Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationeel onderzoek naar de veiligheid op lange termijn van behandeling met Kuvan® bij patiënten met hyperfenylalaninemie (HPA) als gevolg van fenylketonurie (PKU) of BH4-deficiëntie (KAMPER)

14 april 2022 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® Adult Maternal Pediatric European Registry

Kuvan® is een synthetische kopie van een lichaamseigen stof genaamd tetrahydrobiopterine (BH4). BH4 wordt door het lichaam vereist om een aminozuur genaamd fenylalanine te gebruiken om een andere stof genaamd tyrosine te bouwen.

Kuvan® werd in december 2008 in Europa op de markt gebracht en is nu verkrijgbaar in verschillende Europese landen voor de behandeling van hyperfenylalaninemie (HPA).

Het primaire doel is om de veiligheid op lange termijn te beoordelen bij proefpersonen die met Kuvan® worden behandeld.

Secundaire doelstellingen zijn het verstrekken van aanvullende informatie over:

Veiligheid bij specifieke proefpersonen (ouderen, kinderen, zwangere vrouwen en proefpersonen met nier- of leverinsufficiëntie).
Groei en neurocognitieve resultaten voor proefpersonen met hyperfenylalaninemie (HPA) die worden behandeld met Kuvan®.
Voortgang en uitkomst van de zwangerschap voor vrouwen met HPA die zwanger worden terwijl ze met Kuvan® worden behandeld (deze vrouwen worden ingeschreven in een speciaal subregister).
Beoordeling van de naleving van het dieet en van Kuvan®.
Beoordeling van langdurige gevoeligheid voor Kuvan®-behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Hyperfenylalaninemie (HPA) door fenylketonurie (PKU) of tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een observationele, multicenter, drugsregistratiestudie. De studie duurt in totaal 15 jaar, inclusief een inclusieperiode van 10 jaar. Er is geen diagnostische, therapeutische of experimentele interventie bij betrokken. Proefpersonen zullen uitsluitend klinische beoordelingen, medicijnen en behandelingen ondergaan zoals bepaald door hun onderzoeksarts.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

627

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Duitsland
- - Berlin, Duitsland
    - Research Site
  - Cottbus, Duitsland
    - Research Site
  - Duesseldorf, Duitsland
    - Research Site
  - Frankfurt, Duitsland
    - Research Site
  - Hamburg, Duitsland
    - Research Site
  - Heidelberg, Duitsland
    - Research Site
  - Jena, Duitsland
    - Research Site
  - Leipzig, Duitsland
    - Research Site
  - Magdeburg, Duitsland
    - Research Site
  - Muenchen, Duitsland
    - Research Site
  - Muenster, Duitsland
    - Research Site
  - Reutlingen, Duitsland
    - Research Site
Frankrijk
- - Amiens, Frankrijk
    - Research Site
  - Angers, Frankrijk
    - Research Site
  - Bordeaux, Frankrijk
    - Research Site
  - Brest, Frankrijk
    - Research Site
  - Bron, Frankrijk
    - Research Site
  - Caen, Frankrijk
    - Research Site
  - Dijon, Frankrijk
    - Research Site
  - Lille, Frankrijk
    - Research Site
  - Limoges, Frankrijk
    - Research Site
  - Marseille, Frankrijk
    - Research Site
  - Nantes, Frankrijk
    - Research Site
  - Nice, Frankrijk
    - Research Site
  - Paris, Frankrijk
    - Research Site - Armand Trousseau
  - Paris, Frankrijk
    - Research Site - Necker
  - Reims, Frankrijk
    - Research Site
  - Rouen, Frankrijk
    - Research Site
  - Strasbourg, Frankrijk
    - Research Site
  - Tarbes, Frankrijk
    - Research Site
  - Toulouse, Frankrijk
    - Research Site
  - Tours, Frankrijk
    - Research Site
  - Vandoeuvre les Nancy, Frankrijk
    - Research Site
Italië
- - Bologna, Italië
    - Research Site
  - Catania, Italië
    - Research Site
  - Catanzaro, Italië
    - Research Site
  - Genova, Italië
    - Research Site
  - Milano, Italië
    - Research Site
  - Napoli, Italië
    - Research Site - Ospedale Annunziata
  - Napoli, Italië
    - Research Site - Policlinico Federico
  - Padova, Italië
    - Research Site
  - Roma, Italië
    - Research Site
Nederland
- - Amsterdam, Nederland
    - Research Site
  - Groningen, Nederland
    - Research Site
  - Maastricht, Nederland
    - Research Site
  - Rotterdam, Nederland
    - Research Site
  - Utrecht, Nederland
    - Research Site
Oostenrijk
- - Graz, Oostenrijk
    - Research Site
  - Innsbruck, Oostenrijk
    - Research Site
  - Salzburg, Oostenrijk
    - Research Site
  - Vienna, Oostenrijk
    - Research Site
Portugal
- - Porto, Portugal
    - Research Site
Slowakije
- - Banska Bystrica, Slowakije
    - Research Site
  - Kosice, Slowakije
    - Research Site
Spanje
- - Bilbao, Spanje
    - Research Site
  - Esplugues De Llobregat, Spanje
    - Research Site
  - Madrid, Spanje
    - Research Site
  - Malaga, Spanje
    - Research Site
  - Murcia, Spanje
    - Research Site
  - Palma De Mallorca, Spanje
    - Research Site
  - Pamplona, Spanje
    - Research Site
  - Santa Cruz de Tenerife, Spanje
    - Research Site
  - Santander, Spanje
    - Research Site
  - Santiago de Compostela, Spanje
    - Research Site
  - Sevilla, Spanje
    - Research Site
  - Zaragoza, Spanje
    - Research Site
Zweden
- - Gothenburg, Zweden
    - Research Site
  - Stockholm, Zweden
    - Research Site
  - Uppsala, Zweden
    - Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle proefpersonen met HPA als gevolg van PKU of BH4-deficiëntie volgden in deelnemende centra.

En specifieke groepen (ouderen, kinderen, zwangere vrouwen en proefpersonen met nier- of leverinsufficiëntie).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Volwassen of pediatrische proefpersoon (geen leeftijdsgrens) van beide geslachten met HPA als gevolg van PKU- of BH4-deficiëntie.
Er is aangetoond dat ze reageren op BH4 of Kuvan. (Opmerking: alleen voor Spanje - Er is aangetoond dat ze reageren op BH4 of dat de nieuw gediagnosticeerde proefpersonen reageren op Kuvan, zoals gedefinieerd in de samenvatting van de productkenmerken [SmPC]).
Wordt momenteel behandeld met Kuvan® in een deelnemend centrum.
Proefpersoon of ouder/wettelijke voogd die bereid en in staat is om schriftelijke, ondertekende, geïnformeerde toestemming te geven en te geven voordat gegevens worden verzameld. Als een kind oud genoeg is om te lezen en te schrijven, krijgt u een apart toestemmingsformulier mee.

Uitsluitingscriteria:

Bekende overgevoeligheid voor Kuvan®
Wettelijke onbekwaamheid of beperkte handelingsbekwaamheid zonder vertegenwoordiging van een wettelijke voogd
Borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Incidentie en beschrijving van ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen (AE's/SAE's) Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen/SAE's in een specifieke populatie (ouderen, kinderen, personen met nier- of leverinsufficiëntie) Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.
Beschrijving van somatische groei (bij kinderen met BH4-deficiëntie < 3 jaar) Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.
Neurocognitieve uitkomsten Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.
Neurologisch en psychiatrisch onderzoek Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.
Dieet en therapietrouw van Kuvan® Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.
Langdurige gevoeligheid voor Kuvan®-behandeling Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.
Phe-waarden in het bloed Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.
Tyrosine (Tyr) niveaus Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.
Zwangerschap en bevallingsuitkomsten Tijdsspanne: Maximaal 15 jaar behandelingsduur.	Maximaal 15 jaar behandelingsduur.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

Studie directeur: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)