Estudio observacional sobre la seguridad a largo plazo del tratamiento con Kuvan® en pacientes con hiperfenilalaninemia (HPA) debida a fenilcetonuria (PKU) o deficiencia de BH4 (KAMPER)
14 de abril de 2022 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Registro europeo materno-pediátrico de adultos de Kuvan®
Kuvan® es una copia sintética de una sustancia propia del cuerpo llamada tetrahidrobiopterina (BH4). El cuerpo requiere BH4 para usar un aminoácido llamado fenilalanina para construir otra sustancia llamada tirosina.
Kuvan® recibió la autorización de comercialización en Europa en diciembre de 2008 y ahora está disponible en varios países europeos para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA).
El objetivo principal es evaluar la seguridad a largo plazo en sujetos tratados con Kuvan®.
Los objetivos secundarios son proporcionar información adicional sobre:
- Seguridad en grupos de sujetos específicos (ancianos, pediátricos, mujeres embarazadas y sujetos con insuficiencia renal o hepática).
- Resultados de crecimiento y neurocognitivos para sujetos con hiperfenilalaninemia (HPA) que reciben tratamiento con Kuvan®.
- Progreso y resultado del embarazo para mujeres con HPA que quedan embarazadas mientras reciben tratamiento con Kuvan® (estas mujeres se inscribirán en un sub-registro dedicado).
- Evaluación de la adherencia a la dieta ya Kuvan®.
- Evaluación de la sensibilidad a largo plazo al tratamiento con Kuvan®.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Descripción detallada
Se trata de un estudio observacional, multicéntrico, de registro de fármacos.
El estudio tendrá una duración total de 15 años, incluido un período de inclusión de 10 años.
No se trata de ninguna intervención diagnóstica, terapéutica o experimental.
Los sujetos recibirán evaluaciones clínicas, medicamentos y tratamientos únicamente según lo determine su médico del estudio.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
627
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Research Site
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Cottbus, Alemania
- Research Site
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Duesseldorf, Alemania
- Research Site
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Frankfurt, Alemania
- Research Site
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Hamburg, Alemania
- Research Site
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Heidelberg, Alemania
- Research Site
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Jena, Alemania
- Research Site
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Leipzig, Alemania
- Research Site
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Magdeburg, Alemania
- Research Site
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Muenchen, Alemania
- Research Site
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Muenster, Alemania
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Reutlingen, Alemania
- Research Site
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Graz, Austria
- Research Site
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Innsbruck, Austria
- Research Site
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Salzburg, Austria
- Research Site
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Vienna, Austria
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Banska Bystrica, Eslovaquia
- Research Site
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Kosice, Eslovaquia
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Bilbao, España
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Esplugues De Llobregat, España
- Research Site
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Madrid, España
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Malaga, España
- Research Site
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Murcia, España
- Research Site
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Palma De Mallorca, España
- Research Site
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Pamplona, España
- Research Site
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Santa Cruz de Tenerife, España
- Research Site
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Santander, España
- Research Site
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Santiago de Compostela, España
- Research Site
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Sevilla, España
- Research Site
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Zaragoza, España
- Research Site
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Amiens, Francia
- Research Site
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Angers, Francia
- Research Site
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Bordeaux, Francia
- Research Site
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Brest, Francia
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Bron, Francia
- Research Site
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Caen, Francia
- Research Site
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Dijon, Francia
- Research Site
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Lille, Francia
- Research Site
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Limoges, Francia
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Marseille, Francia
- Research Site
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Nantes, Francia
- Research Site
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Nice, Francia
- Research Site
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Paris, Francia
- Research Site - Armand Trousseau
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Paris, Francia
- Research Site - Necker
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Reims, Francia
- Research Site
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Rouen, Francia
- Research Site
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Strasbourg, Francia
- Research Site
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Tarbes, Francia
- Research Site
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Toulouse, Francia
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Tours, Francia
- Research Site
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Vandoeuvre les Nancy, Francia
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Bologna, Italia
- Research Site
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Catania, Italia
- Research Site
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Catanzaro, Italia
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Genova, Italia
- Research Site
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Milano, Italia
- Research Site
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Napoli, Italia
- Research Site - Ospedale Annunziata
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Napoli, Italia
- Research Site - Policlinico Federico
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Padova, Italia
- Research Site
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Roma, Italia
- Research Site
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Amsterdam, Países Bajos
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Groningen, Países Bajos
- Research Site
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Maastricht, Países Bajos
- Research Site
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Rotterdam, Países Bajos
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Utrecht, Países Bajos
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Porto, Portugal
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Gothenburg, Suecia
- Research Site
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Stockholm, Suecia
- Research Site
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Uppsala, Suecia
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los sujetos con HPA debido a PKU o deficiencia de BH4 fueron seguidos en los centros participantes.
Y colectivos específicos (ancianos, pediátricos, embarazadas y sujetos con insuficiencia renal o hepática).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto adulto o pediátrico (sin límite de edad) de cualquier género con HPA debido a PKU o deficiencia de BH4.
- Se ha demostrado que responde a BH4 o Kuvan. (Nota: solo para España: se ha demostrado que responden a BH4 o que los sujetos recién diagnosticados responden a Kuvan según se define en el resumen de las características del producto [SmPC]).
- Actualmente en tratamiento con Kuvan® en un centro participante.
- Sujeto o padre/tutor legal dispuesto y capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado por escrito y otorgado antes de cualquier recopilación de datos. Si un niño tiene la edad suficiente para leer y escribir, se le dará un formulario de consentimiento por separado.
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida a Kuvan®
- Incapacidad legal o capacidad legal limitada sin representación del tutor legal
- Amamantamiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y descripción de Eventos Adversos y Eventos Adversos Graves (AE/SAE)
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de EA/SAE en población específica (ancianos, niños, sujetos con insuficiencia renal o hepática)
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Descripción sobre el crecimiento somático (en niños < 3 años con deficiencia de BH4)
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Resultados neurocognitivos
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Evaluación neurológica y psiquiátrica
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Adherencia al tratamiento con dieta y Kuvan®
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Sensibilidad a largo plazo al tratamiento con Kuvan®
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Niveles de Phe en sangre
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Niveles de tirosina (Tyr)
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Resultados del embarazo y el parto
Periodo de tiempo: Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Un máximo de 15 años de duración del tratamiento.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2009
Finalización primaria (Actual)
31 de mayo de 2021
Finalización del estudio (Actual)
31 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de noviembre de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de noviembre de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
19 de noviembre de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de abril de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de abril de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- EMR700773-001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .