только для Испании — было показано, что они реагируют на BH4 или у вновь диагностированных субъектов реагируют на Kuvan, как определено в сводке характеристик продукта [SmPC]).
  • В настоящее время лечится Kuvan® в участвующем центре.
  • Субъект или родитель/законный опекун желает и может предоставить письменное подписанное информированное согласие и дано перед любым сбором данных. Если ребенок достаточно взрослый, чтобы читать и писать, ему будет выдана отдельная форма согласия.

Критерий исключения:

  • Известная гиперчувствительность к Кувану®
  • Недееспособность или ограниченная дееспособность без представительства законного опекуна
  • Грудное вскармливание

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и описание нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений (НЯ/СНЯ)
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота НЯ/СНЯ в определенной популяции (пожилые люди, дети, лица с почечной или печеночной недостаточностью)
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Описание соматического роста (у детей с дефицитом BH4 < 3 лет)
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Нейрокогнитивные результаты
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Неврологическая и психиатрическая оценка
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Приверженность к диете и лечению Куван®
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Длительная чувствительность к лечению Куван®
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Уровни Phe в крови
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Уровни тирозина (Tyr)
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Исходы беременности и родов
Временное ограничение: Максимальная продолжительность лечения 15 лет.
Максимальная продолжительность лечения 15 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 мая 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 мая 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 ноября 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 ноября 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 апреля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EMR700773-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться