Observační studie dlouhodobé bezpečnosti léčby přípravkem Kuvan® u pacientů s hyperfenylalaninémií (HPA) v důsledku fenylketonurie (PKU) nebo nedostatku BH4 (KAMPER)
14. dubna 2022 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Evropský registr dospělých matek Kuvan® pro dospělé matky
Kuvan® je syntetická kopie tělu vlastní látky zvané tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 tělo potřebuje k tomu, aby použilo aminokyselinu zvanou fenylalanin, aby vytvořilo další látku zvanou tyrosin.
Kuvan® získal registraci v Evropě v prosinci 2008 a je nyní dostupný v několika evropských zemích pro léčbu hyperfenylalaninémie (HPA).
Primárním cílem je posoudit dlouhodobou bezpečnost u subjektů léčených přípravkem Kuvan®.
Sekundárním cílem je poskytnout další informace týkající se:
- Bezpečnost u specifických skupin subjektů (starší osoby, děti, těhotné ženy a subjekty s renální nebo jaterní insuficiencí).
- Růst a neurokognitivní výsledky pro subjekty s hyperfenylalaninémií (HPA), které dostávají léčbu přípravkem Kuvan®.
- Průběh a výsledek těhotenství u žen s HPA, které otěhotní během léčby přípravkem Kuvan® (tyto ženy budou zapsány do vyhrazeného podregistru).
- Posouzení dodržování diety a Kuvanu®.
- Hodnocení dlouhodobé citlivosti na léčbu Kuvan®.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Toto je observační, multicentrická studie registru léčiv.
Studium bude mít celkovou dobu trvání 15 let, včetně 10leté doby zařazení.
Není zahrnuta žádná diagnostická, terapeutická nebo experimentální intervence.
Subjekty obdrží klinická hodnocení, medikaci a léčbu pouze tak, jak určí jejich studijní lékař.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
627
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amiens, Francie
- Research Site
-
Angers, Francie
- Research Site
-
Bordeaux, Francie
- Research Site
-
Brest, Francie
- Research Site
-
Bron, Francie
- Research Site
-
Caen, Francie
- Research Site
-
Dijon, Francie
- Research Site
-
Lille, Francie
- Research Site
-
Limoges, Francie
- Research Site
-
Marseille, Francie
- Research Site
-
Nantes, Francie
- Research Site
-
Nice, Francie
- Research Site
-
Paris, Francie
- Research Site - Armand Trousseau
-
Paris, Francie
- Research Site - Necker
-
Reims, Francie
- Research Site
-
Rouen, Francie
- Research Site
-
Strasbourg, Francie
- Research Site
-
Tarbes, Francie
- Research Site
-
Toulouse, Francie
- Research Site
-
Tours, Francie
- Research Site
-
Vandoeuvre les Nancy, Francie
- Research Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Research Site
-
Groningen, Holandsko
- Research Site
-
Maastricht, Holandsko
- Research Site
-
Rotterdam, Holandsko
- Research Site
-
Utrecht, Holandsko
- Research Site
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie
- Research Site
-
Catania, Itálie
- Research Site
-
Catanzaro, Itálie
- Research Site
-
Genova, Itálie
- Research Site
-
Milano, Itálie
- Research Site
-
Napoli, Itálie
- Research Site - Ospedale Annunziata
-
Napoli, Itálie
- Research Site - Policlinico Federico
-
Padova, Itálie
- Research Site
-
Roma, Itálie
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Research Site
-
Cottbus, Německo
- Research Site
-
Duesseldorf, Německo
- Research Site
-
Frankfurt, Německo
- Research Site
-
Hamburg, Německo
- Research Site
-
Heidelberg, Německo
- Research Site
-
Jena, Německo
- Research Site
-
Leipzig, Německo
- Research Site
-
Magdeburg, Německo
- Research Site
-
Muenchen, Německo
- Research Site
-
Muenster, Německo
- Research Site
-
Reutlingen, Německo
- Research Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalsko
- Research Site
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko
- Research Site
-
Innsbruck, Rakousko
- Research Site
-
Salzburg, Rakousko
- Research Site
-
Vienna, Rakousko
- Research Site
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovensko
- Research Site
-
Kosice, Slovensko
- Research Site
-
-
-
-
-
Bilbao, Španělsko
- Research Site
-
Esplugues De Llobregat, Španělsko
- Research Site
-
Madrid, Španělsko
- Research Site
-
Malaga, Španělsko
- Research Site
-
Murcia, Španělsko
- Research Site
-
Palma De Mallorca, Španělsko
- Research Site
-
Pamplona, Španělsko
- Research Site
-
Santa Cruz de Tenerife, Španělsko
- Research Site
-
Santander, Španělsko
- Research Site
-
Santiago de Compostela, Španělsko
- Research Site
-
Sevilla, Španělsko
- Research Site
-
Zaragoza, Španělsko
- Research Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko
- Research Site
-
Stockholm, Švédsko
- Research Site
-
Uppsala, Švédsko
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni jedinci s HPA v důsledku PKU nebo deficitu BH4 byli sledováni v zúčastněných centrech.
A specifické skupiny (starší osoby, děti, těhotné ženy a osoby s renální nebo jaterní insuficiencí).
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělý nebo pediatrický subjekt (bez věkového omezení) jakéhokoli pohlaví s HPA v důsledku nedostatku PKU nebo BH4.
- Bylo prokázáno, že reagují na BH4 nebo Kuvan. (Poznámka: Pouze pro Španělsko – bylo prokázáno, že reagují na BH4 nebo u nově diagnostikovaných subjektů reagují na přípravek Kuvan, jak je definováno v Souhrnu údajů o přípravku [SmPC]).
- V současné době se léčí přípravkem Kuvan® v zúčastněném centru.
- Subjekt nebo rodič/zákonný zástupce ochotný a schopný poskytnout písemný podepsaný informovaný souhlas a daný před jakýmkoli sběrem údajů. Pokud je dítě dostatečně staré na čtení a psaní, bude mu dán samostatný formulář souhlasu.
Kritéria vyloučení:
- Známá přecitlivělost na Kuvan®
- Právní nezpůsobilost nebo omezená způsobilost k právním úkonům bez zastoupení zákonného zástupce
- Kojení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt a popis nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod (AE/SAE)
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt AE/SAE ve specifické populaci (starší osoby, děti, pacienti s renální nebo jaterní insuficiencí)
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
|
Popis somatického růstu (u dětí s deficitem BH4 < 3 roky)
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
|
Neurokognitivní výsledky
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
|
Neurologické a psychiatrické vyšetření
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
|
Dieta a dodržování léčby Kuvan®
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
|
Dlouhodobá citlivost na léčbu Kuvanem®
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
|
Hladiny Phe v krvi
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
|
Hladiny tyrosinu (Tyr).
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
|
Výsledky těhotenství a porodu
Časové okno: Délka léčby maximálně 15 let.
|
Délka léčby maximálně 15 let.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2009
Primární dokončení (Aktuální)
31. května 2021
Dokončení studie (Aktuální)
31. května 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. listopadu 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. listopadu 2009
První zveřejněno (Odhad)
19. listopadu 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. dubna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. dubna 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EMR700773-001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .