Estudo observacional sobre a segurança a longo prazo do tratamento com Kuvan® em pacientes com hiperfenilalaninemia (HPA) devido a fenilcetonúria (PKU) ou deficiência de BH4 (KAMPER)
14 de abril de 2022 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Kuvan® Adulto Materno Pediátrico Registro Europeu
Kuvan® é uma cópia sintética de uma substância do próprio corpo chamada tetrahidrobiopterina (BH4). BH4 é exigido pelo corpo para usar um aminoácido chamado fenilalanina para construir outra substância chamada tirosina.
Kuvan® recebeu autorização de comercialização na Europa em dezembro de 2008 e agora está disponível em vários países europeus para o tratamento da Hiperfenilalaninemia (HPA).
O objetivo principal é avaliar a segurança a longo prazo em indivíduos tratados com Kuvan®.
Os objetivos secundários são fornecer informações adicionais sobre:
- Segurança em grupos de indivíduos específicos (idosos, pediátricos, grávidas e indivíduos com insuficiência renal ou hepática).
- Crescimento e resultados neurocognitivos para indivíduos com hiperfenilalaninemia (HPA) que estão recebendo tratamento com Kuvan®.
- Progresso e resultado da gravidez para mulheres com HPA que engravidam enquanto recebem tratamento com Kuvan® (essas mulheres serão inscritas em um sub-registro dedicado).
- Avaliação da adesão à dieta e ao Kuvan®.
- Avaliação da sensibilidade a longo prazo ao tratamento Kuvan®.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
Este é um estudo observacional, multicêntrico e de registro de medicamentos.
O estudo terá uma duração total de 15 anos, incluindo um período de inclusão de 10 anos.
Nenhuma intervenção diagnóstica, terapêutica ou experimental está envolvida.
Os indivíduos receberão avaliações clínicas, medicamentos e tratamentos exclusivamente conforme determinado pelo médico do estudo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
627
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Research Site
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Cottbus, Alemanha
- Research Site
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Duesseldorf, Alemanha
- Research Site
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Frankfurt, Alemanha
- Research Site
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Hamburg, Alemanha
- Research Site
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Heidelberg, Alemanha
- Research Site
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Jena, Alemanha
- Research Site
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Leipzig, Alemanha
- Research Site
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Magdeburg, Alemanha
- Research Site
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Muenchen, Alemanha
- Research Site
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Muenster, Alemanha
- Research Site
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Reutlingen, Alemanha
- Research Site
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Banska Bystrica, Eslováquia
- Research Site
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Kosice, Eslováquia
- Research Site
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Bilbao, Espanha
- Research Site
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Esplugues De Llobregat, Espanha
- Research Site
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Madrid, Espanha
- Research Site
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Malaga, Espanha
- Research Site
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Murcia, Espanha
- Research Site
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Palma De Mallorca, Espanha
- Research Site
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Pamplona, Espanha
- Research Site
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Santa Cruz de Tenerife, Espanha
- Research Site
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Santander, Espanha
- Research Site
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Santiago de Compostela, Espanha
- Research Site
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Sevilla, Espanha
- Research Site
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Zaragoza, Espanha
- Research Site
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Amiens, França
- Research Site
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Angers, França
- Research Site
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Bordeaux, França
- Research Site
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Brest, França
- Research Site
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Bron, França
- Research Site
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Caen, França
- Research Site
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Dijon, França
- Research Site
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Lille, França
- Research Site
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Limoges, França
- Research Site
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Marseille, França
- Research Site
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Nantes, França
- Research Site
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Nice, França
- Research Site
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Paris, França
- Research Site - Armand Trousseau
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Paris, França
- Research Site - Necker
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Reims, França
- Research Site
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Rouen, França
- Research Site
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Strasbourg, França
- Research Site
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Tarbes, França
- Research Site
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Toulouse, França
- Research Site
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Tours, França
- Research Site
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Vandoeuvre les Nancy, França
- Research Site
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Amsterdam, Holanda
- Research Site
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Groningen, Holanda
- Research Site
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Maastricht, Holanda
- Research Site
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Rotterdam, Holanda
- Research Site
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Utrecht, Holanda
- Research Site
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Bologna, Itália
- Research Site
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Catania, Itália
- Research Site
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Catanzaro, Itália
- Research Site
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Genova, Itália
- Research Site
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Milano, Itália
- Research Site
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Napoli, Itália
- Research Site - Ospedale Annunziata
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Napoli, Itália
- Research Site - Policlinico Federico
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Padova, Itália
- Research Site
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Roma, Itália
- Research Site
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Porto, Portugal
- Research Site
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Gothenburg, Suécia
- Research Site
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Stockholm, Suécia
- Research Site
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Uppsala, Suécia
- Research Site
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Graz, Áustria
- Research Site
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Innsbruck, Áustria
- Research Site
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Salzburg, Áustria
- Research Site
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Vienna, Áustria
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os indivíduos com HPA devido à deficiência de PKU ou BH4 foram acompanhados nos centros participantes.
E grupos específicos (idosos, pediátricos, grávidas e indivíduos com insuficiência renal ou hepática).
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduo adulto ou pediátrico (sem limite de idade) de ambos os sexos com HPA devido a PKU ou deficiência de BH4.
- Demonstrou-se responsivo a BH4 ou Kuvan. (Nota: apenas para a Espanha - Foi demonstrado que responde ao BH4 ou para os indivíduos recém-diagnosticados que respondem ao Kuvan, conforme definido no Resumo das Características do Medicamento [RCM]).
- Atualmente sendo tratado com Kuvan® em um centro participante.
- Sujeito ou pai/responsável legal disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado antes de qualquer coleta de dados. Se uma criança tiver idade suficiente para ler e escrever, um formulário de consentimento separado será fornecido.
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida a Kuvan®
- Incapacidade legal ou capacidade legal limitada sem representação legal do tutor
- Amamentação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência e descrição de Eventos Adversos e Eventos Adversos Graves (EAs/SAEs)
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência de EAs/EAGs em população específica (idosos, crianças, indivíduos com insuficiência renal ou hepática)
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Descrição do crescimento somático (em crianças com deficiência de BH4 < 3 anos)
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Resultados neurocognitivos
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Avaliação neurológica e psiquiátrica
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Dieta e adesão ao tratamento Kuvan®
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Sensibilidade a longo prazo ao tratamento Kuvan®
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Níveis sanguíneos de Phe
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Níveis de tirosina (Tyr)
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Gravidez e resultados do parto
Prazo: Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Máximo de 15 anos de duração do tratamento.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2009
Conclusão Primária (Real)
31 de maio de 2021
Conclusão do estudo (Real)
31 de maio de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de novembro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de novembro de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
19 de novembro de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de abril de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de abril de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EMR700773-001
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