Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observationsstudie om den långsiktiga säkerheten för Kuvan®-behandling hos patienter med hyperfenylalaninemi (HPA) på grund av fenylketonuri (PKU) eller BH4-brist (KAMPER)

14 april 2022 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® vuxen maternal Pediatric European Registry

Kuvan® är en syntetisk kopia av kroppens eget ämne som kallas tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 krävs av kroppen för att använda en aminosyra som heter fenylalanin för att bygga ett annat ämne som kallas tyrosin.

Kuvan® erhöll marknadsgodkännande i Europa i december 2008 och är nu tillgängligt i flera europeiska länder för behandling av hyperfenylalaninemi (HPA).

Det primära målet är att utvärdera den långsiktiga säkerheten hos patienter som behandlas med Kuvan®.

Sekundära mål är att tillhandahålla ytterligare information om:

Säkerhet i specifika ämnesgrupper (äldre, pediatriska, gravida kvinnor och försökspersoner med njur- eller leverinsufficiens).
Tillväxt och neurokognitiva utfall för patienter med hyperfenylalaninemi (HPA) som får behandling med Kuvan®.
Framsteg och resultat av graviditeten för kvinnor med HPA som blir gravida medan de får behandling med Kuvan® (dessa kvinnor kommer att registreras i ett särskilt underregister).
Bedömning av följsamhet till kost och Kuvan®.
Bedömning av långtidskänslighet för Kuvan®-behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Hyperfenylalaninemi (HPA) på grund av fenylketonuri (PKU) eller tetrahydrobiopterin (BH4) brist

Detaljerad beskrivning

Detta är en observationsstudie, multicenter, läkemedelsregisterstudie. Studien kommer att ha en total varaktighet på 15 år, inklusive en 10-årig inklusionsperiod. Ingen diagnostisk, terapeutisk eller experimentell intervention är inblandad. Försökspersonerna kommer att få kliniska bedömningar, mediciner och behandlingar enbart som bestäms av deras studieläkare.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

627

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Frankrike
- - Amiens, Frankrike
    - Research Site
  - Angers, Frankrike
    - Research Site
  - Bordeaux, Frankrike
    - Research Site
  - Brest, Frankrike
    - Research Site
  - Bron, Frankrike
    - Research Site
  - Caen, Frankrike
    - Research Site
  - Dijon, Frankrike
    - Research Site
  - Lille, Frankrike
    - Research Site
  - Limoges, Frankrike
    - Research Site
  - Marseille, Frankrike
    - Research Site
  - Nantes, Frankrike
    - Research Site
  - Nice, Frankrike
    - Research Site
  - Paris, Frankrike
    - Research Site - Armand Trousseau
  - Paris, Frankrike
    - Research Site - Necker
  - Reims, Frankrike
    - Research Site
  - Rouen, Frankrike
    - Research Site
  - Strasbourg, Frankrike
    - Research Site
  - Tarbes, Frankrike
    - Research Site
  - Toulouse, Frankrike
    - Research Site
  - Tours, Frankrike
    - Research Site
  - Vandoeuvre les Nancy, Frankrike
    - Research Site
Italien
- - Bologna, Italien
    - Research Site
  - Catania, Italien
    - Research Site
  - Catanzaro, Italien
    - Research Site
  - Genova, Italien
    - Research Site
  - Milano, Italien
    - Research Site
  - Napoli, Italien
    - Research Site - Ospedale Annunziata
  - Napoli, Italien
    - Research Site - Policlinico Federico
  - Padova, Italien
    - Research Site
  - Roma, Italien
    - Research Site
Nederländerna
- - Amsterdam, Nederländerna
    - Research Site
  - Groningen, Nederländerna
    - Research Site
  - Maastricht, Nederländerna
    - Research Site
  - Rotterdam, Nederländerna
    - Research Site
  - Utrecht, Nederländerna
    - Research Site
Portugal
- - Porto, Portugal
    - Research Site
Slovakien
- - Banska Bystrica, Slovakien
    - Research Site
  - Kosice, Slovakien
    - Research Site
Spanien
- - Bilbao, Spanien
    - Research Site
  - Esplugues De Llobregat, Spanien
    - Research Site
  - Madrid, Spanien
    - Research Site
  - Malaga, Spanien
    - Research Site
  - Murcia, Spanien
    - Research Site
  - Palma De Mallorca, Spanien
    - Research Site
  - Pamplona, Spanien
    - Research Site
  - Santa Cruz de Tenerife, Spanien
    - Research Site
  - Santander, Spanien
    - Research Site
  - Santiago de Compostela, Spanien
    - Research Site
  - Sevilla, Spanien
    - Research Site
  - Zaragoza, Spanien
    - Research Site
Sverige
- - Gothenburg, Sverige
    - Research Site
  - Stockholm, Sverige
    - Research Site
  - Uppsala, Sverige
    - Research Site
Tyskland
- - Berlin, Tyskland
    - Research Site
  - Cottbus, Tyskland
    - Research Site
  - Duesseldorf, Tyskland
    - Research Site
  - Frankfurt, Tyskland
    - Research Site
  - Hamburg, Tyskland
    - Research Site
  - Heidelberg, Tyskland
    - Research Site
  - Jena, Tyskland
    - Research Site
  - Leipzig, Tyskland
    - Research Site
  - Magdeburg, Tyskland
    - Research Site
  - Muenchen, Tyskland
    - Research Site
  - Muenster, Tyskland
    - Research Site
  - Reutlingen, Tyskland
    - Research Site
Österrike
- - Graz, Österrike
    - Research Site
  - Innsbruck, Österrike
    - Research Site
  - Salzburg, Österrike
    - Research Site
  - Vienna, Österrike
    - Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla försökspersoner med HPA på grund av PKU- eller BH4-brist följde på deltagande centra.

Och specifika grupper (äldre, pediatriska, gravida kvinnor och patienter med njur- eller leverinsufficiens).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Vuxen eller barn (ingen åldersgräns) av något av könen med HPA på grund av PKU- eller BH4-brist.
Har visat sig vara lyhörd för BH4 eller Kuvan. (Notera: Endast för Spanien-har visats vara lyhörda för BH4 eller för de nydiagnostiserade försökspersonerna att reagera på Kuvan enligt definitionen i produktresumén [SmPC]).
Behandlas för närvarande med Kuvan® på ett deltagande center.
Subjekt eller förälder/vårdnadshavare som vill och kan ge skriftligt undertecknat informerat samtycke och ges före all datainsamling. Om ett barn är tillräckligt gammalt för att läsa och skriva kommer en separat samtyckesblankett att ges.

Exklusions kriterier:

Känd överkänslighet mot Kuvan®
Rättslig oförmåga eller begränsad rättskapacitet utan förmyndare
Amning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Förekomst och beskrivning av biverkningar och allvarliga biverkningar (AE/SAE) Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Förekomst av biverkningar/SAE i specifik population (äldre, barn, patienter med njur- eller leverinsufficiens) Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.
Beskrivning av somatisk tillväxt (hos barn med BH4-brist < 3 år) Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.
Neurokognitiva resultat Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.
Neurologisk och psykiatrisk bedömning Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.
Diet och Kuvan® behandlingsföljsamhet Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.
Långtidskänslighet för Kuvan®-behandling Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.
Phe-nivåer i blodet Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.
Tyrosinnivåer (Tyr). Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.
Graviditet och förlossningsresultat Tidsram: Behandlingstiden är högst 15 år.	Behandlingstiden är högst 15 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

Studierektor: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

31 maj 2021

Avslutad studie (Faktisk)