Studio osservazionale sulla sicurezza a lungo termine del trattamento con Kuvan® in pazienti con iperfenilalaninemia (HPA) dovuta a fenilchetonuria (PKU) o carenza di BH4 (KAMPER)
14 aprile 2022 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Kuvan® Registro Europeo Materno Pediatrico Adulti
Kuvan® è una copia sintetica di una sostanza propria del corpo chiamata tetraidrobiopterina (BH4). BH4 è richiesto dal corpo per utilizzare un amminoacido chiamato fenilalanina per costruire un'altra sostanza chiamata tirosina.
Kuvan® ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa nel dicembre 2008 ed è ora disponibile in diversi paesi europei per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA).
L'obiettivo primario è valutare la sicurezza a lungo termine nei soggetti trattati con Kuvan®.
Obiettivi secondari sono fornire informazioni aggiuntive riguardanti:
- Sicurezza in specifici gruppi di soggetti (anziani, bambini, donne in gravidanza e soggetti con insufficienza renale o epatica).
- Crescita ed esiti neurocognitivi per soggetti con iperfenilalaninemia (HPA) che stanno ricevendo un trattamento con Kuvan®.
- Progresso ed esito della gravidanza per le donne con HPA che rimangono incinte durante il trattamento con Kuvan® (queste donne saranno iscritte in un sotto-registro dedicato).
- Valutazione dell'aderenza alla dieta e al Kuvan®.
- Valutazione della sensibilità a lungo termine al trattamento Kuvan®.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio osservazionale, multicentrico, sul registro dei farmaci.
Lo studio avrà una durata complessiva di 15 anni, compreso un periodo di inclusione di 10 anni.
Non è previsto alcun intervento diagnostico, terapeutico o sperimentale.
I soggetti riceveranno valutazioni cliniche, farmaci e trattamenti esclusivamente come determinato dal loro medico dello studio.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
627
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Graz, Austria
- Research Site
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Innsbruck, Austria
- Research Site
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Salzburg, Austria
- Research Site
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Vienna, Austria
- Research Site
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Amiens, Francia
- Research Site
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Angers, Francia
- Research Site
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Bordeaux, Francia
- Research Site
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Brest, Francia
- Research Site
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Bron, Francia
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Caen, Francia
- Research Site
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Dijon, Francia
- Research Site
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Lille, Francia
- Research Site
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Limoges, Francia
- Research Site
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Marseille, Francia
- Research Site
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Nantes, Francia
- Research Site
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Nice, Francia
- Research Site
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Paris, Francia
- Research Site - Armand Trousseau
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Paris, Francia
- Research Site - Necker
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Reims, Francia
- Research Site
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Rouen, Francia
- Research Site
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Strasbourg, Francia
- Research Site
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Tarbes, Francia
- Research Site
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Toulouse, Francia
- Research Site
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Tours, Francia
- Research Site
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Vandoeuvre les Nancy, Francia
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Berlin, Germania
- Research Site
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Cottbus, Germania
- Research Site
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Duesseldorf, Germania
- Research Site
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Frankfurt, Germania
- Research Site
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Hamburg, Germania
- Research Site
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Heidelberg, Germania
- Research Site
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Jena, Germania
- Research Site
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Leipzig, Germania
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Magdeburg, Germania
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Muenchen, Germania
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Muenster, Germania
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Reutlingen, Germania
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Bologna, Italia
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Catania, Italia
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Catanzaro, Italia
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Genova, Italia
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Milano, Italia
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Napoli, Italia
- Research Site - Ospedale Annunziata
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Napoli, Italia
- Research Site - Policlinico Federico
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Padova, Italia
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Roma, Italia
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Amsterdam, Olanda
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Groningen, Olanda
- Research Site
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Maastricht, Olanda
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Rotterdam, Olanda
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Utrecht, Olanda
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Porto, Portogallo
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Banska Bystrica, Slovacchia
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Kosice, Slovacchia
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Bilbao, Spagna
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Esplugues De Llobregat, Spagna
- Research Site
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Madrid, Spagna
- Research Site
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Malaga, Spagna
- Research Site
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Murcia, Spagna
- Research Site
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Palma De Mallorca, Spagna
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Pamplona, Spagna
- Research Site
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Santa Cruz de Tenerife, Spagna
- Research Site
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Santander, Spagna
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Santiago de Compostela, Spagna
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Sevilla, Spagna
- Research Site
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Zaragoza, Spagna
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Gothenburg, Svezia
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Stockholm, Svezia
- Research Site
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Uppsala, Svezia
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Tutti i soggetti con HPA dovuta a PKU o deficit di BH4 sono stati seguiti presso i centri partecipanti.
E gruppi specifici (anziani, bambini, donne in gravidanza e soggetti con insufficienza renale o epatica).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetto adulto o pediatrico (nessun limite di età) di entrambi i sessi con HPA dovuta a PKU o deficit di BH4.
- Hanno dimostrato di essere reattivi a BH4 o Kuvan. (Nota: solo per la Spagna: è stato dimostrato che rispondono a BH4 o che i soggetti di nuova diagnosi rispondono a Kuvan come definito nel Riassunto delle caratteristiche del prodotto [RCP]).
- Attualmente in trattamento con Kuvan® presso un centro partecipante.
- Soggetto o genitore/tutore legale disponibile e in grado di fornire il consenso informato scritto firmato e dato prima di qualsiasi raccolta di dati. Se un bambino è abbastanza grande per leggere e scrivere, verrà fornito un modulo di assenso separato.
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota a Kuvan®
- Incapacità legale o capacità giuridica limitata senza rappresentanza legale del tutore
- Allattamento al seno
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza e descrizione degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi (AE/SAE)
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza di AEs/SAEs nella popolazione specifica (anziani, bambini, soggetti con insufficienza renale o epatica)
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Descrizione sulla crescita somatica (nei bambini con deficit di BH4 < 3 anni)
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Esiti neurocognitivi
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Valutazione neurologica e psichiatrica
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Dieta e aderenza al trattamento Kuvan®
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Sensibilità a lungo termine al trattamento Kuvan®
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Livelli di Ph nel sangue
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Livelli di tirosina (Tyr).
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Esiti di gravidanza e parto
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Durata massima del trattamento di 15 anni.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2009
Completamento primario (Effettivo)
31 maggio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
31 maggio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 novembre 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 novembre 2009
Primo Inserito (Stima)
19 novembre 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 aprile 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- EMR700773-001
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