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Kuvan® 治疗因苯丙酮尿症 (PKU) 或 BH4 缺乏症引起的高苯丙氨酸血症 (HPA) 患者的长期安全性观察研究 (KAMPER)

2022年4月14日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® Adult Maternal Pediatric European Registry

Kuvan® 是人体自身物质四氢生物蝶呤 (BH4) 的合成副本。 身体需要 BH4 使用一种叫做苯丙氨酸的氨基酸来构建另一种叫做酪氨酸的物质。

Kuvan® 于 2008 年 12 月在欧洲获得上市许可，现已在多个欧洲国家上市，用于治疗高苯丙氨酸血症 (HPA)。

主要目的是评估接受 Kuvan® 治疗的受试者的长期安全性。

次要目标是提供有关以下方面的额外信息：

  • 特定受试者群体（老年人、儿童、孕妇和肾功能不全或肝功能不全受试者）的安全性。
  • 接受 Kuvan® 治疗的高苯丙氨酸血症 (HPA) 受试者的生长和神经认知结果。
  • 在接受 Kuvan® 治疗期间怀孕的 HPA 女性的妊娠进展和结果（这些女性将被纳入专门的子登记处）。
  • 评估对饮食和 Kuvan® 的依从性。
  • 评估对 Kuvan® 治疗的长期敏感性。

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

这是一项观察性、多中心、药物注册研究。 该研究的总持续时间为 15 年，包括 10 年的纳入期。 不涉及诊断、治疗或实验干预。 受试者将接受完全由其研究医师确定的临床评估、药物和治疗。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

627

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Graz、奥地利
        • Research Site
      • Innsbruck、奥地利
        • Research Site
      • Salzburg、奥地利
        • Research Site
      • Vienna、奥地利
        • Research Site
  • 德国
      • Berlin、德国
        • Research Site
      • Cottbus、德国
        • Research Site
      • Duesseldorf、德国
        • Research Site
      • Frankfurt、德国
        • Research Site
      • Hamburg、德国
        • Research Site
      • Heidelberg、德国
        • Research Site
      • Jena、德国
        • Research Site
      • Leipzig、德国
        • Research Site
      • Magdeburg、德国
        • Research Site
      • Muenchen、德国
        • Research Site
      • Muenster、德国
        • Research Site
      • Reutlingen、德国
        • Research Site
  • 意大利
      • Bologna、意大利
        • Research Site
      • Catania、意大利
        • Research Site
      • Catanzaro、意大利
        • Research Site
      • Genova、意大利
        • Research Site
      • Milano、意大利
        • Research Site
      • Napoli、意大利
        • Research Site - Ospedale Annunziata
      • Napoli、意大利
        • Research Site - Policlinico Federico
      • Padova、意大利
        • Research Site
      • Roma、意大利
        • Research Site
  • 斯洛伐克
      • Banska Bystrica、斯洛伐克
        • Research Site
      • Kosice、斯洛伐克
        • Research Site
  • 法国
      • Amiens、法国
        • Research Site
      • Angers、法国
        • Research Site
      • Bordeaux、法国
        • Research Site
      • Brest、法国
        • Research Site
      • Bron、法国
        • Research Site
      • Caen、法国
        • Research Site
      • Dijon、法国
        • Research Site
      • Lille、法国
        • Research Site
      • Limoges、法国
        • Research Site
      • Marseille、法国
        • Research Site
      • Nantes、法国
        • Research Site
      • Nice、法国
        • Research Site
      • Paris、法国
        • Research Site - Armand Trousseau
      • Paris、法国
        • Research Site - Necker
      • Reims、法国
        • Research Site
      • Rouen、法国
        • Research Site
      • Strasbourg、法国
        • Research Site
      • Tarbes、法国
        • Research Site
      • Toulouse、法国
        • Research Site
      • Tours、法国
        • Research Site
      • Vandoeuvre les Nancy、法国
        • Research Site
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典
        • Research Site
      • Stockholm、瑞典
        • Research Site
      • Uppsala、瑞典
        • Research Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰
        • Research Site
      • Groningen、荷兰
        • Research Site
      • Maastricht、荷兰
        • Research Site
      • Rotterdam、荷兰
        • Research Site
      • Utrecht、荷兰
        • Research Site
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙
        • Research Site
  • 西班牙
      • Bilbao、西班牙
        • Research Site
      • Esplugues De Llobregat、西班牙
        • Research Site
      • Madrid、西班牙
        • Research Site
      • Malaga、西班牙
        • Research Site
      • Murcia、西班牙
        • Research Site
      • Palma De Mallorca、西班牙
        • Research Site
      • Pamplona、西班牙
        • Research Site
      • Santa Cruz de Tenerife、西班牙
        • Research Site
      • Santander、西班牙
        • Research Site
      • Santiago de Compostela、西班牙
        • Research Site
      • Sevilla、西班牙
        • Research Site
      • Zaragoza、西班牙
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2个月 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

所有因 PKU 或 BH4 缺乏症而患有 HPA 的受试者在参与中心接受随访。

和特定群体（老年人、儿童、孕妇和肾功能不全或肝功能不全的受试者）。

描述

纳入标准：

  • 由于 PKU 或 BH4 缺乏症而患有 HPA 的任何性别的成人或儿童受试者（无年龄限制）。
  • 已显示对 BH4 或 Kuvan 有反应。 （注意：仅适用于西班牙 - 已显示对 BH4 有反应，或新诊断的受试者对产品特性摘要 [SmPC] 中定义的 Kuvan 有反应）。
  • 目前正在参与中心接受 Kuvan® 治疗。
  • 受试者或父母/法定监护人愿意并能够提供书面签署的知情同意书，并在收集任何数据之前给予。 如果孩子达到可以读写的年龄，将提供单独的同意书。

排除标准：

  • 已知对 Kuvan® 过敏
  • 没有法定监护人代表的法律行为能力或有限法律行为能力
  • 哺乳

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
不良事件和严重不良事件 (AE/SAE) 的发生率和描述
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。

次要结果测量

结果测量
大体时间
特定人群（老年人、儿童、肾功能不全或肝功能不全的受试者）中 AEs/SAEs 的发生率
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。
躯体生长描述（BH4 缺陷儿童 < 3 岁）
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。
神经认知结果
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。
神经和精神评估
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。
饮食和 Kuvan® 治疗依从性
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。
对 Kuvan® 治疗的长期敏感性
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。
血 Phe 水平
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。
酪氨酸 (Tyr) 水平
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。
怀孕和分娩结果
大体时间：治疗时间最长为 15 年。
治疗时间最长为 15 年。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

  • 研究主任：Ece Kucuksayrac, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年12月1日

初级完成 (实际的)

2021年5月31日

研究完成 (实际的)

2021年5月31日

研究注册日期

首次提交

2009年11月18日

首先提交符合 QC 标准的

2009年11月18日

首次发布 (估计)

2009年11月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年4月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年4月14日

最后验证

2022年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EMR700773-001

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